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FDA新提案：为超罕见病治疗药物审批开辟快速通道
2025年9月4日
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美国食品药品监督管理局（FDA）近日提出了一项针对超罕见遗传疾病药物和生物制剂的新审查流程。该流程允许使用单臂试验结合其他支持性数据作为关键证据，旨在简化针对特定遗传缺陷的药物审批。这一提议由FDA下属的CDER和CBER提出，基于2023年的草案指南。
新流程名为罕见病证据原则（Rare Disease Evidence Principles，RDEP），适用于影响少于1000名美国人的超罕见病状，且无足够替代疗法的情况。研究药物必须针对纠正或替换疾病的特定遗传缺陷。此外，CDER和CBER还将考虑适当的外部对照或自然史研究提供的确认性证据。
FDA局长Marty Makary强调，这一原则确保了FDA与新药研发单位在现有权限内对灵活、常识性方法的一致性，并纳入确认性证据，为赞助商提供了一条明确、严格的路径，以将安全有效的治疗带给最需要的患者。这一新流程有望加速超罕见病治疗药物的研发和审批进程。
2025年“Fierce 50”名单公布，康方生物上榜！
2025年9月4日
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2025年9月2日，Fierce Pharma网站发布了2025年“Fierce 50”名单，表彰那些在医疗保健领域推动创新和变革的个人和组织。其中，“Breakthrough Honoree”奖项的获奖者包括费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学院、康方生物、Teal Health、辉瑞（Pfizer）、Steven McCarroll、Alnylam、Andrew Miller、吉利德科学（Gilead Sciences）、Kura Oncology以及Soleno Therapeutics。这些机构和个人在医疗健康领域取得了显著成就，涵盖了从基础研究到临床应用的多个方面，他们的工作推动了医学科学的进步，为患者带来了新的希望。热烈祝贺！
赛诺菲口服BTK抑制剂Wayrilz获FDA批准上市
2025年8月30日
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2025年8月29日，赛诺菲宣布美国FDA批准其口服BTK抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）上市，用于治疗对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年人。这一批准基于关键3期LUNA 3临床研究，Wayrilz在提高血小板计数和改善ITP症状方面表现优异。赛诺菲预计Wayrilz销售峰值可达20~50亿欧元。Wayrilz通过多免疫调节作用，靶向免疫系统不同途径，解决ITP根本原因。在LUNA 3研究中，Wayrilz组64%的患者在12周时达到血小板计数反应，显著高于安慰剂组的32%。此外，Wayrilz还显示出更快的首次血小板反应时间和更长的反应持续时间。
5.5亿美元！srRNA技术助力，诺和诺德与Replicate Bioscience开启肥胖治疗新纪元
2025年8月28日
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2025年8月28日，圣地亚哥传来重磅消息！Replicate Bioscience与诺和诺德达成多年研究合作，共同开发用于肥胖、2型糖尿病等心脏代谢疾病的srRNA新药。根据协议，诺和诺德将获得Replicate srRNA平台的全球独家许可，用于特定心血管代谢疾病靶点的药物开发与商业化。Replicate则将获得研究资助及高达5.5亿美元的资助，包括首付款和潜在里程碑付款，未来还可获得产品销售的分层版税。Replicate的srRNA技术相比传统RNA药物，具有更高蛋白质表达、体内耐用性和可调性等优势，此次合作将加速其在心脏代谢疾病领域的应用，为患者带来新希望。
信达生物国际化再加速：PD-1/IL-2获批开展全球关键三期临床
2025年8月25日
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2025年8月25日，信达生物宣布PD-1/IL-2抗体融合蛋白获得美国FDA批准，开展治疗鳞状非小细胞肺癌首个全球关键三期临床研究。IBI363引领了肿瘤免疫赛道细胞因子领域的研发进展，分子设计上进行了独特的差异化设计，IL-2保留了对IL-2Rα的亲和力，减弱了IL-2Rβγ的活性，通过对肿瘤组织CD8 T细胞的激活，与PD-1抗体发挥协同抗肿瘤活性，同时有效的控制了毒副作用。IBI363在国内已经拿下两项适应症突破疗法认证，包括PD-1及含铂化疗后线治疗鳞状非小细胞肺癌，一线治疗晚期黑色素瘤。IBI363在美国鳞状非小细胞肺癌适应症获得快速通道资格。

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