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作者 | 辰公子
文章来源 | 药时代公众号
封面图来源 | pixabay
2022年8月9日，CDE发布关于公开征求《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知，强调了患者体验数据在临床试验中的价值。这是继2021年7月发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》后又一重要的临床试验导向性政策。
为什么要强调以患者为中心？ 这是一种以始为终的思路，患者是药物临床试验的受试者和医疗实践的最终对象，对疾病状态和治疗有亲身体会，可为药物研发提供更贴近患者期望、更有价值的信息。 “以患者为中心”的临床试验，其价值在于通过大大提高患者在试验设计中的参与度，以达到更好解决临床需求的目的。 此前，聚焦患者药物开发的非营利性组织PFM (Patient Focused Medicines Development）分享了有关“以患者为中心”的临床试验方案带来的获益，“以患者为中心”的临床研究可以将招募率提升50%，并且能够减少事故和失误，节省约两个月的开发时间，新药发布的成功率也能够提升20%。 但目前，该理念在国内仍然没有广泛普及，对其理解也存在一定误区，比如将“对患者更加友好的试验方式”当成“以患者为中心”，这种方式的确会对患者招募有利，但仍然称不上以患者为中心，试验方可能仍然将关注点放在自己认为重要的东西上。 真正更容易对患者有深入了解，更易研究以患者为中心试验策略的，应该是以临床试验为核心业务的国际临床CRO公司。精鼎医药作为一家全球CRO龙头企业，在2021年1月任命了Clare Grace博士作为公司首任首席患者官，成为首家任命首席患者官的CRO龙头企业。此次任命体现出了患者在精鼎医药的药物开发战略中扮演的核心作用。 Clare Grace博士在CRO和生物制药行业拥有20多年的工作经验。2018年，她被PharmaVoice评为“制药业百位最具感召力的领袖”之一。加入精鼎医药后，Clare Grace博士的主要工作包括制定提升患者参与临床试验积极性的策略、提升临床试验多样性以及采用创新方法帮助团队和客户更有效地与研究中心开展工作。 在近日召开的媒体圆桌会上，Clare Grace博士以及精鼎医药高级副总裁，亚太区企业战略负责人兼中国区负责人郑唯玲女士共同出席，向药时代分享了“以患者为中心”的理念解读，并结合去年进行的对中国患者和研究中心的定量调研，对中国本土生态圈的患者和临床实际情况进行了详细介绍。 对于想要在中国实行“以患者为中心”临床试验的企业来说，极具参考价值。 重视患者的人性需求 Focus on the human needs of patients 以下为Clare Grace博士的演讲整理： “以患者为中心“是什么呢？就是以患者的需求为核心，在药物、临床试验的设计上满足患者的各种各样的需求。这也确保我们能够开发出真正符合患者用药需求的药品。举个例子，有个帕金森患者也参与了我们的研究，他说确实通过我们的试验解决了痛苦，但是有一些副作用，就是在睡觉的时候可能会有一些不自觉的身体或者肢体的行动，这会导致一些创伤、也会影响他的睡眠状态和生活质量。 这样的需求是我们需要重视的，我们希望能够真正去了解患者的需求，他们想要什么，他们需要什么样的疗法，最终让他们的生活变得更好。监管者也要求制药机构解决患者的痛点。 这是一个全新的领域。79%的医药企业CEO都认为患者和客户的体验需要不断提升，他们希患者和客户有更好的体验，这样的药物和疗法也能获得更好的结果。从目前的数据看，有87%的“以患者为中心”的设计已经获得了非常好的结果。 一开始我们就会进行对于患者的早期参与进行调查，内容包括但不限于：患者需要的治疗方案是什么样的？他们对于哪些试验有需求？他们现在所面临的挑战是怎么样的？他们对于试验方案有什么样的意见？他们希望怎样参加试验？他们在这里遇到什么样的问题？对于我们的方案和临床试验有什么样的反馈和意见？ 患者是消费者，也是自己健康计划的唯一决定者。在未来，这些患者可能会主动去追寻他们想要的服务，所有的健康信息都是可以访问到的，并且很多人会在不同的地方去寻求他们所需要的健康医疗的服务和信息。