投稿 | 贝利尤单抗第二个适应症在华获批在即,用于儿童系统性红斑狼疮

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近日,葛兰素史克贝利尤单抗在国内的第二个上市申请(相关受理号为JXSS2000003/4)在NMPA的状态变更为“在审批”,这意味该药即将在国内获批治疗儿科系统性红斑狼疮患者,具体适应症为:联合常规治疗,用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮SLE)5岁及以上患者。
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红斑狼疮是一种自身免疫炎症性结缔组织病,根据临床表现分为盘状红斑狼疮(DLE)和系统性红斑狼疮(SLE),前者病变主要局限在颈部以上,后者具有弥漫性。SLE是最常见的狼疮类型,约占全部狼疮病例的70%,这是一种累及多系统、多器官并有多种自身抗体出现的慢性自身免疫性疾病,临床上可出现各个系统和脏器损伤的表现。
 
据统计,SLE全球患病率约为(12~39)/10万,儿童期发病患者约占15%-20%,并多见于12~16岁的儿童,<10岁比较少见,<5岁更为罕见。而我国SLE患病率约(30.13~70.41)/10万,以女性多见,尤其是20~40岁的育龄期女性。目前,SLE尚无法完全治愈,临床上常用治疗药物主要包括糖皮质激素、免疫抑制剂、抗疟药及生物制剂等,其中糖皮质激素、免疫抑制剂和抗疟药长期使用副作用大,会导致感染、骨质疏松、糖尿病高血压等不良反应,而获批的生物制剂有限,仅有贝利尤单抗,不过临床上利妥昔单抗也常被超说明书用于治疗SLE。
 
贝利尤单抗(Belimumab)是HGS和Cambridge Antibody Technology共同开发的一款靶向B淋巴细胞刺激因子(BLyS)的人源化IgG单克隆抗体,2006年8月,GSK与HGS达成共同开发和商业化belimumab的协议。该药通过与血清中可溶性BLyS结合并阻断其与B细胞上的受体结合,抑制B细胞增殖以及B细胞向浆细胞的分化,从而减少血清中B细胞产生的自身抗体,达到治疗SLE的目的。研究数据显示:该药能够实现持续的疾病控制、有助于稳定长期症状、改善患者的长期预后。
 
2011年3月,FDA批准该药静脉滴注冻干粉针用于治疗SLE成人患者,商品名为Benlysta,使其成为近60年来FDA批准的首个SLE新药。随后,2017年6月,FDA批准Benlysta®皮下注射剂型用于治疗接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性SLE的成人患者。而皮下剂型的获批,使患者在家可自行给药,无需每周去医院或诊所由医疗保健人士协助进行输液,提高了患者的顺应性。2019年4月,FDA批准Benlysta静脉输注疗法用于治疗5岁及以上儿童SLE患者。据GSK财报,Benlysta销售额逐年增长,2018年、2019年的销售额分别为6.29亿美元、7.6亿美元。
 
在国内,贝利尤单抗于2019年7月被NMPA批准用于正在接受常规药物治疗的活动性、自身抗体阳性的SLE成人患者,商品名为倍力腾,而且该药还在今年举办的第三届进博会上亮相。不过据insight数据库,一支120mL的倍力腾的最新中标价为1976元,超出大部分国民的承受能力。目前,该药已经通过2020年医保初审,期待未来可以正式纳入医保,通过以价换量造福更多患者。
 
据悉,我国约有6万名儿童SLE患者,与成人SLE相比,儿童SLE标准化死亡率是成人SLE的近6倍,具有起病更急、病情更重、病程更迁徙、肾脏及神经系统受累更严重的特点。目前,临床上亟待出现疗效确切、安全性高、副作用小并且可带来患儿良好预后的新药物出现。
 
今年4月,贝利尤单抗治疗儿科SLE的上市申请被CDE受理,随后被纳入优先审评范围。而贝利尤单抗在国外被批准治疗儿科SLE患者是基于一项名为PLUTO的多中心、随机、双盲研究。该研究将93名5-11岁(n=13)、12-17岁(n=80)的儿童SLE患者随机分为两组,评估了10mg/kg剂量的Benlysta联合标准疗法相对于安慰剂联合标准疗法治疗儿童SLE患者的有效性、安全性。根据SLE反应指数(SRI)评价,接受Benlysta联合标准治疗(52.8%)的患者与接受安慰剂联合标准治疗(43.6%)的患者相比,在52周时获得有临床意义疾病活动改善的儿童比例在数值上更高。而且,Benlysta联合标准治疗的儿童出现不良反应的风险相对较低,发生一次以上不良事件和严重事件的患者比例为79.2%和17.0%,而安慰剂联合标准疗法组为82.5%和35.0%。
 
时隔7月余,贝利尤单抗治疗儿科SLE适应症的上市申请进入行政审批阶段,期待其早日获批。
 
此外,说到SLE,就不得不提到我国荣昌生物自主研发泰它西普,它是一款TACI-Fc融合蛋白,具有全新的药物结构和双靶点作用机制,可同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子(BLyS和APRIL是B淋巴细胞分化成熟的关键因子,该因子的过度表达是系统性红斑狼疮等多种B淋巴细胞相关的自身免疫疾病的重要原因),被开发用于治疗SLE、类风湿性关节炎等多种自身免疫疾病。目前,泰它西普治疗SLE的上市申请已经完成生产现场检查,预计今年也可以获批。
 

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