超20亿美元！又一MNC押注新型RNA小分子

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2025年8月18日，德国默克与美国公司Skyhawk Therapeutics宣布达成一项总额超过20亿美元的战略合作。

Skyhawk将利用其SkySTAR^®平台（即RNA选择性剪接小分子治疗平台）在神经疾病领域发现RNA靶向小分子药物，前期负责发现与临床前研发，默克在行使选项后将接手全球开发和商业化，Skyhawk则可获得首付款、里程碑付款及未来销售分级版税。

公告未透露具体适应症，仅指出这些靶点将涉及“存在高度未满足医学需求的特定神经系统疾病”。

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Skyhawk专攻“无法成药”靶点

为何一家初始融资仅为800万美元的biotech能获得20亿美元的合作呢？

Skyhawk的合作吸引力根植于其强大的自主研发能力。公司依托专有的药物发现平台，能够系统性地评估、识别并验证RNA剪接相关靶点及其对应的小分子候选化合物，覆盖广泛的治疗领域和疾病类型。

Skyhawk的平台通过整合四个独特且互补的数据集，并依托不断优化的机器学习模型，显著加速了针对一系列RNA靶向小分子药物的开发进度。

具体而言，Skyhawk的核心技术由四大模块构成：

SKYSTAR^®是一个RNA靶点评估系统，它整合了公共及专有的生物信息学、结构生物学和计算生物学数据，以优先筛选出具有高价值的RNA靶点。截至目前，SKYSTAR^® 已对超过700个潜在药物靶点进行了系统性评估。
SKYLIBRARY™是Skyhawk独有的、定制化的RNA靶向化合物库，具备快速扩展能力。
SKYSEQ™是专有的多重筛选系统，可同时测试一系列 RNA 基序中的数十个高价值靶标，以识别对特定疾病靶标具有选择性的化合物。
SKYAI™是一个集成化的机器学习引擎，融合来自SKYSTAR®、药物化学、动物模型研究、毒理学数据以及临床项目的信息，持续优化分子设计，推动下一代创新性RNA剪接调节剂的开发。

这四大技术模块协同运作，构成了Skyhawk在RNA靶向小分子药物领域的核心竞争力。

此外，RNA靶向小分子为拓展药物靶点疆域提供了全新路径，推动药物研发向更广阔的分子空间延伸。目前，易于成药的「低垂果实」被广泛开发，剩余靶点多为缺乏理想结合口袋的「难啃骨头」，导致新药发现日益艰难，研发成本持续攀升，而临床转化成功率却呈下降趋势。

随着人们对RNA在细胞信息传递和基因调控中核心作用的深入认识，靶向RNA为干预致病蛋白的生成提供了新的策略。通过小分子识别并调控特定RNA结构或功能，可在蛋白质合成前阶段精准干预转录后调控过程，从而攻克传统“不可成药”靶点。RNA靶向小分子药物因此被视为下一代创新疗法的重要发展方向，具有广阔的应用前景。