原文始发于微信公众号(药时代):CAR-T癌症免疫疗法又一次胜利!获救的朋友也叫Emily!
药时代寄语:
我们祈祷:天下无癌!
2017年12月19日,《自然》(Nature)杂志发布了“2017年度十大人物”,他们在过去一年里对世界科学产生了重大影响。第一位勇于接受CAR-T试验治疗的儿童EMILY WHITEHEAD也入选。那时,她已经脱离癌症的折磨整整5年了。她的故事感动了世界,鼓舞着全世界的癌症患者和致力于抗癌药物研发的科学家们。
今天,我们向您介绍另一位被CAR-T疗法从死亡边缘拯救的朋友,她的名字也叫Emily。
Emily拍摄于2017年10月份
Emily生活在美国密苏里州堪萨斯城,是三个孩子的母亲,2013年10月被诊断患有三期非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin’s Lymphoma),那时她34岁。
“你从来想不到癌症会发生在你身上。” Emily回忆道。
非霍奇金淋巴瘤的症状包括发烧、淋巴结肿大、体重减轻和气短。但是,奇怪的是,Emily没有经历任何这些症状。
“我没有迹象,根本没有什么我可以确定的不适。”
直到有一天,Emily去朋友家做客。去洗手间时她发现自己出了问题,她的大便有大量的血迹。Emily打电话给自己的家庭医生,医生催促她立即去医院检查。
Emily去了最近的急救中心,本以为会“速战速决”,但医生却让她在住院治疗,而且一待就是43天,因为她患有免疫性血小板减少性紫癜(immune thrombocytopeniapurpura,ITP),特征为血小板水平低。血小板可阻止人体出血,Emily的血小板低,这就是她为什么便血的原因。
“血小板低是一个非常严重的状况,” Emily说。 “如果你只轻轻碰了一下头,你就有可能出现内出血。”
在此期间,医生进行了一系列测试和治疗,其中包括50次输血、使用类固醇药物和接受脾脏切除术。Emily接受化疗以增加血小板计数,希望能帮助她的血液凝结,防止内出血。
Emily回忆说,“在他们知道我患了癌症之前,我就接受了化疗。”
PET扫描后,医生诊断她患有非霍奇金淋巴瘤,并意识到免疫性血小板减少性紫癜是该病的一种症状。对于知道诊断结果的患者而言,那是一种苦乐参半的感觉。
“我松了一口气,因为我们知道了病因,” Emily补充说,如果她没有被诊断出来,她可能会糊里糊涂地因为这种症状而死去。
非霍奇金淋巴瘤是一种起源于称为淋巴细胞的白细胞的癌症,淋巴细胞是身体免疫系统的一部分。
在2013年10月至2014年1月之间,Emily接受了6轮化疗,位于她的小肠中的非霍奇金淋巴瘤得到了控制。
遗憾的也是令人担忧的事情还是发生了。在2014年8月进行的常规结肠镜检查中,医生发现Emily的癌症复发了。
她崩溃了!
