【全文翻译】2021 年 FDA 新药审批总结报告

【全文翻译】2021 年 FDA 新药审批总结报告

 

导览

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美国 FDA 于 2022 年 1 月 6 日发布了其 2021 年度 FDA 新药审批总结报告。报告汇总了 FDA 药品审评与研究中心(CDER)去年一年中批准的所有新药、新用途和新使用人群以及生物类似药和可互换生物类似药、新配方和新剂型以及儿科人群扩展,概述了一系列值得注意的批准,提供了许多 CDER 批准的新治疗药物促进患者健康的有价值实例。

2021 年 CDER 共批准了 50 个新药,其中 27 个(54%)首创新药,26 个(52%)罕见病用药。

50 个获批新药中,18 个(36%)被认定为快速通道,14个(28%)被认定为突破性治疗药物,34 个(68%)被认定为优先审评,14 个(28%)获得加速审批。CDER 对 2021 年批准的所有新药中的 37 个(74%)使用了一项或多项加快开发和审评方法。另外,批准的 50 个新药中,43 个(86%)首轮获批,38 个(76%)先于任何其它国家在美国获批。

全文翻译如下,供大家阅览。

 

主任寄语


欢迎阅读FDA药品审评与研究中心(CDER)年度报告《创新推进健康:新药批准》,这是我们连续第11年报告CDER值得关注的新药批准情况。这份报告说明了我们在为有需求的患者提供安全、有效的创新性治疗药方面的作用。

【全文翻译】2021 年 FDA 新药审批总结报告

Patrizia Cavazzoni, M.D.

整个2021年,COVID-19大流行继续给我们的全体员工带来重大挑战。尽管有这些困难,我们还是批准了许多能促进美国公众健康的治疗药。与过去一样,2021年的新治疗药跨越多个医学和疾病领域。

这是我们连续第五年发布报告的扩展版本,包括了非新型值得关注的批准 — 例如,先前批准的药物用于治疗不同的疾病或新患者群体(例如,儿童患者)。

我们的报告展示了我们评估安全性和有效性的新治疗药物,以及我们用来加速审评和批准这些申请的重要监管工具。我们批准的大多数药物是在国会授权的与行业的协议(称为使用者付费计划)规定的目标日期之前完成的。大多数药物早于在世界上任何其它国家之前率先在美国获批。

报告还重点介绍了2021年的生物类似药批准。尤为值得注意的是,CDER在2021年批准了头两个可互换生物类似药,这是符合额外要求的生物制品,可以在药房替换参照品而无需处方医师的干预,类似于仿制药替换品牌药的方式。更多的生物类似药和可互换生物类似药意味着更强有力的竞争,从而带来更多的治疗机会并可能降低患者的成本。

我们审评和批准新治疗药的工作包括彻底的安全性审查。新药不仅必须符合FDA严格的上市前安全性标准,还必须接受上市后安全性监督。我们将在另一份报告中讨论全面的安全性活动。

本报告总结了CDER 2021年的批准情况,并重点介绍了创新治疗药的例子。FDA生物制品审评与研究中心(CBER)也批准促进和保护公众健康的重要疗法。也许是2021年最重要的一项批准,CBER批准了一个COVID-19疫苗,这是我们持续抗击这一大流行的里程碑。有关CBER行动的更多信息,请访问 CBER 2021年生物制品批准网页 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2021-biological-license-application-approvals

最后,我们希望以下对新治疗药批准的概述将促进对CDER改善患者治疗选择使命的更多理解。

Patrizia Cavazzoni, M.D.
药品审评与研究中心主任

 

摘要


2021年,CDER批准了许多不同的治疗药,帮助患者提高生活质量,减少疾病症状或严重程度,并在许多情况下保护患者免受危及生命的疾病的伤害。

有关这些治疗药的完整清单,请参见第5-6页。

心脏、血液、肾脏和内分泌疾病

2021年,CDER采取了重要措施来推进糖尿病患者的治疗选择。CDER批准了多个糖尿病药物,包括一个可互换的生物类似胰岛素产品和一个生物类似胰岛素产品,为患者提供更多安全、高质量且可能更具成本效益的选择。CDER还批准了一个针对10岁及以上2型糖尿病儿童患者的治疗药物和一个针对6岁及以上糖尿病患者严重低血糖的治疗药。

FDA批准了一个降低与2型糖尿病相关的慢性肾病成人患者严重并发症风险的药物。此外,还批准了一个降低有慢性肾病进展风险的慢性肾病成人患者严重结局风险的治疗药。

对于肥胖和超重的患者,CDER批准了一个在某些成年人中长期体重管理的新补充治疗 — 这是自2014年以来首个批准用于该适应症的药物,也是一种可能有助于对抗美国肥胖流行的工具。

还批准了一个在小细胞肺癌成人患者中降低’化疗诱导的骨髓抑制频率治疗药。

该领域已获批的罕见病药包括:1)治疗某些纯合子家族性高胆固醇血症患者人群的几种补充治疗药,这是一种以高胆固醇水平为特征的危及生命的疾病;2)阵发性夜间血红蛋白尿治疗药,一种罕见的严重血液病;3)首个在软骨发育不全人群中增长身高的治疗药,这是最常见的侏儒症;4)真性红细胞增多症治疗药,一种罕见慢性疾病,涉及红细胞生成过多引起的循环系统风险;5)针对4-11岁镰状细胞病儿童的治疗药,一种以红细胞功能障碍为特征的遗传性疾病。

自身免疫性、炎症性和肺部疾病

2021年是炎症性肠病(IBD)或涉及消化道炎症的疾病的治疗药的重要一年。例如,CDER批准了一个针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的治疗药,这是IBD的一种,结肠内壁发炎并形成微小的开放性溃疡。CDER还批准了一个用于中度至重度活动性溃疡结肠炎儿科患者的治疗药 — 该类生物制品中首个可以在家而不是在输液中心给药的治疗产品。在生物类似药方面,CDER批准了一个可互换生物类似药和一个生物类似药,用于治疗成人溃疡性结肠炎、克罗恩病(另一种类型的IBD,影响消化道内壁)和其它炎症性疾病,包括不同类型的关节炎.

