全网最全！靶点潜力股原来这么多！

本期研发数据分析对全球靶点的研发进展进行了深入挖掘，为各位研发/BD/战略/投资精英提供全网最全的“中国新靶点”和“全球新靶点”，并预警需要谨慎布局的“靶点红海”。废话少说，直接上干货。

哪些靶点在中国是全新的？

过半的“中国新靶点”都与抗肿瘤相关

我们统计了全球已有药物开展研究，但中国还没有相关药物IND的靶点（后文称“中国新靶点”），一共有1541个，数量并不少，中国药企有很多fastfollow的机会。

这1541个靶点中，50%的靶点都是抗肿瘤药相关的靶点。神经系统用药、骨骼与肌肉用药、消化系统用药、心血管系统用药这4个治疗领域相关的靶点也占比较大（见图1。1个靶点相关的治疗领域可能有多个）。

图1 中国新靶点治疗领域分布

大多数“中国新靶点”全球研发阶段也处于早期

按照相关药物全球最高研发阶段统计，大多数中国新靶点在全球的最高研发阶段也还处于早期（见图2，1019个靶点相关药物的最高阶段低于临床I期）。全球已有药物获批或NDA的靶点有89个，这些靶点在全球的研发较为成熟，fastfollow的成功率可能较高。

图2 中国新靶点全球最高研发阶段分布

全球开发较火热的“中国新靶点”中也有“小众黑马”

表1列举了全球开发药物数较多、研究较为火热的Top20中国新靶点，其中17个靶点都与抗肿瘤药相关，而glutamatemetabotropic receptor 5、serpinfamily A member 1和Anandamide amidohydrolase这3个靶点较为特别，值得对非肿瘤相关靶点感兴趣的研发/投资者关注：

glutamatemetabotropic receptor 5和Anandamideamidohydrolase与神经系统相关，目前已有药物在针对帕金森、癫痫、自闭症、重度抑郁等疾病进行临床试验；

serpinfamily A member 1与呼吸系统相关，目前全球已有3个药品获批，用于治疗先天性肺气肿。

表1 全球开发药物数Top20的中国新靶点

哪些靶点在全球是全新的？

“全球新靶点”中不乏开发“可持续性”较好的潜力股

我们统计了全球范围内2011年后才出现药物开发的新靶点（后文称“全球新靶点”），一共585个，数量不算少，可见全球新药开发速度之迅猛。在这585个全球新靶点中，我们挑出了5年及以上有新药物出现（即开发“可持续性”较好）的31个靶点，计算出这些靶点在每年新开发的药物数量（见图3）。

图3 开发“可持续性”较好的全球新靶点

“可持续性”较好的“全球新靶点”中，只有4个靶点与抗肿瘤无关

和中国新靶点的治疗领域分布类似，这31个靶点中27个都与抗肿瘤药相关（见图4。1个靶点相关的治疗领域可能有多个），剩下的4个靶点较为特别，值得对非肿瘤相关靶点感兴趣的研发/投资者关注：

N-acetylglucosaminidase,alpha与消化系统相关，有多个药物在针对ⅢB型黏多糖贮积症开展临床试验；

angiopoietinlike 3与心血管系统相关，目前已有1个药品获批，用于治疗高胆固醇血症；

ADAMmetallopeptidase with thrombospondin type 1 motif5与骨骼肌肉系统相关，针对骨关节炎已有药物处于临床阶段；

chromosome9 open reading frame 72与神经系统相关，针对痴呆、肌萎缩侧索硬化症均有药物处于临床阶段。

图4 开发“可持续性”较好的全球新靶点治疗领域分布

哪些靶点最好谨慎布局？

我们分别统计了全球和中国研发获批药物数最多的Top20靶点（见图5和图6）。这些靶点中，不乏获批成功率（即获批药品数/合计药物数）较低的“硬骨头”：

全球获批成功率不到2%的靶点有T-cellsurface glycoprotein CD3 epsilon chain和PDL1；

中国获批成功率普遍高于全球，但T-cellsurface glycoprotein CD3 epsilon chain、PDL1和B-lymphocyteantigen CD19这3个靶点的获批成功率也不到5%。

针对这些较为成熟的靶点，在研发立项及战略讨论时需谨慎考虑。除非前代药物有未满足的临床需求、具有一定程度的挖掘潜力，或已找到差异化的临床应用方向，其他情况下建议尽快终止在研项目，不再继续投资。

图5 全球研发获批药物数Top20靶点

图6 中国研发获批药物数Top20靶点

十分重要的备注：

本文数据统计均基于中国医药工业信息中心即将发布的一款新产品PharmaONE，统计日期截止至2021年6月3日。

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