原文始发于微信公众号（药时代）：美国科学家眼里的中国基因疗法研究：全球领先？狂野的美国西部？苏联人造卫星？
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参加临床试验的患者接受基因疗法治疗。（Credit：Yuhan Xu/NPR）
杭州市肿瘤医院的一间病房内，邓先生坐在病榻上，等着他的主治医生的到来。这位53岁的建筑工人的外衣薄而脆弱，披在肩上，以抵御不断袭来的寒风。
邓先生不幸患有食管癌，这是中国一种常见的癌症。他接受了放疗和化疗，但癌细胞还在不断地蔓延。
现在他回到医院参加临床试验，接受一种新的实验性疗法。该疗法使用来自于他自身免疫系统中的被称为T细胞的细胞，它们被从体内取出，在实验室里被基因编辑，编辑所使用的工具就是著名的CRISPR。
“我认为自己非常幸运，” 邓先生通过一位翻译表达自己的感受。此时，一名护士刚刚给他量完血压。
就在这时，门打开了，护士又冲了回来。她把一个装满淡黄色液体的透明塑料袋挂在床边的输液架上，将静脉管的一端连接到塑料袋的底部，另一端的长针插入邓先生胳膊上预留的静脉输液留置针头。
“这是T细胞输注，” 杭州市肿瘤医院院长吴式琇博士解释说。杭州位于上海西南方向，距离上海100多英里。 “现在开始，患者接受免疫细胞疗法。”
邓先生仰头凝视着输液管，那里面数百万个经过基因修饰的免疫细胞慢慢滴入他的体内。输液至少需要一个小时。
“我只能希望它完全地，完全地，消除我体内的癌细胞，” 邓先生的眼中闪烁着希望的光芒。
邓先生正在参加临床试验，据吴博士介绍，这是中国最先进的CRISPR研究。 目前，至少有八项关于CRISPR针对各种形式癌症的中国发起的研究被列入美国政府网站（clinicaltrials.gov），该网站是全球生物医学研究的发布平台。该名单包括CRISPR治疗肺癌、膀胱癌、子宫颈癌和前列腺癌的研究。
相比之下，在美国只有一项CRISPR癌症研究获得批准，而且它现在才刚刚开始寻找第一位患者进行治疗。
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中国浙江省杭州市肿瘤医院正在全力推进CRISPR治疗癌症（Credit：Rob Stein/NPR）
“生物医药方面，可能就在当下，中国开始领先于世界其它地区。” 哈勒姆 史蒂文斯是新加坡南洋理工大学的人类学家，主要研究中国生物科学。 “在过去的几十年里，他们一直在大量投资，开始获得大规模的回报。”
吴院长正在进行的治疗首先从每位患者身上取血，乘坐高铁两个小时可抵达的一家生物技术公司的实验室负责从血液中提取出T细胞，然后科学家使用CRISPR敲除T细胞中称为PD-1的基因。这项工程技术改变了T细胞，使其一旦注入每位患者体内，就可以瞄准癌细胞并发起攻击。
邓先生回到医院，接受第二次输注基因编辑的T细胞。大约一个月前他刚到医院时，非常虚弱，需要坐轮椅。现在，他表示第一次输注后不久自己就开始感觉好转了。
“我现在感觉非常稳定，” 邓先生说。 “我以前四肢无力，现在我已经不虚弱了。”
现在就这一疗法的有效性或完整的副作用得出确切的结论还为时尚早。邓先生是迄今为止吴院长用CRISPR编辑的T细胞治疗过的21位晚期不可治愈的食管癌患者中的一位。
吴院长说约有40％的患者表现出对该疗法有反应。一年后，一名患者还活着。
这项研究中没有随机对照组。但通常情况下，这样的病人是没有希望的。吴院长解释道。“如果他们没有接受这种治疗，他们将会死亡。他们中的大多数将在三到六个月内死亡。”
杭州市肿瘤医院院长吴式琇博士（Credit：Rob Stein/NPR）
吴院长说他正在撰写科学论文，准备发表，这些结果还没有经过同行评审或发表。
根据吴院长的介绍，到目前为止，唯一的副作用大多轻微，是偶尔发烧或皮疹。研究中的9名患者已经死亡，吴院长表示这是由于患者的癌症，而不是治疗本身。一名患者由于高烧而停止治疗。其他人似乎是稳定的或“部分缓解”，正在接受每月的治疗。
“作为癌症医生，你看到很多死亡，” 吴院长说。“所以能够作为医生治病救人，幸莫大焉！”