什么时间、什么地点、和谁一起、参与怎样的医疗服务，将由他们自己决定。 在2022年9月~11月，我们启动了一项调研活动，最终完成了对85名患者的定量调研以及对20名患者和24家研究中心代表的访谈，我们的样本里，性别比例相当，地理范围覆盖了中国的一二三四线城市，被调查者的教育水平和年龄层也各不相同。 经过定性分析，我们发现患者主要分为以下3个类型： 1、急需援手的求助者（Desperate Help-Seeker）——“临床试验是我的最后一根稻草，也是维持生命的唯一选择。” （占比~25%） 2、积极的寻求者（Active Trial Hunter)——“我渴望找到最匹配的治疗方案。”（占比~50%） 3、心态平和的观察者（Peaceful Observer)——“我碰巧了解到有这个临床试验的机会，并愿意尝试更好的治疗选择。”（占比~25%） （患者类型的命名为英文翻译，笔者认为英文原名的表述更为精准） 这三类患者对临床试验的需求不同，比较值得关注的话题是，如何吸引他们加入我们的临床试验。 三类患者最信任的信息渠道： 急需援手的求助者对于通过正式的医院公众号获取信息是饶有兴趣的，他们觉得官方医院的渠道是非常重要的。 积极的寻求者对比较大的招募机构比较感兴趣，因为这些机构有很多不同的临床研究，提供广泛的信息，他们对于这方面信息的获取非常渴望，希望尽可能了解比较多的选择。 心态平和的观察者比较关注患者群体，比如不同患者倡导的组织，以及他们自己所活跃的圈子。 三类患者关注的临床内容： 急需援手的求救者最关注免费的药物、先进的疗法和远程医疗。这些患者很大程度上是肿瘤或罕见病患者，病情非常严重，且药物很昂贵，构成了用药可及性的屏障。是否有顶级的医生参与，也是他们比较关注的点。此外，他们希望有远程医疗的机会，这些患者可能疾病负荷更重，在通勤、出行方面，要去到研究中心对他们来说是有挑战，他们希望有更多的远程医疗的机会。 积极的寻求者所感兴趣的就是先进的治疗方案、以及数字平台，他们希望获取最顶级的治疗，他们感兴趣的就是有哪些最新的、最好的疗法，有哪些最新颖的疗法，他们是否能够获取这些最新颖的疗法。积极的寻求者往往是对新技术比较感兴趣，他们特别偏爱数字平台。 心态平和的观察者对申办方的声望很重视，我是否信任这个生产商能够有效生产，并且进行合适的研究。对数字平台也是比较偏爱的，可能喜欢的点不一样，他们希望能够实现简化的试验流程，易于使用的计划功能，以及通知和追踪系统也要用起来比较容易。 这两类患者对于数字平台都感兴趣，但是对于这些平台的诉求是不一样的。 调研的总结，84%的受访者仍然认为他们的试验经历还有改进的地方，所以“以患者为中心”在我们行业就非常重要。85%的参与研究的受试者并没有非常好的体验，他们觉得临床研究是有改进的地方，尤其是在入组阶段。 我们能做什么？ 对急需援手的求助者，相关的临床研究的条款语言要易懂，后勤支持很重要，包括如何护送他们到中心，这对他们来说是比较大的挑战。 对积极的寻求者，临床团队必须要经过精良的培训，更好地跟患者沟通。如果有专业招募平台，确保这些相关的合作伙伴是非常专业的，能够准确地把最新、最广泛、最全面的信息传递给他们，他们也愿意了解医学术语，了解不同的替代方案和选择。可分享信息的数字平台、独家的医疗服务以及顶级的医生和专家是很重要的。 对心态平和的观察者，患者体验对他们来说非常重要，他们愿意加入线上的患者组织和患者圈子，也希望看到在线患者社区中分享患者的成功故事。此外，要让他们了解这个研究的进度，并且要强调申办方有非常好的声誉，并且他们对统一优化的流程、数字平台的简洁性和方便性都很有需求。 在中国，“以患者为中心”前景如何？ 药时代：“以患者为中心”的理念应该是从国际上再慢慢到中国开展的，中国药企的接受也需要一定时间，那现阶段中国药企对于“以患者为中心”的临床试验持怎样的态度呢？他们是否会毫无保留地愿意去增加这方面的投入？ 郑唯玲：不可否认，“以患者为中心”理念的倡导和实施都是从国外开始的，全球大型药企们是先行者。但是我想分享的是，上个礼拜我们在精鼎医药组织的一个圆桌会议里面邀请了中国头部的生物技术企业，他们对“以患者为中心”的临床试验方案其实有非常深入的理解。对于新药开发来讲，每一天都很珍贵。如果能充分了解患者喜好，预估临床试验可能遭遇的困难，提前把相应问题纳入试验设计，避免事后修改实验流程，可以免去很多额外增加的费用并节省试验时间。