从提交BLA到FDA咨询委员会全票支持批准不到6个月,Teprotumumab这是要一飞冲天了

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从提交BLA到FDA咨询委员会全票支持批准不到6个月,Teprotumumab这是要一飞冲天了

关键词:甲状腺相关眼病(TED)、Teprotumumab、胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)

从提交BLA到FDA咨询委员会全票支持批准不到6个月,Teprotumumab这是要一飞冲天了

近日,Horizon Therapeutics公司的IgG1单抗Teprotumumab治疗活动性甲状腺相关性眼病(TED)的生物制品许可申请(BLA)喜获FDA皮肤和眼科药物咨询委员会的全票支持,这意味着首款TED疗法距离正式获批已经不远了。
甲状腺相关性眼病(TED),是一种进行性的、衰弱性的严重自身免疫性疾病,多见于半数Graves眼病患者和少数桥本甲状腺炎患者,每年大约新增15000-20000名患者。该病活动期一般会持续两到三年,由于眼球后部炎症和组织增生,会导致眼球突出、斜视、复视、甚至失明等严重后果,缺乏有效的治疗药物和手段。稳定期的TED患者可以接受眼眶、眼肌等眼科手术来恢复视力或外表。目前TED的治疗仍停留在免疫调节及对症治疗,主要包括糖皮质激素等,但其疗效有限,因存在诸多副作用而没有得到充分的治疗。
近年来关于TED治疗药物的研究成果也陆续被报道,主要包括针对TSH受体的小分子药物的研究、针对 IL-6 的开发。其中最令人振奋的研究当属IGF-1R的研究,即单抗 Teprotumumab的开发。Teprotumumab是一种靶向胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)的全人源化IgG1单抗,而IGF-1R属于跨膜受体,是酪氨酸激酶家族的一员。体外研究表明,IGF-1R与TED有关,在Graves患者体内存在广泛的IGF-1R表达和能结合IGF-1R的抗体,且研究显示,Teprotumumab可阻断IGF-1R,致使患者眼部细胞内的IGF-1和TSH活跃水平降低。
在此之前,Teprotumumab曾被FDA授予治疗TED的突破性药物资格、孤儿药资格和快速通道资格。此次FDA委员会全票支持的teprotumumab的BLA申请是基于确认性III期临床研究OPTIC(NCT03298867)和II期临床研究的积极数据。其中II期研究的数据显示,Teprotumumab治疗使眼球突出和活动性TED症状(疼痛、肿胀、红肿、炎症)取得临床意义和高度统计学意义的减少。而OPTIC旨在评估在接受Teprotumumab治疗24周后,患者眼球突出减少≥2mm的应答率,以及患者长期用药的安全性,研究结果显示:与安慰剂组相比,Teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善,其中Teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点,而安慰剂组仅为9.5%。此外该研究也达到了全部次要终点,包括复视减少、生活质量改善、临床活动评分降低。而且研究中,Teprotumumab的耐受性良好。受OPTIC研究结果的影响,截止到美国东部时间2月28日,Horizon公司股价收涨32.77%
鉴于Teprotumumab在临床研究中的优异表现,今年7月份,Horizon制药才向FDA提交Teprotumumab治疗活动性TED的生物制品许可申请(BLA),而9月份FDA受理了该申请并授予了优先审查资格。到目前FDA咨询委员会全票支持,Teprotumumab的审批速度也是惊人,不出意外的话预计明年第一季度就将会收到FDA正式批准的通知。
目前,TED患者只能在结束两到三年的活动期后才可以手术治疗,而如何延缓活动期TED的进展、在有限的治疗时间窗内尽量减少患者眼睛遭受的长期永久性损伤就格外重要。而在OPTIC研究中,接受Teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少,最衷心期望这款神药可以早日正式批准,造福TED患者。

参考资料:

[1] Horizon Therapeutics plc Announces the FDA has Granted Priority Review of the Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED)

[2] Horizon Pharma plc Announces Phase 3 Confirmatory Trial Evaluating Teprotumumab (OPTIC) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED) Met Primary and All Secondary Endpoints. Retrieved Feb. 28, 2019

[3] Horizon Pharma’s inflammatory eye drug aces phase 3, poised for midyear BLA. Retrieved Feb. 28,2019

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