史蒂文斯教授说：“中国将生物医学视为能够与西方竞争并在21世纪展现其技术实力和科学印记的一种方式。这对于在21世纪保持中国人口健康至关重要。”
对科学不太怀疑
史蒂文斯教授说，总的来说，中国的医学研究没有西方那么严格。 “这里的起跑线与众不同。”
在西方，对于医学实验的危险性有着悠久深刻的认识，他回顾了纳粹时代以及阿拉巴马州塔斯基吉大学臭名昭著的梅毒研究，几十年里，医生们一直拒绝对黑人患者进行治疗。
“与其起点是这可能是危险的，或者这可能对人们有风险，我们需要把这个问题放在最重要的位置，他们设置的前提是：’这对中国会有好处。’”
吴院长说，他的研究在两个月内被一个九人医院委员会批准后得以开始。该委员会包括一名律师、一名生物伦理学家、护士、医生、记者、癌症患者代表和一名公众代表。
吴院长说：“中国患者渴望得到治愈。中国有句老话：好死不如赖活着（A living dog is better than a dead lion），因此病人愿意尝试新的治疗方法。这就是伦理委员会和实验室对此非常积极的原因。”
但不那么严格的监管使得医生和生物伦理学家担心一些中国医生可能会大跃进，可能会使患者处于危险之中。
“我担心的是：我们真的准备好了吗？有太多关于CRISPR的东西我们还不明白，” 芝加哥大学的生物伦理学家莱尼 罗斯说。“我们可能会造成更多的伤害而不是获益，我们需要非常非常谨慎，这是一个令人难以置信的强大工具。”
罗斯指出，目前已有药物可以利用免疫系统治疗患者，就像吴院长正在试图使用CRISPR一样。
“一个问题是：如果你可以用药物而不是CRISPR来做到这一点，你是否真的向临床试验参与者告知替代方案？” 罗斯说。“我们有安全有效的FDA批准的药物可以做同样的事情，他们是否被正确地告知？”
其他人表达了类似的担忧
“中国就像美国初期狂野的西部，” 宾夕法尼亚大学著名的Carl June博士说，他参与了美国研究CRISPR治疗癌症的研究，这个研究经过严格程度大的许多的审核之后终于获批开始，比杭州市肿瘤医院在中国开展的研究晚了近两年。
宾州大学的研究由两个联邦机构进行评估，重组DNA咨询委员会（theRecombinant DNA Advisory Committee）和美国食品药品监督管理局（FDA），以及June博士所在医院的两个独立委员会，然后才被绿灯放行，开始实施。
“中国已经给予这个研究一个非常高的优先级，作为国家级别的重要开发项目，”June博士说。 “中国有一些非常高质量的研究，同时也存在一些质量不高的研究。”
June博士对吴院长的研究没有任何具体的担忧，也不认为美国应放松保护病人的保障措施。但他担心美国将在这方面落后，就像在太空竞赛开始时那样。
“它就像人造卫星伴侣号2.0一样，” 他指的是苏联卫星。前苏联制造的伴侣号成为第一颗绕地球运行的人造卫星，令美国震惊不已。
“CRISPR技术创造了又一个‘人造卫星时代’，如果我们专注于这些技术并将其作为优先项目，可能会创造巨大的全新的改进，”June博士说。 “我希望它能够安全地完成，但同时我也希望它获得很高的优先资格。”
June博士希望看到一个公平的竞争环境，全世界的研究人员遵循相同的规则。
吴院长强调他们的临床试验中，在推进之前，医生会非常仔细地向患者解释所有可能的风险。他已经开始治疗另一种难治的癌症，胰腺癌。
“我们才刚刚开始。我们应该改善它，为病人带来更多的益处，” 吴院长说。 “如果你不尝试，你永远不会知道。”
邓先生，作为吴院长的病人，表示同意，说他完全理解治疗的实验性质。
“我从不担心这个，” 他说。 “我相信科学。”
参考资料：
Doctors In China Lead Race To Treat Cancer By Editing Genes（作者：ROB STEIN来源：NPR官网 原文发表时间：2018年2月21日）
图片来源：原文、网络。版权归拥有者。
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