第二代选择性核输出抑制剂ATG-016(Eltanexor)治疗骨髓增生异常综合征的疗法在中国大陆获I/II期临床试验批准

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中国上海和香港，2020年11月26日—致力于研发和商业化同类首款及/或同类最优血液及肿瘤学疗法的领先创新生物制药公司－德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）批准开展ATG-016(eltanexor)用于去甲基化药物(HMA)治疗失败后，根据修订国际预后积分系统(IPSS-R)中危及以上骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床试验。该试验是一项I/II期、单臂、开放性临床研究，旨在评估ATG-016 (eltanexor)单药治疗的药代动力学、安全性和有效性。

骨髓增生异常综合征是起源于骨髓造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，临床表现为无效造血，外周血细胞减少，高风险向急性髓细胞白血病转化。去甲基化药物难治的骨髓增生异常综合征患者，中位总生存期（OS）仅为4-6个月，后续治疗选择有限。临床前研究表明，选择性核输出抑制剂（SINE）化合物可阻断多种肿瘤抑制蛋白（例如 p53, IkB, p21）的核输出，导致其于核内积累并活化从而发挥抗肿瘤作用；另外SINE化合物还可减少多种与elF4E结合的致癌基因 mRNA（c-Myc、Bcl-2、Bcl-6、cyclin D）的出核及转化，使肿瘤细胞选择性凋亡。ATG-016属于新一代SINE化合物，相比第一代核输出抑制剂，ATG-016显示出极小的血脑屏障渗透性和较广泛的治疗窗口，其在较高危骨髓增生异常综合征患者中表现出初步的抗肿瘤活性。

第二代选择性核输出抑制剂ATG-016(Eltanexor)治疗骨髓增生异常综合征的疗法在中国大陆获I/II期临床试验批准

“ATG-016临床试验获批体现了德琪医药研发团队的高效执行力，也是德琪医药继上市之后在中国大陆获得的第一个临床批件。”德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“第一代选择性核输出抑制剂 Selinexor已经显示出对血液恶性肿瘤和实体肿瘤的广泛活性，并获得FDA批准用于复发难治多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。ATG-016作为第二代口服SINE化合物，能够降低血脑屏障渗透，具较广泛的治疗窗口，可潜在减少不良事件，提高药物耐受性。”

关于ATG-016

ATG-016（eltanexor）是第二代选择性核输出抑制剂化合物。相较于第一代SINE化合物，ATG-016具较低的血屏障渗透及较广泛的治疗窗口，可以更好的耐受性实现更高频次的给药以及高浓度下更长时间的药物暴露。因此，ATG-016或将适用于更多的适应症，我们计划在中国开展针对MDS的I/II期临床研究，并计划进一步开发ATG-016用于在亚太地区高发肿瘤（如KRAS突变实体瘤）及病毒性感染相关的恶性肿瘤（如鼻咽癌）。

关于德琪医药

德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家专注于创新抗肿瘤药物的亚太地区临床阶段生物制药公司，德琪医药旨在为中国、亚太地区及全球各地的患者提供最前沿的全新作用机制的抗肿瘤创新疗法。自成立以来，德琪医药已建立起拥有12款临床及临床前创新药物的丰富产品管线，取得10个临床批件，并在亚太地区开展9项跨区域临床试验。公司在研产品专注于创新的靶点或作用机制，并拥有成为同类首款潜力的药物。德琪人以“医者无疆，创新永续”为愿景，力争通过对全球首创和同类最优的专研与市场化，解决亚太乃至全球患者未满足的临床需求。

前瞻性声明

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内有关任何董事或本公司意向的陈述或提述乃于本文章刊发日期作出。任何该等意向均可能因未来发展而出现变动。

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