2021年,CDER还批准了一个系统性红斑狼疮(SLE)治疗药。SLE是狼疮最常见的形式,狼疮是一种免疫系统攻击人体自身组织导致炎症和组织损伤的疾病。此外,CDER批准了一个治疗活动性狼疮性肾炎成人患者的治疗药,这是一种与狼疮相关的严重肾脏疾病.

CDER批准了一个治疗可能发生在慢性肾病患者身上的瘙痒的药物。CDER还批准了一个新药来治疗对其它疗法没有反应中度至重度特应性皮炎(湿疹)。

治疗该领域罕见病的值得关注的批准包括:1)针对具有囊性纤维化最常见突变的6-11岁儿童的治疗药,这是一种导致严重肺损伤并限制呼吸能力的进行性疾病;2)预防肺移植患者器官排斥的治疗药;3)系统性硬化症相关的间质性肺病治疗药,这是一种以炎症、血管损伤和组织疤痕为特征的多器官自身免疫性疾病;4)抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎治疗药,一组以小血管破坏和炎症为特征的疾病;5)治疗通常发生在儿童身上的,与罕见肝脏疾病相关的瘙痒的药物。

传染病

2021 年是新 HIV-1 治疗药和预防性治疗的重要一年

2021年,CDER继续帮助推进治疗和预防 HIV-1感染,HIV-1是最常见的艾滋病毒类型。年初,我们批准了第一个可注射的、完整方案治疗成人HIV-1感染,每月给药一次。我们还批准了一种组合药品,作为单片给药,每天服用一次,用于治疗两岁以上儿童的HIV-1感染。年底,CDER批准了第一个用于预防成人和青少年HIV-1感染的注射用抗病毒药,每两个月给药一次。

同样在抗病毒领域,CDER批准了一个治疗成人和儿科患者,包括新生儿人类天花病的药物。虽然世界卫生组织已经宣布根除了天花,但对天花病毒可能用作生物武器一直存在担忧。因此,该批准是一项重要的医疗对策。

CDER还批准了第一个治疗成人和青少年移植后巨细胞病毒(CMV)感染或对其它抗病毒药物无应答的疾病的抗病毒药。该批准是在治疗CMV感染或疾病方面的重要进展,接受移植的患者存在未竟医疗需求。

对于罕见传染病患者,CDER批准了首个全口服药物治疗昏睡病(非洲人锥虫病),一种由受感染的采采蝇传播的寄生虫引起的疾病,在撒哈拉以南非洲地区流行。其它昏睡病治疗药包括口服成分与非口服药物一起使用。

神经和精神疾病

为帮助解决阿片类药物危机,我们批准了两个治疗药在紧急情况下逆转阿片类药物过量。使用加速批准途径,CDER批准了一个新药来治疗阿尔茨海默病。该药是自2003年以来首个获批用于治疗阿尔茨海默病的新药,并且是首个针对基本疾病病理生理学的药物。CDER还批准了两个有助于在阵发性偏头痛患者中减少偏头痛发作的药。

针对罕见神经系统疾病值得关注的批准包括:1)针对某些杜氏肌营养不良症患者的药物,这是一种主要发生在年轻男孩身上的遗传性疾病,会导致进行性肌肉退化和虚弱;2)重症肌无力治疗药,这是一种慢性神经肌肉疾病。

癌症

2021年,CDER批准了4个非小细胞肺癌新药

2021年是国家癌症法案https://www.cancer.gov/about-nci/overview/history/national-cancer-act-1971 50周年,该法案是致力于抗击癌症的具有里程碑意义的立法。在这个周年纪念的一年,CDER批准了许多针对不同癌症的治疗药。四个新药被批准用于非小细胞肺癌,包括一个之前被认为对治疗耐受的非小细胞肺癌类型。CDER还批准了一个用于某些类型的基底细胞癌的治疗药,这种癌症对于某些患者人群是最常见的皮肤癌形式。

首个获批用于食道(食道相关)癌、胃癌和胃食管交界处(GEJ)腺癌的一线治疗的免疫疗法,是2021年一项重要的癌症批准。CDER批准了另外两个针对某些HER2阳性胃癌和GEJ腺癌患者的治疗药,其中一个药也被批准用于治疗食道癌、晚期肾癌和作为肾癌的辅助治疗

关于乳腺癌,CDER批准了一个用于早期三阴性乳腺癌,或对针对HER2蛋白受体的激素疗法或药物治疗无反应的癌症的治疗药。

其它针对罕见癌症的CDER批准包括:1)两个用于某些类型的胆管癌成人患者的治疗药,这是一组起始于胆管的侵袭性癌症;2)治疗成人与von Hippel-Lindau病相关的某些肿瘤的治疗药,这是一肿以肿瘤和囊肿为特征的遗传性疾病;3)与其它治疗药一起使用的用于轻链淀粉样变性的治疗药,这是由于异常蛋白质积聚而干扰正常器官功能的病症;依旧 4)首个FDA批准的用于局部晚期不可切除或转移性血管周围上皮细胞瘤(PEComa)的治疗药,这是一组在胃、肠、肺和其它身体部位的软组织中形成的罕见肿瘤。

(请注意,FDA肿瘤卓越中心将发布2021年年度报告,重点介绍2021年由CDER、CBER和FDA器械和放射健康中心(CDRH)批准的重要癌症疗法。)

