原文始发于微信公众号（药时代）：新冠疫情下的创新：基因治疗与细胞治疗盘点
前言【Preface】
文 l 允乐 日前，美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine, ARM）发布了名为“新冠疫情下的创新”的2020年上半年报告，对其中基因治疗、细胞治疗领域进行了深度盘点，同时维渡纵横也盘点了国内基因治疗公司。
日前，美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine, ARM）发布了名为“新冠疫情下的创新”的2020年上半年报告。
根据ARM的统计，全球范围内致力于再生医学领域（包括基因疗法、细胞疗法、组织工程技术）的公司数量首次突破了1000家，其中基因疗法企业515家，细胞疗法企业632家，组织工程学/生物材料技术企业136家，部分企业同时致力于多种技术开发。
尽管COVID-19大流行带来了巨大的经济挑战，很多临床试验被迫暂停或延迟，监管也面临一定困难，但2020年再生医学领域表现依然强劲，并有望成为融资破纪录的一年。2020年上半年，该领域共募资107亿美元，超过2019年全年（98亿美元），同期相比增幅达120%，大概率打破基因治疗与细胞治疗融资额最高的2018年(135亿美元)的记录。
其中涉及基因治疗的募资总额为79亿美元，涉及细胞治疗的募资总额为75亿美元，涉及组织工程学的募资总额为84万美元。
除了总额，早期的风险投资、后期IPO等阶段融资金额都有较好表现，33笔融资超过1亿美元。Iovance Biotherapeutics、蓝鸟生物、Allogene、Sana Biotechnology融资额超过5亿美元。
2020上半年，5家基因治疗、细胞治疗公司成功IPO，分别为：
传奇生物：成立于2014年，致力于癌症相关CAR-T疗法开发。今年6月，南京传奇作为“中国CAR-T上市第一股”在纳斯达克挂牌交易，有6款细胞治疗产品处于临床试验阶段，总市值高达40亿美元。根据此前发布的招股书，其重磅产品LCAR-B38M预计于今年年底前在美国提交上市申请，并于2021年在中国提交上市申请。
Passage Bio：成立于2019年，致力于罕见的单基因中枢神经系统疾病（CNS）的基因治疗，目前开展的包括GM1神经节苷脂病，额颞叶痴呆（FTD）等，产品全部处于临床前研究，市值7.22亿美元。
Akouos：成立于2016年，致力于基于AAV基因平台的感觉神经听力损失等疾病的药物开发，产品全部处于临床前研究，市值6.62亿美元。
Generation Bio：成立于2016年，致力于罕见病的基因疗法开发，产品线包括针对肝脏和视网膜的罕见和流行疾病的8款项目，产品全部处于临床前研究，市值9.07亿美元。
Beam Therapeutics：成立于2018年，张锋、David Liu以及J. Keith Joung三位CRISPR领域大神联合创办，为全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司。产品管线全部处于先导药物优化阶段，市值12.2亿美元。
目前全球范围内共有1078项临床试验正在进行中，其中，I期临床试验394项，II期临床试验587项，III期临床试验97项。其中基因疗法359项，基于细胞的癌症免疫疗法（包括CAR-T、TCR细胞疗法、肿瘤浸润T细胞疗法等）471项，细胞疗法204项，组织工程学疗法44项。
同时，为应对COVID-19在全球的持续传播，多个学术研究中心和治疗开发机构宣布正在研究利用再生医学技术在短期内治疗该疾病，并在未来解决相关并发症。目前，全球有11项基于再生疗法治疗COVID-19的临床试验正在展开，另有25个研发项目处于临床前开发阶段。
在适应症方面，665项临床试验专注于肿瘤学领域，占临床试验总数的62%。其它临床试验较多的适应症包括肌肉骨骼疾病（58项），内分泌、代谢和遗传病（55项），中枢神经系统疾病（52项），心血管疾病（45项）。
今年上半年，多款处于后期开发阶段的细胞和基因疗法达到重要的里程碑：
诺华的Zolgensma基因疗法获得EMA及日本厚生劳动省的批准；Zolgensma上市一年获得7.36亿美元销售收入。
Mesoblast Ltd的同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA）被FDA授予优先审查，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者；
复星凯特CAR-T产品益基利仑赛注射液的上市申请（CXSS2000006）获得药监局受理；
第一三共提交了CAR-T细胞疗法Axicabtagene Ciloleucel（Axi-Cel、Yescarta）的新药上市申请（NDA）；
Kite Pharma的CAR-T疗法KTE-X19和百时美施贵宝（BMS）公司的CAR-T疗法liso-cel双双获得美国FDA授予的优先审评资格，有望今夏获批上市（KTEX-X19在7月24日已经获得FDA批准上市）。
不可否认，新冠疫情给临床试验的开展和监管审批带来了一定困难，不过，即便如此，ARM预计今年下半年将有多款基因治疗、细胞治疗与再生医学疗法递交监管申请和获得批准。
国内基因治疗公司刚刚起步，目前已有超过10家公司，代表性公司包括（按照成立时间顺序）：纽福斯、中因科技、辉大基因、信念医药、至善唯新、赋源生物、嘉因生物、诺洁贝、安龙生物、朗信启昇、傲业生物等。
引用资料
[1]《Innovation in the Time of COVID-19》.
[2] 2020年上半年，细胞、基因等再生医学领域临床及融资情况盘点. 医谷
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