原文始发于微信公众号(药时代):重磅 | 美国首次CRISPR人体试验即将开始
Image: Penn Medicine
美国使用CRISPR治疗疾病的第一个人体试验即将开始。由宾夕法尼亚大学领导的这项试验将使用CRISPR基因编辑工具修改免疫细胞,促使它们攻击三种不同类型的癌症。
“麻省理工学院技术评论”(TheMIT Tech Review)注意到宾夕法尼亚大学在近日公布的临床试验目录中增加了CRISPR临床试验,这表明该研究即将开始。Penn Medicine的一位发言人向Gizmodo证实,临床试验准备工作正处于最后阶段,没有具体说明何时开始。
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这项研究将招募多达18名骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤患者。研究人员将从患者身体中移取血细胞,然后用CRISPR技术删除T细胞中的两个基因。T细胞是免疫系统中寻找和摧毁体内威胁的战士。重编程T细胞可以更好地发现和攻击癌症。血细胞将被注回患者体内。
这将是一个小却非常重要的实验,代表首次在美国使用CRISPR进行人体试验。中国科学家在2016年首次将CRISPR用于人体,去年又进行了第二次人体试验。宾夕法尼亚大学的试验最初预定在去年夏天开始,FDA于2016年批准了该试验。亿万富翁Napster创始人Sean Parker创立的癌症慈善机构Parker癌症免疫治疗研究所(the Parker Institute for Cancer Immunotherapy)对该试验提供资助。
(Sean Parker,来源:百度百科)
第二个CRISPR人体试验将由生物技术公司CRISPR Therapeutics于今年晚些时候在欧洲开始,将CRISPR基因编辑和干细胞疗法结合起来,用于治疗血液疾病,β地中海贫血。
药时代编辑在clinicaltrials.gov网站上以“CRISPR”作为关键词进行简单的搜索,得到14个结果。绝大多数都是中国机构在中国开展的临床试验。本文下面是截屏,点击可看大图。
其中一个试验是来自宾州大学的。2018年1月15日首次发布,代号为NCT03399448,针对的适应症是:
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MultipleMyeloma
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Melanoma
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Synovial Sarcoma
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Myxoid/Round Cell Liposarcoma
关于本临床试验的细节,请见我们同期发布的文章,《重磅 | 美国首例CRISPR临床试验细节》。
我们将汇总其它13项研究的部分细节,和感兴趣的朋友们分享。
参考资料:
The First US Human CRISPR Trials Could Start Any Day Now(作者:Kristen V. Brown 发表时间:2018年1月18日)
图片来源:原文、公司官网、百度百科、网络。版权归拥有者。
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