药物治疗的其它进展

在2021年的其它进展中,CDER批准了1)一个用于治疗迟发性庞贝氏病的药物,这是一种导致肌肉无力和过早死亡的罕见疾病;2)治疗神经源性逼尿肌过度活跃的药物,这是在儿童中的膀胱功能障碍。

2021年CDER批准的药将有助于在许多新领域推进患者护理

2021年CDER新药批准

2021年,CDER批准了50个新药,报告新药申请(NDA)下的新分子实体(NME),以及生物制品许可申请(BLA)下的新治疗性生物制品。新药中的一种或多种活性成分之前从未在美国获批。2021年CDER批准的新药因其潜在的积极影响和对患者护理的独特贡献而备受关注。

CDER新药批准的认定汇总表见附录B

以下按商品名的字母顺序列出了2021年CDER批准的新药*。

商品名
活性成分
Adbry
tralokinumab-ldrm
Aduhelm
aducanumab-avwa
Amondys 45
casimersen
Azstarys
serdexmethylphenidate and dexmethylphenidate
Besremi
ropeginterferon alfa-2b-njft
Brexafemme
ibrexafungerp
Bylvay
odevixibat
Cabenuva
cabotegravir and rilpivirine (co-packaged)
Cosela
trilacicilib
Cytalux
pafolacianine
Empaveli
pegcetacoplan
Evkeeza
evinacumab-dgnb
Exkivity
mobocertinib
fexinidazole**
Fotivda
tivozanib
Jemperli
dostarlimab-gxly
Kerendia
finerenone
Korsuva
difelikefalin
Leqvio
inclisiran
Livmarli
maralixibat
Livtencity
maribavir
Lumakras
sotorasib
Lupkynis
voclosporin
Lybalvi
olanzapine and samidorphan
Nextstellis
drospirenone and estetrol
Nexviazyme
avalglucosidase alfa-ngpt
Nulibry
fosdenopterin
Pepaxto
melphalan flufenamide
Ponvory
ponesimod
Pylarify
piflufolastat F 18
Qelbree
viloxazine
Qulipta
atogepant
Rezurock
belumosudil
Rybrevant
amivantamab-vmjw
Rylaze
asparaginase erwinia chrysanthemi (recombinant)-rywn
Saphnelo
anifrolumab-fnia
Scemblix
asciminib
Skytrofa
lonapegsomatropin-tcgd
Tavneos
avacopan
Tepmetko
tepotinib
Tezspire
tezepelumab-ekko
Tivdak
tisotumab vedotin-tftv
Truseltiq
infigratinib
Ukoniq
umbralisib
Verquvo
vericiguat
Voxzogo
vosoritide
Vyvgart
efgartigimod alfa-fcab
Welireg
belzutifan
Zegalogue
dasiglucagon
Zynlonta
loncastuximab tesirine-lpyl
*本信息截至2021年12月31日为准。在极少数情况下,FDA可能需要将药物的NME认定或其申请状态变更为为新BLA。例如,可能有导致重新考虑原始认定或状态的新信息。如果FDA做出这些类型的变更,FDA会在适当的情况下,对任何修改的性质和原因进行沟通。
 **批准的没有商品名的产品。

CDER年度新药批准:2012-2021

下面的10年图表显示,从2012年到2021年,CDER平均每年批准43个新药。

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首创新药

CDER将2021年批准的50个新药中的27个(54%)确定为首创新药。这些药物的作用机制与现有治疗药不同。

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2021年获批并被FDA认定为首创新药的产品有

Adbry, Aduhelm, Besremi, Brexafemme, Bylvay, Cosela, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Kerendia, Korsuva, Leqvio, Livtencity, Lumakras, Lupkynis, Nulibry, Rezurock, Rybrevant, Saphnelo,Tavneos, Tezspire, Tivdak, Verquvo, Voxzogo, Vyvgart, Welireg, Zynlonta

2021年值得注意的首创新药批准例子包括

  • Adbry(tralokinumab-ldrm)注射剂[另请参见第19页的Opzelura]用于在疾病不能通过直接应用于皮肤的治疗充分控制的成年人中治疗中度至重度特应性皮炎(湿疹)。

  • Aduhelm(aducanumab-avwa)注射剂,用于治疗阿尔茨海默病。该药是首个针对基本疾病病理生理学的阿尔茨海默病疗法。

  • Brexafemme(ibrexafungerp)片剂,用于治疗的外阴阴道念珠菌病,酵母菌感染的一种。这是20多年来第一个获批的新抗真菌类药物。

  • Cosela(trilaciclib)注射剂,用于在某些接受广泛期小细胞肺癌治疗的成年人中减少化疗诱导的骨髓抑制频率。

  • Evkeeza(evinacumab-dgnb)[另见第15页的Praluent和第16页的Repatha]注射剂,作为12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症患者的补充治疗,这是一种导致高胆固醇的遗传病。

  • Kerendia(finerenone)片剂,用于降低成人与2型糖尿病相关的慢性肾病几种严重并发症的风险。

  • Korsuva(difelikefalin)注射剂,治疗在接受血液透析的成年人中与慢性肾病相关的中度至重度瘙痒。

  • Leqvio (inclisiran) [参见第16页的Repatha]注射剂,治疗杂合子家族性高胆固醇血症,一种导致严重高胆固醇以及临床动脉粥样硬化性心血管疾病(涉及胆固醇在动脉中的积累)的遗传病。

  • Livtencity(maribavir)胶囊,治疗成人移植后巨细胞病毒(CMV)感染。CMV 是一种常见的病毒,通常不会引起任何症状。但是,免疫系统较弱的人,包括接受移植的患者,可能会因CMV感染而发展为危及生命的严重并发症。

