骨髓瘤治疗新进展，全新作用机制药物Selinexor（ATG-010）三种治疗方案入选最新版NCCN®多发性骨髓瘤诊疗指南

中国上海和香港，2020年12月15日——致力于研发和商业化同类首款及/或同类最优血液及肿瘤学疗法的领先创新生物制药公司–德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）近日宣布，美国国家综合癌症网络（NCCN®）在最新版多发性骨髓瘤临床实践指南（NCCN Guidelines®）中添加了三种selinexor（ATG-010）用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者的组合方案，分别为：基于BOSTON研究支持的SVd方案（selinexor+硼替佐米+地塞米松），基于STOMP研究支持的SDd方案（selinexor+达雷妥尤单抗+地塞米松）以及SPd方案（selinexor+泊马度胺+地塞米松），其中，SPd是一种全口服的治疗方案。本次NCCN®指南更新只涉及selinexor内容的更新，值得注意的是，SVd方案成为了指南的1类推荐方案，这也标志着以selinexor为骨架的治疗方案将为MM患者提供新的治疗选择。

多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤¹。rrMM仍然不能治愈，且易复发，而且复发后缺乏标准的治疗方案。随着越来越多的新药应用于临床，如何选择合适的治疗方案也是临床上面临的难题。NCCN®指南将为rrMM患者的治疗提供重要指导，国内外的血液学专家对此次指南的更新也非常关注，并对selinexor进入新版NCCN®指南给予了高度评价。

中国医学科学院血液病医院邱录贵教授表示：“近期，NCCN®多发性骨髓瘤指南更新至2021第四版，selinexor的多个方案被写入最新版的推荐指南中。其中，selinexor联合硼替佐米、地塞米松每周一次的方案（SVd）已经写入了复发的rrMM患者的一类方案推荐。今年LANCET²中发表了SVd应用于既往接受过1-3线治疗后复发rrMM患者的疗效及安全性，研究数据令人鼓舞。selinexor正在中国进行一项联合地塞米松的注册性二期临床实验，目前这个方案的有效性和安全性和美国注册性临床试验类似，也没有新的安全事件发生。随着我们对selinexor联合方案的认识不断深入，临床应用经验不断增多，相信selinexor将会给rrMM患者带来更多的生存希望。”

上海长征医院傅卫军教授表示：“12月10号，NCCN®的最新MM指南新增了治疗方案，为rrMM患者的治疗提供了更多选择。其中，我们也看到了一个熟悉的药物selinexor，这个产品的数据近期相继在血液瘤领域的重要会议上发表。从以往发表的数据看到，SVd治疗既往接受过1-3线治疗后复发的rrMM患者，总有效率（ORR）达76%；SPd治疗多次复发的rrMM患者，ORR接近60%，疗效显著。此外，selinexor联合达雷妥尤单抗治疗方案能够很好地改善整体疗效。研究恰如其分地说明了selinexor作为一种全新作用机制的药物，跟现有药物进行有效组合，能进一步提高疗效，延长患者的无进展生存期。我希望未来能看到更多selinexor联合方案在中国患者中的临床数据，并基于其突出的疗效早日写入中国推荐指南，使更多MM患者获益。“

德琪医药创始人，董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“selinexor进入NCCN®推荐指南，是基于该产品治疗复发难治性多发性骨髓瘤的显著疗效；是基于选择性核输出抑制剂应用于肿瘤治疗的可及性和发展潜力；更是基于这一全新机制的口服药物能够切实匹配患者的临床需求。我们很荣幸看到selinexor受到专业人士、专业协会的一致认可，我们将继续探索该药物的临床应用潜力，让中国、亚太乃至全球患者的受益最大化” 。NCCN®指南目前是指导全球医疗专家的最佳治疗指南，三种不同的selinexor联合方案进入该指南，进一步验证了selinexor在未来多发性骨髓瘤治疗中的重要性。

关于Selinexor (ATG-010, XPOVIO®)

Selinexor (ATG-010, XPOVIO®)是同类首款且同类唯一一款口服型选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，由德琪医药与Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码: KPTI）合作研发。2019年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准selinexor联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美国FDA再次批准selinexor作为单药口服疗法用于治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。selinexor是目前首款且唯一一款被美国FDA批准的口服SINE化合物。此外，selinexor针对多个实体肿瘤适应症开展了多项中期和后期临床试验，包括脂肪肉瘤和子宫内膜癌。2020年11月，德琪医药合作伙伴Karyopharm在2020年结缔组织肿瘤学年会（CTOS 2020）上报告了3期SEAL研究的积极数据，SEAL研究是一项随机、双盲、安慰剂对照交叉研究，旨在比较口服单药selinexor与安慰剂在脂肪肉瘤患者中的疗效。Karyopharm近期公布了selinexor用于治疗子宫内膜癌患者的3期SIENDO研究已通过计划的中期无效性分析。同时，数据安全监查委员会（DSMB）推荐SIENDO研究无需作任何修改按计划继续进行，SIENDO试验的顶线数据预计在2021年下半年公布。

德琪医药正在中国进行selinexor针对复发难治性多发性骨髓瘤的2期注册性临床研究（代号MARCH）以及针对复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤2期注册性临床研究（代号SEARCH）。同时，德琪医药针对亚太高发瘤种启动了selinexor用于治疗外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤（代号TOUCH）及KRAS突变的非小细胞肺癌的临床研究（代号TRUMP）。

关于德琪医药

德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家专注于创新抗肿瘤药物的亚太地区临床阶段生物制药公司，旨在为中国、亚太地区及全球各地的患者提供最前沿的抗肿瘤创新疗法。自成立以来，德琪医药已建立起拥有12款临床及临床前创新药物的丰富产品管线，取得10个临床批件，并在亚太地区开展10项跨区域临床试验。德琪人以“医者无疆，创新永续”为愿景，力争通过对同类首款/同类最优疗法的专研与市场化，解决亚太乃至全球患者未满足的临床需求。

前瞻性声明

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参考文献：

1. https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/Default.aspx；

2. Sebastian Grosicki, et al, Lancet 2020; 396: 1563–73；

*XPOVIO®为Karyopharm Therapeutics Inc.注册商标。