近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”

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近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”
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众所周知,FDA有四项特殊审评制度:优先审评(Priority Review)、突破性疗法认定(Breakthrough Therapy)、加速批准(Accelerated Approval)、快速通道(Fast Track)。

其中,突破性疗法认定最为“年轻”,2012年才创立,而其余三项分别在1988年和1992年就已设立。

这四项资格被认为是创新药获FDA批准上市的“金手指”,在每年FDA批准的药物中,拥有其中一项或多项认证的产品占据着相当的比例。但如果我们反向统计,看看获得资格认证的产品最终的结果,会发现其也并非“免死金牌”。

我们熟悉的,最近的案例莫过于和黄医药与君实生物,和黄的索凡替尼拥有快速通道资格,君实的特瑞普利单抗则被FDA授予过2项突破性疗法认定、1项快速通道认定和1项优先审评认定。

然而两款产品均在今年5月初收到了FDA的完整回复函,出海暂缓。

近两年,FDA更是撤销了授予出去的17项突破性疗法认定,超过了之前5年的总和,这张票似乎没有我们想的那么“值钱”。

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突破性疗法,科学大发展下的审评“补丁”

近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”

突破性疗法认定最早是在2010年被提出。当时美国有科学家认为,最新药物背后的科学理论已经超越了旧有的评判药物的规则和伦理。

某些情况下,正在开发的药物可能比现有的标准治疗更有效,但临床试验规则却把一半的潜在受益者放入对照组中,这可能推迟了成千上万的患者获得药物的时间。

为此,2011年经过FDA专家组研究讨论,最终决定针对“早期发现的,治疗效果显著的新药”给出一项更科学的特别认证,加快FDA对其的审批。2012年7月正式创立“突破性疗法认定”。

我们可以看到,从动机上,突破性疗法认定更像是在科学、医学大发展的背景下下,为相对落后的审评制度打上的一个“补丁”。

其最根本的目的在于简化、改进临床试验设计,加速临床试验进程。

获得突破性疗法认定的药物能够获得美国FDA在审批过程中更积极的配合,比如美国FDA的资深管理专家人员会介入临床开发过程,会对临床试验的设计进行建议,会及时答疑临床的各个阶段中的各种问题。同时,在临床试验结束后快速滚动式跟进新药申请(NDA),节省和缩短准备时间。

在设立突破性疗认定最初的几年里,没有产品被撤销认定,随后FDA开始给这个“补丁”打“补丁”。

2015-2019年里累计撤销了18项认定,而近两年里撤销的频率加快,2020-2021年共撤销了17项突破性疗法认定。

近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”

来源:FDA官网
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有潜力,不代表有结果

近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”

获得突破性疗法认定有两个条件:1、适应症本身是严重或致命性疾病;2、初步临床数据证明至少在一个临床终点上在研药明显优于现有疗法。

换句话说就是:能满足“迫切的,未被满足的临床需求”。

这里有几个关键词:初步临床数据、现有疗法。

能满足两项条件的,说明该产品具有成为革命性药物的潜力,并且拥有一定程度的市场价值。但同时,「初步临床数据」也说明,在未来的后期临床试验中有可能会出现我们预料不到的情况,例如隐藏的“安全性风险”,对于拥有新靶点或新机制的创新药来说,这种事情非常有可能发生。

而对标「现有疗法」,也会出现另一种尴尬的情况,即:该疾病领域的治疗快速发展,现有疗法更新迭代,产品在研发过程中逐渐失去了优势,遂被撤销认定。

举几个例子说明一下:

择比达(艾尔巴韦格拉瑞韦片)是一种抗丙肝的“口服鸡尾酒疗法”,是默沙东在丙肝领域的重磅产品,2016年获FDA批准上市,2018年获CDE批准在中国上市。

其曾在2013年10月的时候被FDA授予突破性疗法认定,用于治疗丙肝基因分型 1 型的患者,但FDA在2015年的时候取消了该认定。原因是,2014年吉利德公司的 Harvoni 和艾伯维公司的 Viekira Pak 上市后,对现有疗法产生了巨大变化,并且疗效上已经没什么改进空间。

于是FDA以“丙肝领域治疗迅速发展”为由,撤销了其突破性疗法认定,不过并没有影响其获批上市。

另外的案例则是新一代的氨基糖苷类抗生素plazomicin,用于治疗严重的细菌感染。2017年5月被FDA授予突破性疗法认定,用于治疗选择有限或无替代治疗选择的患者中,由某些肠杆菌引起的血液感染(BSI)。

但是在随后的审评过程中,FDA认为其III期临床试验的样本量过小,仅69例患者的数据只能用于描述性分析,不能从统计学上证明其有效性。遂在2018年6月取消了该认定。

而该产品的命运则不如择比达,在BSI适应症上遭到了拒绝,好在其另外一项适应症获得了FDA的批准,最终也成功上市。

或许是“事故频发”,FDA在今年6月份也发布了一份关于突破性疗法的指导原则,让药企更深入的理解这项政策。

 

以下为文件全文

近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”

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近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”

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总结

近2年,FDA撤销了17项「突破性疗法认定」。这张票,似乎没有想象中“值钱”

2019年,百济神州的泽布替尼获得了FDA突破性疗法认定,实现了中国药品在这项认定上“零的突破”。彼时被广泛报道,备受赞誉。

如今3年过去,越来越多的中国biotech的产品也纷纷取得了这项认定,尽管依旧光荣,风光程度已经不能与几年前同日而语。

突破性疗法认定更多是一项鼓励政策,对于产品最终能否获批上市不起到决定性作用。没有认定也可以获批上市,获得了认定也可能在后期遭遇“滑铁卢”。

真正的金标准仍然是药品本身的质量,以及申报时的临床数据是否过硬。是否选择了国际多中心随机对照研究这样实打实的数据,能否在头对头或者强对比的试验中占据优势。

这考验的是一个药企在研发团队上的综合质量,以及管理层对于产品未来的发展方向和市场定位的考量。

无论如何,新药研发都是一项充满风险,需要勇气的事。

 

参考资料:
  1. 周孟,张甜,杨劲.FDA突破性疗法资格认定后撤销案例分析[J].中国食品药品监管,2021(02):44-56.

  2. FDA官网

  3. 《关于突破性疗法认定——您需要知道的几件事》

  4. 其他公开资料

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