  • Lupkynis(voclosporin)胶囊,治疗成人活动性狼疮性肾炎,一种严重的肾脏疾病和狼疮并发症,狼疮是一种免疫系统攻击人体自身组织的疾病。

  • Rezurock(belumosudil)片剂,用于在之前至少两次全身治疗失败后治疗慢性移植物抗宿主病患者。

  • Rybrevant(amivantamab-vmjw)注射剂,治疗患有某些形式肿瘤具有特定突变的非小细胞肺癌成人患者。Rybrevant是第一个获得FDA批准的针对这一非小细胞肺癌亚群的治疗药,并通过加速审批途径获得批准。

  • Saphnelo (anifrolumab-fnia) 注射剂,治疗系统性红斑狼疮(SLE)。SLE是最常见的狼疮类型,狼疮是一种免疫系统攻击人体自身组织的疾病。

  • Tezspire(tezepelumab)注射剂,作为12岁及以上重度哮喘患者的补充治疗。

  • Welireg(belzutifan)片剂,用于需要治疗某些与von Hippel-Lindau病相关肿瘤的成人患者。这些肿瘤包括肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或不需要立即手术的胰腺神经内分泌肿瘤。

中括号内的药物是指用于相同或类似疾病的其它治疗药

罕见病药物

2021年,CDER批准的50个新药中,有26个(52%)被批准用于治疗罕见病或“孤儿”疾病(在美国影响不到20万人的疾病)。患有罕见病的患者通常几乎没有可用的药物来治疗他们的病症。

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2021年获批的孤儿药认定新药有:Amondys 45, Besremi, Bylvay, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Exkivity, fexinidazole*, Livmarli, Livtencity, Lumakras, Nexviazyme, Nulibry, Pepaxto, Rezurock, Rylaze, Scemblix, Skytrofa, Tavneos, Tepmetko, Truseltiq, Ukoniq, Voxzogo, ZylonWeli

*批准时无商品名

2021年孤儿药批准的值得注意的例子包括

  • Besremi(ropeginterferon alfa-2b-njft)注射剂,用于治疗成人真性红细胞增多症,一种导致红细胞生成过多的血液病。多余的细胞使血液变稠,减慢血液流动并增加血栓的机会。

  • Bylvay(odevixibat)胶囊和口服微丸,用于治疗’进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)中的瘙痒,一种导致进行性肝病并通常导致肝功能衰竭的疾病。这是针对PFIC患者瘙痒症首个获批的治疗药。

  • Cytalux(pafolacianine)注射剂,以帮助识别手术过程中的卵巢癌损伤。卵巢癌难以早期发现,从而难以成功治疗。

  • Empaveli(pegcetacoplan)注射剂,用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿,一种罕见的、危及生命的血液病。

  • fexinidazole(无商品名)片剂,用于治疗昏睡病(非洲人锥虫病),一种由受感染的采采蝇传播的寄生虫引起的危及生命的疾病,在许多撒哈拉以南非洲国家流行。fexinidazole是首个昏睡病全口服治疗药物。(其它治疗方法包括口服成分与非口服药物一起使用。)

  • Livmarli(maralixibat)口服液,治疗Alagille综合征的胆汁淤积性(肝脏相关)瘙痒,一种胆汁在肝脏中积聚的遗传性疾病。

  • Lumakras(sotorasib)片剂,用于治疗成人特定类型的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。成人必须接受过全身治疗。这类癌症中涉及的突变(KRAS G12C)以前被认为对药物治疗有抗性。

  • Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) 输注,治疗1岁及以上迟发性庞贝病患者,一种以酶缺乏为特征的疾病,导致肌肉无力和因呼吸或心力衰竭而过早死亡。

  • Nulibry(fosdenopterin)注射剂,降低由于A型钼辅助因子缺乏症造成的死亡风险,一种通常在出生后几天出现的遗传性疾病,会导致难以控制的癫痫发作、脑损伤和死亡。Nulibry是该疾病的首个获批治疗药。

  • Rylaze(天冬酰胺酶菊粉(重组)-rywn)注射剂,作为化疗方案的一个组成部分来治疗急性淋巴细胞白血病,最常见的儿童癌症类型,以及对最常用于治疗的大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产品过敏患者的淋巴母细胞淋巴瘤。FDA批准的另一个唯一针对过敏反应患者的药物多年来一直存在全球短缺。

  • Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)注射剂,用于治疗儿科患者生长激素缺乏症。患者可以每周服用Skytrofa;用于该适应症的其它获批人类生长激素制剂必须每天给药。

  • Tavneos(avacopan)胶囊,治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎,一组以小血管破坏和炎症为特征的疾病。这些疾病会影响器官并导致皮肤损伤。

其它新药批准

除首创新药和孤儿药认定药品外,2021年新药领域还包括以下值得关注的批准:

  • Cabenuva(cabotegravir和rilpivirine)[另见第19-20页的Vocabria和第19页的Apreude]注射剂,首个每月治疗HIV的完整治疗方案。

  • Jemperli(dostarlimab)注射剂,用于治疗复发性或晚期子宫内膜癌特定的遗传形式,或尽管有其它针对性治疗,但仍进展的始于子宫的癌症。Jemperli在加速批准途径下获得批准。

  • Nextstellis(屈螺酮和雌二醇)口服避孕药以预防怀孕。

  • Qelbree(维洛嗪)胶囊,治疗6至18岁患者注意缺陷多动障碍(ADHD)。Qelbree是少数获批用于多动症的非兴奋性药物之一。

  • Qulipta(atogepant)[另见第15页Nurtec ODT]片剂,有助于减少阵发性偏头痛患者中的偏头痛发作。

  • Verquvo(vericiguat)片剂,以降低某些高风险患者中心血管死亡和心力衰竭住院的风险。

  • Zegalogue(daiglucagon)注射剂,治疗6岁及以上糖尿病患者的严重低血糖。

中括号内的药物是指用于相同或类似疾病的其它治疗方法。

创新:加快开发和审评通道的使用

2021 年,CDER使用多项监管通道来加强和加快药品审评。这些通道有助于提高CDER员工和药品研发人员之间的灵活性、效率和互动。这些通道还可以缩短审评时间,以加快向患有严重疾病的患者提供新治疗药,尤其是当没有令人满意的替代疗法时,同时保持适当的安全性和有效性标准。

