Aducanumab被纳入优先审评,AD患者迎来新曙光

原文始发于微信公众号(药时代):Aducanumab被纳入优先审评,AD患者迎来新曙光

Aducanumab被纳入优先审评,AD患者迎来新曙光

8月7日,渤健卫材联合宣布FDA已经受理其阿尔茨海默症新药aducanumab的生物制品许可申请(BLA),并授予其优先审查资格,PDUFA日期为2021年3月7日。若顺利获批,aducanumab将成为FDA批准的首个延缓阿尔茨海默病临床症状衰退的疗法,也将成为首个证明去除β淀粉样蛋白可获得更好临床效果的疗法。

阿尔茨海默症AD)是一种进行性神经系统疾病,会损害患者的思维、记忆力和独立性,导致过早死亡。该疾病目前无法阻止、延迟或预防,正成为一个日益严重的全球健康危机。据世界卫生组织WHO)数据,全世界有数千万人患有AD,且未来几年这一数字还会继续增长。

 

AD的特征在于大脑的变化,包括毒性β-淀粉样斑块的异常积聚。由AD引起的轻度认知障碍是疾病的最早阶段之一。在这一阶段,症状开始变得更加明显,并可以被发现和诊断。目前的研究工作专注于患者的早期发现和治疗,以最大程度地减缓或阻止AD的进展。

 

AducanumabBIIB037)是一种靶向β淀粉样蛋白的在研单克隆抗体,用于早起阿尔茨海默症的治疗。该药是渤健从Neurimmune获得研发许可,2017年10月起渤健和卫材在全球合作开发和商业化aducanumab。

该药上市申请的递交是基于1b 期PRIME试验、III期EMERGE试验和ENGAGE试验的数据。EMERGE(1638例患者)与ENGAGE(1647例患者)是在早期AD患者中开展的两项III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验,旨在评估两种不同剂量aducanumab的疗效与安全性。

  • EMERGE临床试验达到了其主要临床终点,高剂量aducanumab在78周时,与安慰剂相比,显著减缓了一种认知能力评分(CDR-SB)的降低速度(22%, p=0.01)。此外,Aducanumab在EMERGE试验中还达到了多项次要终点,如MMSE(简易心智功能评估)、ADAS-Cog 13(AD评估量表-13项版本的认知子量表)和以及ADCS-ADL-MCI(AD协作研究-日常生活轻度认知障碍患者能力量表)。此外,在EMERGE试验中,淀粉样蛋白斑沉积的影像检验结果显示,与安慰剂相比,低剂量与高剂量aducanumab在26周和78周时均能减轻淀粉样斑块负担。

  • ENGAGE试验中,aducanumab并没有减少临床终点指标下降,但是在事后分析中,来自暴露于高剂量aducanumab的部分患者的数据支持了EMERGE的阳性发现。

安全性方面,两项试中最常报告的不良事件为淀粉样蛋白相关影像学异常水肿(ARIA-E)以及头痛。

原本渤健计划于2020年初递交aducanumab的上市申请,但由于新冠疫情的影响直到今年7月初才递交上市申请。时隔一个月FDA就受理了该药的上市申请,并授予优先审查资格,这也足以证明aducanumab被寄予很高的期望。

不过,aducanumab也备受争议。据全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate旗下EP Vantage发布的报告,aducanumab位居2018年最有价值TOP10新药项目榜首,但在2019年发布的报告中下滑至低6位,净现值下降一半至53.61亿美元,且在今年同样是第6位,净现值不变。

 

除了aducanumab,目前在研靶标为β-淀粉样蛋白的AD药物还包括礼来solanezumab罗氏gantenerumab等,其中在已完成的两个Ⅲ期试验中,solanezumab治疗组轻度AD患者的认知能力比安慰剂组下降得慢。

 

此外,去年我国批准了一款AD创新药——GV-971甘露特钠胶囊,商品名“九期一”)。该药不同于传统靶向抗体药物,是从海藻中提取的海洋寡糖类分子,能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(Aβ),抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。研究显示,GV-971通过抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。

 

参考资料:

https://endpts.com/biogen-scores-a-priority-review-for-its-alzheimers-drug-aducanumab-moving-one-giant-leap-forward-in-its-controversial-quest/

 

– END –

免责声明
本文为投稿作品,内容仅供参考,不代表药时代观点。
欢迎朋友们踊跃投稿!了解详情,请点击下方“药时代征文”图片链接。
内容仅供感兴趣的个人谨慎参考,非商用,非医用、非投资用。版权归作者。衷心感谢!
时间、水平有限,错误偏颇难免。欢迎朋友们指正!

版权声明:文中图片取自网络,根据CC0协议使用,版权归拥有者。

任何问题,请与我们联系。衷心感谢

作者专栏

喜讯!贝达药业TRK抑制剂BPI-28592临床试验申请被CDE受理

失眠症患者的福音!卫材食欲素抑制剂Lemborexant喜获FDA批准

盘点 | 2019年值得关注的NASH大事件都有哪些?

从提交BLA到FDA咨询委员会全票支持批准不到6个月,Teprotumumab这是要一飞冲天了

继获批肠易激综合征之后,Tenapanor再次传来喜讯,治疗CKD透析患者高磷血症的关键性3期试验达到主要终点

推荐阅读

FDA批准首个阿尔茨海默症Tau蛋白成像试剂

STM重磅:确认tau蛋白是阿尔茨海默症的关键驱动因素!

我国原创治疗阿尔茨海默病新药正式上市,九期一®国际多中心临床研究计划发布
Science | 阿尔茨海默病专家们以期待和谨慎的心情迎接中国令人惊奇地批准一个治疗脑疾病的新药

Cell | 最全面的阿尔茨海默病生物学综述(值得收藏)

抗阿尔茨海默病药物研发进展

Aducanumab被纳入优先审评,AD患者迎来新曙光

Aducanumab被纳入优先审评,AD患者迎来新曙光

Aducanumab被纳入优先审评,AD患者迎来新曙光

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

发表评论

登录后才能评论
分享本页
返回顶部