将基因编辑潜力集于一身,融资超5亿美元的基因书写,会颠覆CRISPR吗?

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将基因编辑潜力集于一身,融资超5亿美元的基因书写,会颠覆CRISPR吗?

撰文 | 王聪    编辑 | 王多鱼    排版 | 水成文

2022年4月19日,“基因书写”创新公司 Tessera Therapeutics 宣布完成超3亿美元的C轮融资。2021年1月 Tessera 完成2.3亿美元B轮融资,在一年多时间里 Tessera 已获得超5亿美元巨额融资。

将基因编辑潜力集于一身,融资超5亿美元的基因书写,会颠覆CRISPR吗?

Tessera开创了一种称为“Gene Writing”(基因书写)的新型基因技术平台,有望彻底改变当前对基因编辑和基因治疗的认知。

该基因书写技术平台可以将任何碱基对修改为其他碱基对,也可以删除或插入小的 DNA 片段,还可以将完整基因大片段写入基因组。因此,该技术平台具有了几乎治愈任何遗传疾病的潜力,也将为癌症等其他严重疾病带来挽救生命的药物,还可以用来开发预防性基因药物

将基因编辑潜力集于一身,融资超5亿美元的基因书写,会颠覆CRISPR吗?

Tessera联合创始人兼首席执行官 Geoffrey von Maltzahn 博士表示,相信基因医学将是医学领域最重要的下一个时代,能够提供治愈遗传疾病的能力,将来甚至可以预防疾病发生。而此次的融资,将帮助 Tessera 实现基因书写的承诺以及通过写入生命密码来治愈疾病的使命

特定的 DNA 序列编码了基因,这些基因控制了我们身体所有的功能,从发育、行为、生殖,到衰老、疾病和死亡,所有这些都是由基因所驱动的。基因中出现的大大小小的错误,从单个碱基的突变到整个染色体的改变,都可能导致严重的疾病。而成千上万的这些疾病中的绝大多数至今仍然缺少有效的治疗或治愈方法。

 

进化中的伟大工程师


近年来,我们在基因医学(genetic medicine)方面取得了巨大进步,并出现了两大支柱性技术:基因治疗(gene therapy)和基因编辑(gene editing)。虽然这些技术代表了重大进步,但它们同时也存在着诸多限制。
实际上,大自然已经进化除了更好的方式来改变基因组,利用这种方式,就可以将 DNA “写入”基因组中,从而实现基因治疗或基因编辑。
Tessera 正是利用了大自然中最丰富的一类基因——可移动遗传元件(MEGs),移动遗传元件在创造人类遗传基因方面发挥着比我们意识到的还要大得多的作用,人类的基因组大约50%是由移动遗传元件来源的 DNA 组成,与之相比,基因组中只有2%-3%是编码蛋白质的 DNA 序列。可移动遗传元件(MEGs)可以称得上是进化中最伟大的基因组建筑师
在漫长的进化过程中,可移动遗传元件(MEGs)已经进化出多种复制和整合方式——逆转录转座(Retrotransposition)、转座(Transposition)、重组(Recombination),这使得其可以在基因组中“写入”大大小小的 DNA 片段,在基因组中随机或特定序列位置整合新的 DNA 片段。
逆转录转座:可移动遗传元件 DNA 从基因组起始位点转录,然后逆转录到基因组中的目标位点。
转座:可移动遗传元件 DNA 从基因组起始位点切下,然后插入到基因组中的目标位点。
重组:可移动遗传元件 DNA 在基因组中的起始位点和目标位点之间直接交换。
 

Gene Writer 发现和工程平台


Tessera 公司结合计算和湿实验验证,从各个物种的可移动遗传元件中发现、改造和验证这些可移动遗传元件,从而开发能够在人类基因中中进行基因书写的候选可移动遗传元件。
Tessera 公司表示,利用这一发现和工程平台,他们目前已经评估了数以万计的天然和合成可移动遗传元件,并进一步优化了已发现的 Gene Writer,以提高基因书写的效率、特异性和保真度,将亿万年的自然进化压缩到了几个月的时间。
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基于RNA的基因书写


使用基于 RNA 的 GENE WRITING™ 技术,将基于 RNA 的模板写入或重写基因组,这可以改变单个碱基对,也可以进行小的 DNA 片段的插入或删除,还可以将整个基因片段整合到基因组中。

基于DNA的基因书写


使用基于 DNA 的 GENE WRITING™ 技术,将基于 DNA 的模板写入基因组,可以将大片段 DNA(例如整个基因)整合到基因组中。

治疗范围更广


通过这以基因书写平台,能够几乎可以进行所有类型的基因组改变(从单个碱基的改变到数千个碱基的大片段的删除、插入和替换),因此,具有了几乎治愈任何遗传疾病的潜力,也将为癌症等其他严重疾病带来挽救生命的药物,还可以用来开发预防性基因药物。从而有可能为其他基因医学技术无法治疗的疾病提供新的治疗手段。
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递送方式多样


基因书写的工具蛋白和核酸模板可以通过 RNA、DNA 或两者组合的方式来递送,通过现有的递送技术,例如 AAV 病毒载体、脂质纳米颗粒(LNP)或体外细胞操作,可以根据需要递送进入体内的位置来选择最佳方法。
对于肝脏、肺部和皮肤等部位,可以通过脂质纳米颗粒(LNP)递送 RNA 的方式;对于中枢神经系统、肌肉、心脏、眼睛、耳部等位置,可以使用 AAV 病毒载体递送 DNA 的方式,对于 T 细胞、造血干细胞、iPSC、NK 细胞等,可以使用体外细胞操作。
这种灵活性意味着可以更易分发、大规模生产,而且可以在必要时重复给药,从而更好地治疗疾病。
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Tessera 公司目前尚未公布其研发管线,但从上图可以看出,其研发管线可能涉及多个多个器官的遗传疾病,以及 CAR-T、CAR-NK 等癌症细胞疗法等等。
Tessera 联合创始人兼董事长、Flagship Pioneering 创始人 Noubar Afeyan 博士表示,在过去十年中,基因医学领域取得了许多进步,但 Tessera 的基因书写平台正在开辟一条全新路线——旨在彻底改变我们所知的基因医学,新一轮的融资也证明了该平台在为以前无法治愈的遗传疾病提供新的治疗和治愈方法上的巨大潜力。
 

参考资料

https://www.tesseratherapeutics.com/

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