快速通道

2021年获批的50个新药中的18个(36%)被CDER认定为快速通道状态。快速通道通过增加FDA和药品研发人员之间的沟通水平以及使CDER能够滚动审评药品申请的各个部分来加速新药的研发和审评。

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认定为快速通道状态的药品有

Aduhelm, Amondys 45, Brexafemme, Bylvay, Cabenuva, Cytalux, Empaveli, Exkivity, Kerendia, Lumakras, Lupkynis, Nexviazyme, Rylaze, Saphnelo, Scemblix, Truseltiq, Verquvo, Vyvgart

突破性治疗

CDER在2021年将50个新药中的14个(28%)认定为突破性治疗药物。突破性治疗药物认定包括快速通道计划的所有特征,并提供更为深入的为FDA关于药物研发效率的指导。

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认定为突破性治疗状态的药品有

Cosela, Evkeeza, Exkivity, Jemperli, Korsuva, Livmarli, Livtencity, Lumakras, Nexviazyme, Nulibry, Rezurock, Rybrevant, Scemblix, Ukoniq

优先审评

2021年批准的50个新药中有34个(68%)被认定为优先审评。如果CDER确定药品有可能在医疗方面提供重大进展,则该药品将获得优先审评。这意味着CDER的目标是在申报后6个月内对药品申请采取行动(标准审评为10个月)。

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(在某些情况下,申办者可以根据CDER的优先审评券计划兑换优先审评券。此类药物未包括在以下清单中。)

认定为优先审评的药品有

Aduhelm, Amondys 45, Brexafemme, Bylvay, Cabenuva, , Cosela, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Exkivity, fexinidazole*, Jemperli, Kerendia, Korsuva, Livmarli, Livtencity, Lumakras, Lupkynis, Nexviazyme, Nulibry, Pepaxto, Pylarify, Rezurock, Rybrevant, Scemblix, Tepmetko, Tezspire, Tivdak, Truseltiq, Ukoniq, Verquvo, Voxzogo, Welireg, Zynlonta

*获批时无商品名

加速审批

加速批准通道使FDA能够更灵活地决定使用哪些终点来批准对严重或危及生命的疾病提供优于目前治疗的药物。这些加速审批的终点可能包括那些“相当可能”预测临床获益的终点,这可能使药物在更短的治疗时间内显示出获益(而传统批准需要长期获益证明)。必须进行后续的确证性试验以支持传统批准。该计划旨在比传统批准更快地将药物推向市场。

2021年CDER批准的50个新药中有14个(28%)是加速批准。

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2021年通过加速审批批准的新药有

Aduhelm, Amondys 45, Exkivity, Jemperli, Lumakras, Pepaxto, Rybrevant, Scemblix, Tepmetko, Tivdak, Truseltiq, Ukoniq, Voxzogo, Zynlonta

加快开发和审评方法的整体运用

2021年批准的50个新药中有37个(74%)使用了快速通道认定、突破性治疗认定、优先审评和/或加速审批中的一项或多项加快计划

2021年新药批准中采用至少一项加快计划的新药有

Aduhelm, Amondys 45, Brexafemme, Bylvay, Cabenuva, , Cosela, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Exkivity, fexinidazole*, Jemperli, Kerendia, Korsuva, Livmarli, Livtencity, Lumakras, Lupkynis,Nexzurock,Prezypa , Rylaze, Saphnelo, Scemblix, Tepmetko, Tezspire, Tivdak, Truseltiq, Ukoniq, Verquvo, Voxzogo, Vyvgart, Welireg, Zynlonta

*获批时无商品名

可预测性:实现PDUFA目标

依据处方药使用者付费法案(PDUFA),行业被征收使用者费,为CDER提供资源以扩展审评活动的能力。PDUFA要求在特定时间范围内审评申请。在整个2021年,CDER对98%(49/50)的获批新药达到或超过了PDUFA目标日期

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2021年在PDUFA目标日期或之前获批的新药是

Adbry, Aduhelm, Amondys 45, Azstarys, Besremi, Brexafemme, Bylvay, Cabenuva, Cosela, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Exkivity, fexinidazole*, Fotivda, Kerendia, Korsuva, Leqvio, Livmarli, Livtencity, Lumakras, Lupkynis, Lybalvi, Nextstellis, Nexviazyme, Nulibry, Pepaxto, Pylarify, Qelbree, Qulipta, Rezurock, Rybrevant, Rylaze, Saphnelo, Scehnetko, Temb Tivdak, Truseltiq, Ukoniq, Verquvo, Voxzogo, Vyvgart, Welireg, Zegalogue, Zynlonta *获批时无商品名

可及性:首轮批准和率先在美国批准

首轮批准

2021年CDER批准的50新药中,43个(86%)在“首轮”审评中获批。如此高的百分比反映了CDER工作人员就必要的研究设计要素以及药品申请中所需的其它支持全面药品审评的数据,向药品研发人员提供了清晰的信息。

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2021年首轮批准的新药有

Aduhelm, Amondys 45, Azstarys, Brexafemme, Bylvay, Cosela, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Exkivity, Fotivda, Jemperli, Kerendia, Korsuva, Livmarli, Livtencity, Lumakras, Lupkynis, Nextstellis, Nulibry, Pepaxto,Ponvory,Pylarify,Qulipta,Rezurock,Rybrevant,Rylaze,Saphnelo,Scemblix,Skytrofa,Tavneos,Tepmetko, Tezspire, Tivdak, Truseltiq, Ukoniq, Verquvo, Voxzogo, Vyvgart, Welireg, Zegalogue, Zynlonta

