更多作者

更多作者

4+7带量采购下中标企业的生存逻辑

2019年6月5日
原创作品

从海归到第二次海归，中国医药界正在上演怎样的一个轮回？

2019年6月3日
原创作品

从海归到“第二次海归”，中国制药界正在经历怎样的一个轮回？

2019年6月3日
原创作品

祝贺潘文森博士加盟高赢律师事务所(Goodwin)！

2019年5月30日
更多作者

癌症复发转移的原因对癌症药物研发及治疗策略的启示

2019年5月26日
原创作品

里程碑！FDA批准诺华创新性基因疗法，治疗SMA，定价210万美元，一张优先审评券

2019年5月25日
原创作品

FDA批准诺华的Piqray（alpelisib），首个乳腺癌PI3K抑制剂，FDA RTOR审评改革的首个成果

2019年5月25日
原创作品

前FDA局长Scott Gottlieb博士重出江湖，重返投资界！

2019年5月24日
原创作品

默沙东22亿美元收购Peloton Therapeutics，进一步加强肿瘤管线

2019年5月22日
原创作品

重磅！PD-1/L1专利大战最新进展：美国地方法院判定两位美国科学家是六项关键专利的共同发明者

2019年5月18日

FDA新提案：为超罕见病治疗药物审批开辟快速通道
2025年9月4日
分享到:

美国食品药品监督管理局（FDA）近日提出了一项针对超罕见遗传疾病药物和生物制剂的新审查流程。该流程允许使用单臂试验结合其他支持性数据作为关键证据，旨在简化针对特定遗传缺陷的药物审批。这一提议由FDA下属的CDER和CBER提出，基于2023年的草案指南。
新流程名为罕见病证据原则（Rare Disease Evidence Principles，RDEP），适用于影响少于1000名美国人的超罕见病状，且无足够替代疗法的情况。研究药物必须针对纠正或替换疾病的特定遗传缺陷。此外，CDER和CBER还将考虑适当的外部对照或自然史研究提供的确认性证据。
FDA局长Marty Makary强调，这一原则确保了FDA与新药研发单位在现有权限内对灵活、常识性方法的一致性，并纳入确认性证据，为赞助商提供了一条明确、严格的路径，以将安全有效的治疗带给最需要的患者。这一新流程有望加速超罕见病治疗药物的研发和审批进程。
2025年“Fierce 50”名单公布，康方生物上榜！
2025年9月4日
分享到:

2025年9月2日，Fierce Pharma网站发布了2025年“Fierce 50”名单，表彰那些在医疗保健领域推动创新和变革的个人和组织。其中，“Breakthrough Honoree”奖项的获奖者包括费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学院、康方生物、Teal Health、辉瑞（Pfizer）、Steven McCarroll、Alnylam、Andrew Miller、吉利德科学（Gilead Sciences）、Kura Oncology以及Soleno Therapeutics。这些机构和个人在医疗健康领域取得了显著成就，涵盖了从基础研究到临床应用的多个方面，他们的工作推动了医学科学的进步，为患者带来了新的希望。热烈祝贺！
赛诺菲口服BTK抑制剂Wayrilz获FDA批准上市
2025年8月30日
分享到:

2025年8月29日，赛诺菲宣布美国FDA批准其口服BTK抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）上市，用于治疗对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年人。这一批准基于关键3期LUNA 3临床研究，Wayrilz在提高血小板计数和改善ITP症状方面表现优异。赛诺菲预计Wayrilz销售峰值可达20~50亿欧元。Wayrilz通过多免疫调节作用，靶向免疫系统不同途径，解决ITP根本原因。在LUNA 3研究中，Wayrilz组64%的患者在12周时达到血小板计数反应，显著高于安慰剂组的32%。此外，Wayrilz还显示出更快的首次血小板反应时间和更长的反应持续时间。
5.5亿美元！srRNA技术助力，诺和诺德与Replicate Bioscience开启肥胖治疗新纪元
2025年8月28日
分享到:

2025年8月28日，圣地亚哥传来重磅消息！Replicate Bioscience与诺和诺德达成多年研究合作，共同开发用于肥胖、2型糖尿病等心脏代谢疾病的srRNA新药。根据协议，诺和诺德将获得Replicate srRNA平台的全球独家许可，用于特定心血管代谢疾病靶点的药物开发与商业化。Replicate则将获得研究资助及高达5.5亿美元的资助，包括首付款和潜在里程碑付款，未来还可获得产品销售的分层版税。Replicate的srRNA技术相比传统RNA药物，具有更高蛋白质表达、体内耐用性和可调性等优势，此次合作将加速其在心脏代谢疾病领域的应用，为患者带来新希望。
信达生物国际化再加速：PD-1/IL-2获批开展全球关键三期临床
2025年8月25日
分享到:

2025年8月25日，信达生物宣布PD-1/IL-2抗体融合蛋白获得美国FDA批准，开展治疗鳞状非小细胞肺癌首个全球关键三期临床研究。IBI363引领了肿瘤免疫赛道细胞因子领域的研发进展，分子设计上进行了独特的差异化设计，IL-2保留了对IL-2Rα的亲和力，减弱了IL-2Rβγ的活性，通过对肿瘤组织CD8 T细胞的激活，与PD-1抗体发挥协同抗肿瘤活性，同时有效的控制了毒副作用。IBI363在国内已经拿下两项适应症突破疗法认证，包括PD-1及含铂化疗后线治疗鳞状非小细胞肺癌，一线治疗晚期黑色素瘤。IBI363在美国鳞状非小细胞肺癌适应症获得快速通道资格。

公众号

返回顶部