Pharming公司PI3Kδ抑制剂leniolisib被欧盟委员会授予治疗罕见病孤儿药资格认定

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Pharming公司PI3Kδ抑制剂leniolisib被欧盟委员会授予治疗罕见病孤儿药资格认定
2020年10月21日,Pharming Group N.V宣布,基于欧洲药物管理局(EMA)孤儿医药产品委员会(COMP)的积极意见,欧盟委员会(EC)授予leniolisib治疗活化的磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征(APDS)的孤儿药资格。
APDS是由编码PI3Kδ亚基的基因PIK3CD或者PIK3R1的遗传突变引起淋巴细胞中PI3K激酶信号通路异常活化,从而引起的罕见原发性免疫缺陷病。这类疾病最初于2013年Angulo等报道,比较常见的是由PIK3CD基因突变引起的APDS1,而由PIK3R1基因突变引起的APDS2则更为罕见。APDS1也叫做PASLI(p110 δ activating mutation causing senescent T cells, lymphadenopathy,and immunodeficiency),即“p110δ激活性突变相关T细胞衰老,淋巴结病和免疫缺陷征”。APDS患者体内PI3Kδ的活性增加,导致参与免疫反应的细胞不能正确分化,体内淋巴细胞较少。患者不能很好地对病原体感染做出反应,由此可能出现早发窦肺感染、非肿瘤性淋巴增殖、疱疹病毒感染、自身炎症疾病、淋巴瘤和神经发育迟缓等。
孤儿药资格认定将提供监管和经济激励,从而帮助Leniolisib更快地在欧洲上市。这些激励包括减少产品开发期间的费用,欧洲集中式上市许可的直接通道,以及产品获批后10年的市场独占权。2018年1月,Leniolisib曾被FDA授予治疗APDS或PASLI的孤儿药资格认定。
Leniolisib,也叫CDZ173,是一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂,可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸(PIP3)的产生,具有免疫调节和潜在的抗肿瘤活性。PI3Kδ在调节适应性免疫系统细胞(B细胞和较小程度的T细胞)以及先天免疫系统(中性粒细胞、肥大细胞和巨噬细胞)中具有重要的作用,是多种免疫疾病潜在有效的治疗靶点。
该药最初由诺华研发,不过2019年8月,Pharming公司与诺华达成合作协议,获得该药开发与商品化独家许可。诺华完成了CDZ173所有的临床前和早期临床试验,并将继续开展注册性试验和开放标签扩展研究。目前,Pharming和诺华正在进行CDZ173治疗APDS的II/III期注册研究。
Pharming是一家专注于生物技术与制药的上市公司,主要针对罕见病开发创新药物,为患者提供安全有效的治疗方案。该公司主要药物Ruconest是一种重组C1-酯酶抑制剂,已被批准用于治疗成人、青少年和儿童遗传性血管水肿的急性发作。

参考资料来源:

[1]https://www.pharming.com/news/pharming-receives-orphan-drug-designation-european-commission-leniolisib-treatment-activated

[2]https://www.pharming.com/news/pharming-receives-european-commission-approval-treatment-acute-hereditary-angioedema-attacks

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