第一三共又一款抗癌新药获FDA批准上市！

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美国时间2023年7月20日，FDA正式批准第一三共（Daiichi Sankyo）的创新药quizartinib（Vanflyta）上市，这是首个FDA批准的特异性治疗FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）的FLT3抑制剂。该药物可涵盖新诊断AML的诱导治疗、巩固治疗和巩固化疗后作为维持单药三个不同治疗阶段。同时，FDA还批准了LeukoStrat CDxFLT3突变检测作为quizartinib的伴随诊断试剂。

第一三共又一款抗癌新药获FDA批准上市！

AML是一种始于骨髓的细胞的白血病，有着进展快，致死率高的特点。发病机制较为复杂。简单来说，好像是一个混入了“坏小子”的生产车间。在这个车间里，正常的造血干细胞是勤奋的工人，按照规定的流程生产健康的血液细胞，而这些“坏小子”则会造成血液细胞的失衡。随着势力壮大，它们还可能冲出车间，侵入其他组织和器官，进一步影响正常生理功能。在众多AML亚型中，FLT3-ITD阳性的AML通常还会表现出高复发率和不良预后等特点，两年无事件生存率低于FLT3-ITD阴性患者约2.5倍。

终于，在美国时间7月20日，随着Quizartinib在FDA的获批，该形势可能将出现转变。

Quizartinib最初由Ambit Biosciences公司在2000年左右开发，是一款针对FLT3-ITD突变的靶向治疗药物，在AML中主要用于针对FLT3-ITD突变的白血病细胞，通过抑制其过度激活的信号传导的方式，从而减少白血病细胞的增殖和存活。

2023年4月25日，quizartinib联合化疗治疗FLT3-ITD阳性AML患者的3期临床试验QuANTUM-First的试验结果发表于《柳叶刀》杂志，该试验共纳入539名新诊断FLT3-ITD阳性AML患者，1：1分配进入quizartinib组（n=268）和安慰剂组（n=271）。

结果显示，quizartinib组的中位总生存期（mOS）为31.9个月，显著优于对照组（15.1个月），死亡风险率降低了22%；安全性方面quizartinib组不良事件的比例也与安慰剂组相当。

总之，从目前的临床试验数据来看，quizartinib对于FLT3-ITD阳性白血病患者有着较好的疗效，可能成为该类AML的特效辅助治疗类药物，同时我们也期待更长阶段的随访结果。需要注意的是，FDA还提到，quizartinib可能导致出现QT间期延长、尖端扭转及心脏停搏等不良反应，因此使用过程中应注意及时告知不适症状并注意用量。

参考资料：

[1]FDA官网

[2]第一三共官网

[3]Estey E, Döhner H. Acute myeloid leukaemia. Lancet. 2006 Nov 25;368(9550):1894-907.

[4]Hagop,Kantarjian.Acute myeloid leukemia—Major progress over four decades and glimpses into the future[J].American Journal of Hematology, 2016

[5]Hagop,Kantarjian.Acute myeloid leukemia—Major progress over four decades and glimpses into the future[J].American Journal of Hematology, 2016

[6]胡娟.FLT3-ITD突变阳性与阴性的急性髓细胞白血病(非APL)的临床物比较研究[D].浙江大学,2015.

封面图来源：123rf