全球5000万患者的福音，一年两针降血脂

事件：2021年12月22日，诺华宣布FDA批准其靶向PCSK9的siRNA疗法药物Inclisiran（商品：Leqvio）上市，用于治疗高血脂，仅需每年给药两次。

全球5000万患者的福音，一年两针降血脂

Inclisiran是一种First-in-Class的长效的小干扰RNA (siRNA)药物，将靶向PCSK9的双链siRNA与靶向肝细胞去唾液酸糖蛋白受体的GalNAc进行偶联，不仅使siRNA分子的稳定性得到了提高，同时可实现对肝脏的特异性递送。

目前，全球有超过5000万动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)或家族性高胆固醇血症(FH)的二级预防患者，按目前的护理标准，这些患者未能达到低密度脂蛋白胆固醇(LDL- c)的目标。Inclisiran的推出将为这些患者带来有效而持续的LDL- c水平降低，并且一年两次给药大大增强了便捷性，能够有效降低他们心脏病发作、中风等心血管事件发生的风险。

PCSK9靶点在心血管疾病和高血脂、高胆固醇血症领域的药物研发竞争十分激烈，国内该靶点进展到3期的药物有7个。其中，诺华将Inclisiran在中国的审批推进委托给合作商之一的Corden Pharma S.P.A.，目前也已经进展到临床3期。

图1：国内PCSK9靶点研发阶段为3期的药物基本情况

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数据来源：FIC Intelligence数据库，中康产业资本研究中心

Inclisiran的原研厂商为The Medicines Company。2019年11月，诺华与The Medicines Company（MDCO）达成协议并计划合并，以每股85美元的价格现金收购了这家美国生物制药公司，估值为97亿美元，较该公司30天成交量加权平均价溢价约41%。

2020年12月11日，Inclisiran在欧盟获批上市，成为欧洲第一个也是唯一一个批准的siRNA LDL-C治疗药物。2021年12月22日，Inclisiran在美国获批上市。受疫情影响，美国上市时间较原本预计（2019年第四季度）的晚了接近两年，但欧盟获批时间基本与计划（2020年第一季度）相差不多，因此该药物销售放量的时间可能由原计划的2021稍推迟至2022年。

当前，该药物仍在全球范围内积极推进其它适应症研究。全球范围内进展最快的为杂/纯合子家族性高胆固醇血症、动脉粥样硬化性心血管疾病、急性冠状动脉综合征等，国内进展最快的是原发性高胆固醇血症。

图2：Inclisiran全球适应症研发进展

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