残酷的现实摆在面前,此时要想摆脱这个顽疾绝症将会比登天还难。
2015年1月,她前往德克萨斯州MD安德森癌症中心接受自体干细胞移植手术。该手术专门用于治疗淋巴瘤复发或对治疗不充分响应的患者。
这是一个充满风险的手术。Emily被实施高剂量的化疗,以杀死所有的癌细胞。杀敌一万自损三千,该手术也杀死了制造血细胞的骨髓。然后,医生们把治疗前数周从骨髓中收集的干细胞输注回到她的身体中,以“刷新”免疫系统,让骨髓产生新的血细胞。
遗憾的是,4月份,医生发现干细胞移植失败了。
“那时候,我已经没有了选择,” Emily回忆道。
干细胞移植后,她的体重持续下降,低至88磅。更可怕的是,她收到了“死亡通知”,她的生命只剩下6个月的时间。
顿时陷入了绝望,Emily停止了与家人一起制定暑期计划,也不再购买新衣服,因为她觉得自己没有机会享用了。
“我不再计划期待中的旅行,因为我不知道夏天会带给我什么,或者我是否会活到那时,” 她说。
“我不想放弃希望,但同时我感到绝望。”
2015年5月,Emily的主治医生告诉她唯一的生存机会是参加一种临床试验,该试验使用一种名为CAR-T(嵌合抗原受体疗法)的免疫疗法来尝试治疗癌症。
经过一番调查后,她发现这种免疫疗法临床试验将于下周在MD安德森癌症中心启动。她立即联系了试验组织者,看看自己是否符合入组条件。不幸中的万幸,该临床实验还剩下一个位置,而Emily抓住了这个机会。
“这是我第一次感到希望,” 她说。 “我很高兴可以尝试看起来很有前途的东西。”
CAR-T疗法移取患者的T细胞并对其进行基因工程改造,以识别和攻击患者的肿瘤。 被改造的T细胞将被输注回患者体内。
Emily的细胞被运送到加利福尼亚的一个实验室,那里的科学家们可以用与癌症特异性蛋白相结合的受体重新设计T细胞。这些受体在体内寻找可以躲避免疫系统的癌细胞,一旦受体找到它们就会摧毁它们。
漫长的两个月后的七月份,Emily终于等到了这些被编辑过的T细胞。
“那一段等待时间非常难熬,” 她告诉每日邮报。 “我的病情一直在恶化,我很痛苦。”
当她的CAR-T细胞被送回来后,这些细胞通过静脉被注射入血管中。前后仅仅花了大约五到十分钟。
那一刻,Emily成为全世界接受CAR-T治疗非霍奇金氏淋巴瘤的第三位患者。
尽管这种免疫疗法的确给了艾米丽新的希望,但整个疗法并非易事。
“免疫治疗不像公园散步那样轻松,” Emily补充说。治疗后,她在医院住了九天。
她说,免疫疗法的美妙之处在于利用自身免疫系统对抗癌症。但它带有严重的副作用。这些副作用包括高烧、疼痛、神经毒性、低血压和高心率。她觉得自己像似得了严重的流感。
然而,她经历的最恐怖的症状是认知功能的丧失。
医生让Emily写她喜爱什么、她从哪里来,她在纸上写下了一些东西,递给医生。Emily觉得自己已经回答了这些问题,但实际上那是一堆的涂鸦。
这种副作用只持续了大约36个小时,但当时医生不知道会发生什么。因为这种疗法太新了,而她是第三位接受该疗法的患者。
一个月后,她回到德克萨斯州进行复查,扫描结果出来后,大家都喜出望外!结果显示她已完全缓解。医生们甚至认为癌细胞可能在接受T细胞后的几天内就消失了。
医生称她的治愈是一个奇迹,并相信免疫疗法可能是癌症治疗的未来。
(Emily幸福快乐的一家人)
Emily已经摆脱癌症两年了。她也将这个奇迹“归功”于之前多次失败的癌症治疗。化疗、放疗、干细胞移植手术都无效,这本是一件不幸的遭遇,但事实证明,塞翁失马焉知非福,这些失败才使得她获得参加CAR-T试验的资格,这一切都帮到了Emily。
CAR-T疗法的原理:
CAR-T疗法第一步是从患者血液中过滤出称为T细胞的关键性免疫细胞,然后在实验室中,一个基因被插入到T细胞中,促使它们生长一种受体,该受体靶向某些血液癌症中发现的特殊标记物。数百万个新的T细胞的拷贝在实验室中生长,然后被注入患者的血液中,在那里它们可以寻找并摧毁癌细胞。医生称之为活的药物。永久性改变的细胞继续在体内繁殖,成为对抗疾病的精锐部队。
药时代热烈祝贺Emily!祝贺她们幸福快乐的一家!
Warmest Congratulations to Emily and her happy family!
参考资料:
‘I was hopeless’: Mother-of-three given six months to live becomes third person in the WORLD to get life-saving cancer immunotherapy – and is now two years in remission(作者:Jaleesa Baulkman 来源:Dailymail官网 原文发表时间:2018年2月25日)
图片来源:原文、Emily Whitehead官网、MD安德森癌症中心官网、网络。版权归拥有者。
本文为药时代编译的文章。因译者水平有限,错误偏颇难免,欢迎批评指正!
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