先于其他国家在美国获批

2021年批准的50个新药中有38个(76%)是先于其他任何国家在美国获得批准的。

【全文翻译】2021 年 FDA 新药审批总结报告

2021年在美国率先获批的新药有

Aduhelm, Amondys 45, Azstarys, Brexafemme, Cosela, Cytalux, Empaveli, Evkeeza, Exkivity, Jemperli, Kerendia, Korsuva, , Livmarli, Livtencity, Lumakras, Lupkynis, Lybalvi, Nexiazyme, Nulibry,Pelky,P Rybrevant,Rylaze,Saphnelo,Scemblix,Skytrofa,Tezspire,Tivdak,Truseltiq,Ukoniq,Verquvo,Vyvgart,Welireg,Zegalogue,Zynlonta

可及性:首轮批准和率先在美国批准

已批准药品的新用途

在CDER批准新药后,药品申办人可能会生成关于已获批产品的新数据,以建议额外的用途。然后,药品申办人可以根据这些新数据提交申请,变更或扩大已获批药品的使用范围。

以下是一些值得注意的2021年已获批药品新用途或适应症的批准:

  • Actemra(tocilizumab)注射剂。Actemra最初被批准用于治疗类风湿性关节炎,于2021年被批准减缓成人系统性硬化症相关间质性肺病的肺功能的下降速度,这是一种以炎症、血管损伤和组织疤痕为特征的自身免疫性疾病。

  • Ayvakit(avapritinib)片剂,最初被批准用于治疗具有某种突变的晚期或不能手术的胃肠道间质瘤。2021年,CDER批准Ayvakit用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症成人患者,一组“肥大”细胞过多的白细胞在体内积聚的罕见疾病。

  • Cabometyx(cabozantinib)片剂,最初于2016年获得批准,于2021年被批准用于正在接受晚期肾细胞癌的患者以及对于12岁及以上既往治疗后出现进展的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者.

  • Carbaglu(carglumic acid)片剂,最初被批准作为治疗高血氨患者的补充疗法或维持疗法。2021年,Carbaglu成为首个获批治疗丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)引起的高氨血症的药物。PA和MMA是罕见的遗传性代谢紊乱。

  • Darzalex Faspro(daratumumab和hyaluronidase-fihj),最初于2020年获批,于2021年获批用于帮助治疗新诊断的轻链淀粉样变性患者,这是一种由于异常蛋白质积聚而干扰正常器官功能的病症。

  • Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)注射剂,于2019年首次获批,2021年获批用于之前接受过某种治疗的局部晚期或转移性HER2阳性胃(胃)或胃食管交界处(与胃相连的食道下部)腺癌的成人。。

  • Farxiga(dapagliflozin)口服片剂,最初被批准用于帮助改善成人2型糖尿病的血糖控制。2021年,CDER批准了Farxiga以减少有疾病进展风险的慢性肾病成人患者的肾功能下降、肾衰竭、心血管死亡和心力衰竭住院风险。

  • Keytruda(pembrolizumab)注射剂,于2014年首次获批,2021年获批新适应症或扩大适应症,可单独使用或与其它疗法联合使用。这些适应症包括:食道或胃食管交界处癌;一些类型的胃或胃食管交界处腺癌;不能通过手术或放射线治愈的局部晚期皮肤鳞状细胞癌(一种皮肤癌);晚期子宫内膜癌;早期三阴性乳腺癌;晚期肾癌;某些阶段的黑色素瘤;以及某些类型的宫颈癌。

  • Myrbetriq(mirabergon)缓释片,获批用于治疗某些膀胱过度活动症患者,于2021年获批用于治疗三岁及以上患者的神经源性逼尿肌过度活跃(膀胱功能的神经损伤)。

  • Nurtec ODT(rimegepant)[另见第10页的Qulipta]口腔崩解片,最初被批准用于治疗急性偏头痛,于2021年获得批准帮助发作性偏头痛患者减少偏头痛发作频率。

  • Opdivo(纳武单抗)注射剂,于2014年首次获批,2021年被批准作为某些患者中胃癌、食道癌的一线治疗药物,并作为高危尿路上皮癌患者的辅助治疗,这是一种膀胱癌。

  • Praluent (alirocumab)[另见第8页的Evkeeza和第16页的Repatha]注射剂,最初于2015年获批,于2021年获批用于治疗纯合子家族性高家族性高胆固醇血症,一种导致高胆固醇的遗传病。

  • Prograf(tacrolimus)胶囊,之前被批准用于预防接受肝、肾和心脏移植患者的器官排斥。2021年,Prograf被批准为首个预防肺移植患者的器官排斥反应的免疫抑制剂。

  • Solosec(secnidazole)口服颗粒剂,最初被批准用于治疗细菌性阴道炎症。2021年,CDER批准该药用于治疗滴虫病,一种常见的性传播疾病。

  • Tecentriq(atezolizumab)注射剂,最初被批准用于某些局部晚期或转移性尿路上皮癌患者,于2021年被批准作为具有特定肿瘤特征的II期至IIIa期非小细胞肺癌患者手术切除和含铂化疗后的辅助治疗。

  • Xalkori(crizotinib)胶囊,于2011年首次获批用于某些类型的非小细胞肺癌,于2021年获批用于治疗1岁及以上儿科患者以及有该病史的某些年轻成人的ALK阳性的全身性间变性大细胞淋巴瘤。“ALK阳性”是指某种遗传构成。

  • Zeposia(ozanimod)[另见第16页的Humira]胶囊,于2020年被批准用于治疗复发性多发性硬化症。2021年,CDER批准Zeposia治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎。

