2026年8月18日,BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布,已就收购Alesta Therapeutics达成最终协议,以获得其核心临床阶段资产ALE1。
根据协议条款,BioMarin将以自有现金支付交易对价,Alesta股东将获得2.75亿美元首付款,以及最高达2.15亿美元的开发及注册里程碑付款。
本次交易交割前,Alesta将把非ALE1相关资产全部剥离至新设独立实体,其原有员工亦随之转移,因此交易完成后无Alesta员工加入BioMarin。公司预计交割后将更新2026年度全年业绩指引,以反映本次收购的影响;扣除首付款因素,该交易预计对2026年财务业绩产生轻微稀释效应。
核心资产ALE1为口服活性小分子药物,拟用于治疗低磷酸酯酶症(HPP),一种由ALPL基因突变引发的罕见遗传性骨病。ALE1靶向调控无机焦磷酸(PPi)水平的新型作用位点,而PPi正是HPP病理过程的关键代谢物。通过降低过量的PPi,ALE1有望恢复骨与矿物质代谢平衡,惠及HPP全疾病谱系患者。
目前,ALE1正在一项持续的1/2a期临床试验中接受评估,以考察其在健康志愿者及成年HPP患者中的安全性、耐受性及药代动力学/药效学特征。若获批准,该药将成为首个靶向PPi代谢通路的口服药物。交割后,该管线项目将并入BioMarin骨骼疾病业务单元。
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