2023年11月16日，Vertex和CRISPR Therapeutics共同宣布，英国MHRA有条件批准CASGEVY™（原Exa-cel）上市，用于治疗治疗治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。这是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
CRISPR/Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，是现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，已成为当今最主流的基因编辑系统，被誉为“基因魔剪”。
2020年，CRISPR/Cas9基因编辑获得了诺贝尔化学奖，获奖的是两名女性科学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer a . Doudna，这也是首次有两位女性科学家共享了诺贝尔化学奖。
此次获批的CASGEVY通过对患者自身的造血干细胞在体外进行基因编辑，使得分化的红细胞能够产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白，在胎儿发育期间天然存在，在出生后转变为成人形式的血红蛋白，HbF水平的升高能够减少或消除SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象 (VOC)，并缓解TDT患者的输血需求。
在3期临床CLIMB-121中，接受评估的29名SCD患者中有28名在治疗后12个月内没有出现其疾病特有的严重疼痛；在3期临床CLIMB-111研究中，接受评估的42名TDT患者中有29名在给药后至少12个月内不需要输血。
CASGEVY的两项适应症在美国的PDUFA date分别为2023年12月8日（SCD）和2024年3月30日（TDT）。
早在英国还是欧盟成员国时，蓝鸟公司的Zynteglo就曾在欧盟获得了治疗 β 地中海贫血的授权，但由于定价纠纷，Zynteglo已经撤出欧盟市场，也未在英国上市。Zynteglo是一种采用了慢病毒载体的基因疗法。
Zynteglo在美国的定价为280万美元。目前CASGEVY的定价尚未公布，此前分析师预测该产品定价将大于200万美元。根据Vertex和CRISPR的估计，英国大约有2000名患者可以接受该产品治疗。
2、《CRISPR-Cas9基因编辑技术简介》-中学生物科学
3、https://endpts.com/uk-approves-vertex-crispr-therapy-for-sickle-cell-disease-beta-thalassemia-in-world-first/
本篇文章来源于微信公众号: 创新药时代
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