中括号内的药物是指用于相同或类似疾病的其它治疗方法。

已获批药品扩大适用于新儿科人群

《儿科研究公平法案》(PREA),赋予FDA在某些情况下要求儿科研究的权力,法案主要关于将儿科信息纳入许多药品的标签中。药品批准后,FDA可能会要求根据PREA对药品进行儿科研究。为响应该要求,申办人可以提交新的数据以支持在所研究的儿科人群中安全有效地使用该药。申办人在申请中提交这些数据以扩大患者人群。 

  • Biktarvy(bictegravir, emtricitabine, and tenofovir alafenamide)片剂最初于2018年被批准用于治疗某些HIV患者。2021年,CDER将患者人群扩大至两岁及以上。

  • Bydureon和Bydureon BCise(exenatide缓释)注射剂,于2012年获批,用于帮助改善2型糖尿病成人的血糖水平。2021年,CDER扩大适应症,包括10岁及以上的儿科患者。

  • Epclusa(sofosbuvir / velpatasvir)[另见下文Mavyret]片剂和口服微丸,最初被CDER批准用于治疗某些慢性丙型肝炎病毒(HCV)基因型1、2、3、4、5和6成人。2021年,CDER批准Epclusa治疗患有无肝硬化(肝病)或轻度肝硬化的六种HCV基因型的3岁及以上儿童。HCV引起肝脏炎症,可导致肝功能下降或肝功能衰竭.

  • Humira(阿达木单抗)[另见第15页的Zeposia]注射剂,2002年首次获批,现被批准的适应症包括类风湿性关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎和银屑病。2021年,Humira被批准用于在5岁及以上的儿科患者中治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎。这是首个中度至重度活动性溃疡性结肠炎的儿科治疗药,可以在家中而不是在输液中心给药。

  • Mavyret(glecaprevir和pibrentasvir)[另见上述Epclusa]片剂,于2017年首次获批用于治疗12岁以上的某些类型的HCV患者。2021年,CDER将相同适应症的年龄组扩大至3岁。Mavyret是另一种可用于治疗所有HCV的六种基因型的丙肝治疗药。

  • Rapivab(peramivir)注射剂,最初于2014年被批准用于治疗成人急性单纯性流感。2021年,CDER将适应症扩大至6个月及以上的患者。

  • Repatha(evolocumab)[参见第8页的Evkeeza和Leqvio以及第15页的Praluent]注射剂,于2021年被批准用于帮助治疗10岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症或纯合子家族性高胆固醇血症患者,这时两种可危及生命的严重高胆固醇病症。

  • Oxbryta(voxelotor)片剂,最初于2019年在加速批准途径下获批,用于治疗12岁及以上镰状细胞病患者,这是一种破坏氧气运输的血液疾病。2021年,CDER将该药的批准使用范围扩大至4岁以上儿童。

  • Pradaxa(dabigatran etexilate)胶囊,最初于2010年获批,用于降低患有某种类型心律不齐的成年人的中风和血管阻塞风险。2021年,CDER扩大了Pradaxa的使用范围,在某些 8 岁及以上患者中预防和治疗血栓。Pradaxa是第一个获得FDA批准的儿童口服血液稀释剂

  • Trikafta(elecaftor/lexacaftor/ivacaftor),组合包装供口服,最初于2019年被批准用于治疗12岁及以上囊性纤维化最常见基因型的患者。2021年,CDER扩大将患者人群扩大至包括6岁及以上儿童。

  • Xarelto(rivaroxaban)片剂,最初于2011年获批,用于降低非瓣膜性房颤成人的中风和全身栓塞风险。2021年,Xarelto被批准用于治疗从出生开始就有复发性静脉血栓栓塞症(VTE)或静脉内形成的血栓风险的儿科患者。2021年的扩大批准还扩展到了某些两岁及以上有血栓形成风险的先天性心脏病患者。

中括号内的药物是指用于相同或类似疾病的其它治疗方法。

生物类似药和可互换生物类似药的批准

生物类似药途径是与FDA已批准的生物参照品高度相似且不存在临床意义差异的生物制品的简化批准途径。建立这种简化批准途径是为了提供更多的治疗选择,增加患者的可及性,并可能通过竞争降低严重疾病的重要和复杂疗法的成本。

2021年,CDER批准了 4 个新的生物类似药产品。特别值得注意的是,CDER批准了头两个可互换生物类似药,它们可以在药房替换参照品,而不受州法律的约束,类似于仿制药替换品牌药的方式。 

  • Semglee(甘精胰岛素-yfgn)注射剂和Rezvoglar(甘精胰岛素-aglr)注射剂分别被批准为Lantus(甘精胰岛素)的可互换生物类似药和生物类似药,用于改善成人和儿科1型糖尿病患者以及成人2型糖尿病患者的血糖控制。Semglee和Rezvoglar是长效胰岛素。他们没有高峰,在大约三到四个小时内开始工作。

  • Byooviz(ranibizumab-nuna)注射剂,被批准为Lucentis(ranibizumab)的首个生物类似药,治疗多种眼科疾病和病症,包括新生血管(湿性)年龄相关性黄斑变性,这是 65 岁及以上美国人视力下降和失明的主要原因。Byooviz也被批准用于治疗视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿(积液)和近视脉络膜新生血管,一种威胁视力的近视并发症。

  • Yusimry(阿达木单抗-aqvh)注射剂,被批准为Humira(阿达木单抗)的生物类似药,用于治疗类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、克罗恩病、成人溃疡性结肠炎和斑块状银屑病患者。

2021年,CDER还批准了对一种生物类似药的变更:

  • Humira的生物类似药Cyltezo(阿达木单抗-adbm)最初于2017年获批,于2021年作为可互换生物类似药获批用于治疗多种病症,包括成人溃疡性结肠炎、克罗恩病和不同类型的关节炎。Cyltezo是首个获得FDA批准的可互换单克隆抗体。

