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FDA打开“黑匣子”，药企“藏不住”了！

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FDA

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2025年7月10日，FDA首次公开了2020-2024年间202封完整回复函（CRL），移除敏感信息后在open FDA平台上发布。
感兴趣的朋友，可以自行查询：
https://open.fda.gov/apis/other/approved_CRLs/
FDA打开“黑匣子”，药企“藏不住”了！
CRL是FDA对未获批药物/生物制品的“有条件否决函”，对于药企而言这也是一封“死亡回函”。
CRL的诞生可追溯至2008年7月份，根据当时公布的一封联邦公告显示：规定在NDA和ANDA申请中，使用CRL代替“可批准/不可批准”函，以向申请人传达本轮审评周期结束且该申请在当前状态下，暂未获得批准。
替代的意义在于，CRL将具体列出不予批准的原因，包括但不限于安全性、生产缺陷、临床数据不足等缺陷，并附以改进建议，为药企提供“清晰”的改进方向，进而提高获批效率。
然而，CRL是直接发送至申请者邮箱，对于外者而言，这就像是一个“黑匣子”。长期保密可导致行业依赖股价波动或模糊公告推测结果，滋生信息不对称。
FDA曾做过一项研究，将CDER在2008.08.11-2013.06.27间签发的61封CRL与其引发的新闻稿进行了比较，发现新闻稿与CRL中陈述相匹配的只占14% (93/687)，在32封要求进行新临床试验的CRL中，只有19封（59%）CRL的相关新闻报道了这一建议；在7封CRL中指出接受治疗的患者死亡率较高，但只有1封CRL（14%）的新闻稿披露了这一问题。
分析还发现，有11封CRL（18%）没有相关的新闻稿发布，13封CRL（21%）的新闻稿未包含任何与CRL中的陈述相匹配的内容，22封CRL（26%）的新闻稿指出的暂不批准的理由与CRL中的理由无法匹配。个中原因不难猜测，维护企业利益，淡化负面影响这点，无可厚非。
此外，这对行业发展也形成了避障。当部分药企选择隐藏真实原因或避重就轻时，其他药企便无经验教训可借鉴，进而导致同类问题在药企之间反复出现。
比较典型的案例就有对第三方制造商的曝光。2023年12月，Checkpoint Therapeutics宣布FDA针对旗下PD-L1抗体cosibelimab BLA 发布了一份CRL，其中引用了 Checkpoint 第三方合同制造组织检查期间出现的检查结果，作为可批准性问题，需要在重新提交时予以解决。而在FDA公开的CRL中，明确指出了这是三星生物的生产缺陷。
因为open FDA公布的CRL信息是脱敏的，商业机密的保护问题并不用太过担心，而对第三方制造商的曝光，可能会给其带来不必要的负面影响。即使问题可以通过整改解决，也可能导致该制造商的声誉受损，影响其与其他客户的合作关系，甚至可能引发投资者的担忧，影响其股价和融资能力等。
其次，由于公开内容中出现的个别问题较为专业，也可能引起部分非专业人士错误解读，进程影响投资决策。
最后，此次公布的CRL只是“初始批次”，有X帖子指出，至少14份CRL是首次公开，未来还将FDA继续从档案库中发布更多CRL，
整体而言，CRL信息公开“利大于弊”，让投资者和公众能看到“真实拒批原因”，防止部分公司“美化”坏消息，也利于各大药企相互借鉴，避免重复犯错。
回到国内，FDA这一做法对NMPA有何借鉴作用？NMPA的补充资料通知与CRL的机制类似，都是针对药品注册申请中发现的问题，要求申请人补充相关资料的通知，且均具有特定的指向性和保密性，一般不会对外公开披露。
参考资料：
1.open FDA官网
2.FDA的审评缺陷“错题集”：对完全回应函的简要分析（识林）
3.其他公开资料

图片来源：网络

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