该基因书写技术平台可以将任何碱基对修改为其他碱基对,也可以删除或插入小的 DNA 片段,还可以将完整基因大片段写入基因组。因此,该技术平台具有了几乎治愈任何遗传疾病的潜力,也将为癌症等其他严重疾病带来挽救生命的药物,还可以用来开发预防性基因药物。
Tessera联合创始人兼首席执行官Geoffrey von Maltzahn 博士表示,相信基因医学将是医学领域最重要的下一个时代,能够提供治愈遗传疾病的能力,将来甚至可以预防疾病发生。而此次的融资,将帮助 Tessera 实现基因书写的承诺以及通过写入生命密码来治愈疾病的使命。
特定的 DNA 序列编码了基因,这些基因控制了我们身体所有的功能,从发育、行为、生殖,到衰老、疾病和死亡,所有这些都是由基因所驱动的。基因中出现的大大小小的错误,从单个碱基的突变到整个染色体的改变,都可能导致严重的疾病。而成千上万的这些疾病中的绝大多数至今仍然缺少有效的治疗或治愈方法。
进化中的伟大工程师
近年来,我们在基因医学(genetic medicine)方面取得了巨大进步,并出现了两大支柱性技术:基因治疗(gene therapy)和基因编辑(gene editing)。虽然这些技术代表了重大进步,但它们同时也存在着诸多限制。实际上,大自然已经进化除了更好的方式来改变基因组,利用这种方式,就可以将 DNA “写入”基因组中,从而实现基因治疗或基因编辑。Tessera 正是利用了大自然中最丰富的一类基因——可移动遗传元件(MEGs),移动遗传元件在创造人类遗传基因方面发挥着比我们意识到的还要大得多的作用,人类的基因组大约50%是由移动遗传元件来源的 DNA 组成,与之相比,基因组中只有2%-3%是编码蛋白质的 DNA 序列。可移动遗传元件(MEGs)可以称得上是进化中最伟大的基因组建筑师。在漫长的进化过程中,可移动遗传元件(MEGs)已经进化出多种复制和整合方式——逆转录转座(Retrotransposition)、转座(Transposition)、重组(Recombination),这使得其可以在基因组中“写入”大大小小的 DNA 片段,在基因组中随机或特定序列位置整合新的 DNA 片段。逆转录转座:可移动遗传元件 DNA 从基因组起始位点转录,然后逆转录到基因组中的目标位点。转座:可移动遗传元件 DNA 从基因组起始位点切下,然后插入到基因组中的目标位点。重组:可移动遗传元件 DNA 在基因组中的起始位点和目标位点之间直接交换。