自2015年以来,CDER已批准了11个不同参照品的33个生物类似药。针对美国最畅销生物制品FDA都批准了至少一个生物类似药。FDA现在已批准Humira的7个生物类似药;Herceptin的5个生物类似药;Remicade和Neulasta的4个生物类似药;Rituxan的3个生物类似药;Avastin、Neupogen、Lantus和Enbrel的2个生物类似药;以及一种与 Epogen 和 Lucentis 的1个生物类似药。现在还有2个获批的可互换生物类似药。一个获批参照品的多个生物类似产品可以增强竞争,可能会降低患者和我们的医疗保健系统的成本。

【全文翻译】2021 年 FDA 新药审批总结报告

其它非新药批准


已获批药物的新配方可以提供重大治疗进展。类似地,新剂型(例如从胶囊到针对无法吞咽人群的咀嚼片)可以通过帮助增加依从性,确保患者服用适当的剂量以及改善必须长期用药的患者的生活质量来改善患者健康。以下是2021年值得关注的新配方、新剂型以及其它值得注意的非新药批准情况。 

CDER 2021年批准了两个处方药到非处方药的转换

  • Apreude(cabotegravir)[另见第9页的Cabenuva和下文的Vocabria]注射剂被批准为首个预防HIV的长效抗病毒药,患者每两个月注射一次。Apreude具有与Cabenuva相同的活性成分(cabotegravir),后者于2021年早些时候被批准作为长效疗法治疗HIV,患者每月注射一次。

  • Astepro(azelastine hydrochloride)鼻腔喷雾剂,之前被批准为处方药,用于治疗季节性和常年性过敏性鼻炎,一般称为过敏。2021年,CDER通过部分处方转非处方的转换程序批准了Astepro的非处方用途。这是一个部分转换,因为较低规格,包括6个月至11岁儿童的常年过敏适应症和2岁及以上儿童的季节性过敏适应症,仍需要处方。

  • Kloxxado(盐酸纳洛酮)[另见第20页Zimhi]鼻腔喷雾剂,于2021年批准用于治疗阿片类药物过量。

  • Fabrazyme(agalsidase beta)注射剂,于2003年被加速批准用于治疗法布里病,一种罕见的鞘糖脂(脂肪)代谢遗传性疾病。2021年,CDER将Fabrazyme从加速批准转为传统批准

  • Fyarro(注射用西罗莫司蛋白结合颗粒)(白蛋白结合),一种西罗莫司的新制剂,被批准治疗局部晚期不可切除或转移性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)。

  • Lastacaft(alcaftadine)眼用溶液最初于2010年被批准用于预防与过敏性结膜炎相关的瘙痒,或由花粉引起的眼部炎症。2021年,CDER通过完全处方到非处方的转换程序批准了Lastacaft用于非处方使用。

  • 咪达唑仑注射剂最初于1985年被批准为镇静药。2021年,CDER批准氯化钠注射液中的咪达唑仑作为麻醉的一个组成部分或在危重护理情况下的治疗过程中用作镇静剂。也可通过输注给药而无需额外稀释。

  • Opzelura(鲁索替尼)[另见第7页的Adbry]片剂,最初于2011年以商品名Jakafi获批,用于治疗中危或高危骨髓纤维化患者。2021年,CDER批准其作为乳膏对12岁及以上对某些其它局部治疗药没有反应或无法接受治疗的患者治疗轻度至中度特应性皮炎(湿疹)。

  • Vocabria(cabotegravir)片剂[另见第9页的Cabenuva和上述Apreude]于2021年被批准作为口服“导入”药物评估HIV治疗药Cabenuva的耐受性,以及作为错过Cabenuva计划注射的患者的口服疗法。Vocabria被批准与另一HIV药物Edurant联合使用。

  • Wegovy(semaglutide)注射剂,于2021年以新的配方和剂量被批准用于除减少热量饮食和增加体力活动外,对患有至少一种体重相关疾病的肥胖或超重成年人的长期体重管理。Semaglutide最初于2017年获批,作为Ozempic注射剂和Rybelsus片剂上市销售,用于改善2型糖尿病患者的血糖水平。

  • Zimhi(盐酸纳洛酮)[另见第19页的Kloxxado]注射剂,2021年被批准为单次注射用于治疗阿片类药物过量。

  • Zynrelef(bupivacaine and meloxicam)缓释溶液 , 是两种获批药物的组合,于2021年获批用于在某些术后提供长达72小时的疼痛缓解。Zynrelef提供局部麻醉剂布比卡因和低剂量非甾体类抗炎药美洛昔康的复方固定剂量组合。

中括号内的药物是指用于相同或类似疾病的其它治疗方法。

结论

审评药品申请并决定是否批准治疗是我们的医师、安全性评估员、化学家、生物学家、生物统计学家、护士、药剂师、药理学家、流行病学家、法律和政策专家之间的良好协调和跨学科合作。这些专业人员作为一个整合良好的团队,在2021年尽可能高效地为美国公众提供安全有效的药物治疗—我们希望这将在未来几年帮助有需要的患者。

在更广泛的层面上 , 将新药推向市场的工作超出了CDER和FDA的范围。CDER与整个医学界的利益相关者合作,包括学术界、工业界、患者及照顾者、患者权益团体以及州和其它联邦机构 , 以帮助确保患者在各种医疗条件下获得安全有效的治疗。我们倾听他们的担忧,并努力了解他们的观点。我们知道了解关键支持者的需求并采取行动使尽可能多的美国人受益是非常重要的。

本报告提供了 CDER 批准的范围广泛的药品促进患者健康的有价值的例子

附录A:2021年CDER新药批准(按字母顺序排列)

有关疫苗、过敏原产品、血液和血液制品、细胞和基因治疗产品的信息,请访问 2021年 生物许可申请批准. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2021-biological-license-application-approvals

【全文翻译】2021 年 FDA 新药审批总结报告

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*获批时无商品名

附录B:新药认定

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本篇文章来源于微信公众号:药时代

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