1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

【重磅录像】颜宁:“AI在结构生物学中的未达之地”
1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……
很少有像磷结合剂这样特别的药物类型。药物机理非常简单明了,疗效也大差不差,但却在患者痛点上无从下手。谁能解决这个痛点,就有可能卷走这个细分市场数亿美元的份额。
前几天,一家在做磷结合剂的biotech就拿到了唯梧资本领投的1.3亿美元融资(3000万首付款,1亿美元里程碑付款),在一周之内,股价曾一度翻了7倍。而这家叫Unicycive Theraputics的biotech也没什么魔力,他们只是改改剂型,做了些微创新……

01

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

磷结合剂,大道至简?

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

肾功能不全的患者,肾脏无法正常代谢人体产生的废物,难以维持体内的元素平衡,特别是磷的排泄。所以此类患者常常会出现高磷血症,体内的磷含量过高,高磷血症又会反过来加速患者的肾脏衰竭。肾功能不全患者需要在尽可能避免富磷食物的同时,服用磷结合剂控制人体对磷的吸收。
一般来说,只需要进行一些简单的离子置换,就能阻止肠胃从食物中吸收磷。钙、铁、铝、镧的化合物都能发挥这一效果。临床上曾常用这些金属化合物作为降磷药,当然,此类磷结合剂都会在稳定患者血磷水平的同时,出现副作用,比如高钙血症或其它金属中毒。所以另一种非金属磷结合剂司维拉姆现在更为常见。尽管司维拉姆的磷结合率比金属磷结合剂弱一些,却能避免许多副作用。

总之,FDA批准了六种磷结合剂,但仍有75%的美国患者无法控制高磷血症,为什么呢?居然因为“药物太难吃”。

02

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……
谁解决这个需求,谁就能抢占市场

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

据统计,美国肾衰患者一天需要服用19粒药片,其中10片都是磷结合剂。而且吃药时间也需要限制,有的只能餐前吃、有的只能餐中吃、有的只能餐后吃,边吃饭还得边吞三四片药(司维拉姆),甚至是就着食物一起嚼,当成佐料吃(碳酸镧),想想都难受。美国患者最常用的磷结合剂是碳酸司维拉姆,需要一天吃9大片,而且不能嚼、不能兑水、不能磨成粉末,就让你生吞。由于肾透析患者常伴有口干症状,本身就存在吞咽困难,吃降磷药成为患者每日最频繁的“酷刑”。
所以,“肾衰患者的药物依从性差”是一个普遍现象。在一项有100位肾内科医生参与的问卷调查中,有超过60%的临床医生把“提高患者依从性”列在肾衰治疗需求之首。

谁能让患者更愿意吃药,谁就能吃掉24亿美元市场份额的大块蛋糕。

03

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……
Unicycive的小步与大步

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

Unicycive Theraputics很讨巧,从两方面入手来解决这个问题。一方面,他们将碳酸镧改成了二氧碳酸镧,与碳酸镧相比,二氧碳酸镧从与食物一同嚼服变成了咽服,但整体上疗效变化不算很大,只算是改良型新药,走FDA的505(b)(2)监管程序,采用和碳酸镧一样的药物标签和处方信息;另外,把药物主要成分做成更小的纳米微粒,提升碳酸镧与磷的反应效率,并在一个药片内富集更多的有效成分,减少药物单次用量与药片规格。最后,他们做出来了一款一天只需要吃三片的吞咽型小药片Renazorb。别看没有什么革命性变化,但是与目前常见疗法相比,还是减少了患者起码60%的降磷药用药负担。

有趣的是,Unicycive Theraputics这么一家看似沉稳的在做微创新的biotech,另一条管线UNI-494则相当抽象。UNI-494目前仍处于临床前阶段,用于治疗急性肾损伤(AKI)。Unicycive认为,线粒体通透性过渡孔(mPTP)的诱导/打开导致ATP合成停止,使离子稳态丧失,细胞崩解和死亡。线粒体损伤和功能障碍被认为是各种疾病的主要致病事件,包括急性和慢性肾脏疾病。

04

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……
终结比赛的选手不选择参赛

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

Unicycive目前还沉浸在磷结合剂治疗高磷血症,这种有效但陈旧的研发方向之中。他们是不是在做创新呢,倒也算是,但是很有可能遭到一些创新药的“降维打击”。
此前我们曾谈过被FDA发了CRL,却又被专家委员会高票支持的高血磷症药物tenapanor。它就是一种不在磷结合剂领域,却险些摧毁这一领域的创新药产品。
tenapanor也能治疗高磷血症,但是治疗方式与传统的磷结合剂完全不同。tenapanor抑制肠道上皮细胞顶端表面的NH3(钠氢交换体3),阻止质子与钠离子之间发生交换,增加细胞内的质子。使细胞收紧,阻断某些特定磷酸盐的通过,降低磷酸盐的透过性。更重要的是tenapanor是胶囊制剂,每粒胶囊只有50mg,可以随水吞服,对于患者用药负担减轻了何止一星半点。可惜,在tenapanor的临床试验中,受试者出现过严重腹泻等不良反应,疗效也没有与传统的磷结合剂体现出差异,让FDA对它的用药获益产生担忧。尽管专家们因tenapanor可以巨大改善患者的生活质量,提升药物依从性而投票支持,但也暂且没到完爆市面上所有磷结合剂,终结整个比赛的水平。
不过我们也应该意识到磷结合剂的瓶颈:这一领域的上限,很有可能才到一些全新靶点的下限。
“成吉思汗的骑兵,攻击速度与二十世纪的装甲部队相当;北宋的床弩,射程达一千五百米,与二十世纪的狙击步枪差不多;但这些仍不过是古代的骑兵与弓弩而已,不可能与现代力量抗衡。基础理论决定一切……而你们,却被回光返照的低级技术蒙住了眼睛。躺在现代文明的温床中安于享乐……”

《三体》里,刘慈欣写道。

封面图来源:pixabay1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

推荐阅读

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

学无止境,闪药人生!——第一届创新药BD高阶研讨会成功举办!

 

 

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

不惧百变病毒,研发新药有术!——第三届中国新药领袖闭门交流会成功举办!

 

 

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……

4天公布3个积极结果,阿斯利康最近有点猛……

 

1个微创新拿到1.3亿美元融资,谁能解决这个临床需求,就能霸占24亿美元的市场……点击欣赏第一届创新药BD高阶研讨会精美照片!

本篇文章来源于微信公众号: 药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

(0)
打赏 为好文打赏 支持药时代 共创新未来! 为好文打赏 支持药时代 共创新未来!
上一篇 2023年3月14日 17:51
下一篇 2023年3月14日 17:52

相关推荐

公众号
公众号
分享本页
返回顶部