原文始发于微信公众号（药时代）：FDA批准诺华的Piqray（alpelisib），首个乳腺癌PI3K抑制剂，FDA RTOR审评改革的首个成果

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2019年5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司的Piqray（alpelisib）片剂与FDA批准的内分泌治疗药物氟维司群联合使用，治疗患有晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性和男性，这些患者通过FDA批准的试验检测为激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2治疗（HER2）阴性，PIK3CA突变，接受内分泌治疗方案之中或之后疾病进展。

FDA还批准了QIAGEN Manchester，Ltd.公司开发的伴随诊断测试，therascreePIK3CA RGQ PCR Kit，以检测组织和/或液体活检中的PIK3CA突变。液体活检的筛选试验结果为阴性的患者应进行肿瘤活检以进行PIK3CA突变检测。

“Piqray是第一款在治疗这类乳腺癌患者方面具有临床益处的PI3K抑制剂。针对患者特定基因突变或生物标志物进行治疗的能力在癌症治疗中变得越来越普遍，伴随诊断测试帮助肿瘤学家选择可能从这些靶向治疗中受益的患者，“ FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士表示。“为了此批准，我们采用了一些较新的不会影响评估质量的监管工具来简化审核。该药是第一种根据实时肿瘤学评估试点计划批准的新药。我们还使用了更新的评估援助，这是一个多学科评审模板，有助于将我们的书面审评集中在关键性思维和一致性上，并减少用于行政性工作的时间。“

转移性乳腺癌是已经扩散到乳房以外的其它器官（通常是骨骼、肺、肝脏或大脑）的乳腺癌。当乳腺癌是激素受体阳性时，患者可以接受单独或与其它药物或化疗联合使用的抗激素治疗（也称为内分泌治疗）。

Piqray的疗效研究在代号为SOLAR-1的临床试验中开展，该试验是一项随机试验，572名绝经后女性和男性，患有HR阳性，HER2阴性，晚期或转移性乳腺癌，其癌症在接受芳香酶抑制剂时或之后发展。试验结果显示，对于肿瘤有PIK3CA突变的患者，氟维司群联合Piqray可显著延长无进展生存期（中位数为11个月对5.7个月）。

Piqray曾被FDA授予优先审查资格，是第一个根据实时肿瘤学评估（RTOR）试点项目批准的新分子实体的新药申请（NDA），该计划允许FDA在申办方正式提交申请之前就开始分析关键疗效和安全数据集，允许审评小组开始审核并尽早与申办方沟通。Piqray还使用了更新的评估援助（AAid），这是一个多学科评审模板，旨在将FDA的评论重点放在关键性思维和一致性上，并减少花在事务性工作的时间。通过这两个试点项目，批准Piqray比处方药使用者费用法案（PDUFA）VI截止日期2019年8月18日整整提前了约三个月。