他们已经认识到这一点，而且非常有兴趣把这个新的方法纳入到整个临床试验的计划中。 Clare Grace：是的，上周的圆桌会议给人留下了深刻的印象。从全球的角度来说，在美国、欧洲等西方国家，确实有一些公司真正在拥抱“以患者为中心”，但是也有一些公司并不太认同，所以这些国家和地区也并非全部采用了这种模式，我觉得在中国可能也是如此。 基于我们的圆桌会议，我看到中国生物科技公司对“以患者为中心”、患者倡导组织都有不错的理解。在过去5-6年中，我们邀请了不同的公司进一步分享他们在这方面执行的经验，我相信这些公司对“以患者为中心”持续表现出了兴趣。 中国现在慢慢涌现一些新的数据，揭示了这种试验方法给药企带来的获益，我相信更多的数据出炉后，也会有更多的药企跟进。
药时代：监管机构对远程智能临床试验方案持何种态度？如果日后药监局监管更为严格，“以患者为中心”的临床试验开展可能会面临哪些挑战？ Clare Grace：监管者对于我们采用的远程智能临床试验的解决方案是比较支持的，但监管部门也要能够确保提供有效的监督。这种临床试验需要使用很多技术平台，需要很多认证和核查，对医疗支付和数据系统的监管要求非常高。比如隐私问题，我们在收集精确数据的同时，也要保护这些数据，防止泄露；上门护理中，我们需要向监管部门证明，随访人员和研究中心的护士、医生接受着一样的培训。关于这方面的监督，也就是相较于普通的临床研究，需要有更广泛的文件归档记录。 很多监管部门在与时俱进，很多最新事态可能会让监管部门重点关注某一个问题。这种动态的监管变化是需要应对的挑战，我们有这个行业中最大的监管咨询团队，他们会不断跟进监管政策的最新状态，了解不同的监管部门有哪些最新的关注点，并反馈给我们的团队，从而使我们能够持续夯实质控过程，也能够很好地保证合规。所以，我们非常有信心，包括在中国也是如此。
药时代：PI的参与度如何？近期秦叔逵教授在《2023抗肿瘤创新药物临床研究论坛》上发表了一个演讲，他谈到了PI和临床试验以后可能会面临更严格的监管，精鼎医药在这方面做了哪些准备？ 郑唯玲：我们在研究里面发现，几乎所有的PI对“以患者为中心”的临床试验都是非常支持的。除了PI以外，我们还看到各个利益相关方都非常支持，包括监管方、申办方， CRO行业、患者组织、患者等等，大家都非常愿意一起努力推动其发展。重要的是我们要进行全面的交流和沟通，在越来越成熟的监管环境下，共同努力形成最佳实践，在此基础上，我们的监管可以持续提供政策上的指引。 Clare Grace：不管是什么样的临床研究，PI的选择都遵循非常严格的流程，只有确保这位医生在临床及临床研究两方面都有非常丰富的经验，我们才会考虑他作为临床研究项目的PI，我们也会仔细了解他们之前所做的临床研究的表现，包括研究质量。
药时代：调查报告中提到了“急需援手的求助者”这个群体偏好远程医疗，这是中国独有的情况吗？ Clare Grace：对于急需援手的求助者这个群体，他们的疾病通常十分严重，可能马上就要接近生命的终点或是存在运动障碍不便出行。远程医疗是一种常见的解决方案，中国患者对其尤为看中，因为可以让患者在不出行的情况下，和主治医生进行一对一的谈话并接受治疗。远程医疗相对更适用于慢性疾病的患者，例如哮喘这种不是很致命的疾病，如果患者要花两三个小时穿越整个城市去医院接受治疗，会影响他们日常的生活节奏。 国外也有很多患者倾向于远程医疗，对他们来说，这是一种便捷的和医生一对一交流的方式，与中国患者对远程医疗的需求偏好有所不同。
药时代：不同国家、不同地区的患者对远程医疗的需求不同，这是否与“医疗资源分配状况”相关？ Clare Grace：我承认这是其中一个原因，且医疗资源分配不仅仅体现在基础设施是否完备，更体现在制度体系上。从某种程度上来讲，后者对远程医疗的顺利推广意义更大，比如报销流程完善与否对患者能否选择远程医疗的影响就很大。在美国有的州使用远程医疗可以报销，有的州则不行，我们希望积极推动医疗系统流程的开发和改进，做到更好的精准报销。
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发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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