达成20亿美元交易1年后,武田终止了所有「AAV基因疗法」早期项目

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达成20亿美元交易1年后,武田终止了所有「AAV基因疗法」早期项目

据美国行业媒体Endpoint news报道,武田公司最近正在通知员工,公司将终止AAV基因治疗和血液学罕见病的临床前开发工作,该消息已经通过邮件向武田公司的一位发言人证实。

停止早期项目开发并不意味着放弃该领域,仅代表着早期资源的倾斜。该发言人表示,此举并不会影响现有的临床开发管线或商业产品,可能影响的员工数也并不确定,因为他们可能会被分派到其他的研发项目当中。

基因疗法作为新型治疗方法,近年来备受关注。基因疗法的核心之一是病毒载体,因为病毒可以将外源基因导入到细胞内,使用病毒作为载体,可以将用于治疗疾病的外源性基因导入细胞。

此次武田终止的AAV,即腺相关病毒,是基因疗法里的明星载体,目前被广泛应用于基因疗法的开发中。但使用AAV作为载体也存在一定缺陷,尽管它是目前已知安全性最好的病毒载体,但病毒本身仍然会激活免疫系统。

这意味着,病毒会免疫系统杀灭,使治疗失效,同时,严重的免疫反应也会引发强烈的副作用。另一家相关公司Audentes就在开发AAV基因治疗的过程中,就遭遇过2名受试者死于临床试验的事件,近年来,FDA也因安全性问题叫停了多项AAV基因疗法的开发。

而即便治疗成功,病毒也会激活了免疫记忆,使后续的治疗效果大打折扣。BioMarin作为基因疗法明星公司,曾因其血友病基因疗法效果的稳步下降而饱受困扰。

基因疗法是治疗罕见病的重要方法,而罕见病又是武田的四大核心领域之一,因此解决AAV基因疗法的问题,打破桎梏,对武田至关重要。

2022年2月22日,武田与一家专注于开发非病毒靶向递送基因药物biotech公司Code Bio签订了最高可达20亿美元的合作协议,首付款为数百万美元,以资助Code Bio进行早期开发。

根据协议,武田和 Code Bio 将利用 Code Bio 的 3DNA 平台设计和开发用于肝脏罕见疾病的靶向基因疗法,同时还将进行中枢神经系统(CNS)罕见疾病的额外研究。武田有权行使四个项目的独家授权选择权。

此次武田终止自家AAV基因疗法的早期项目,有可能是之前的规划,也有可能是合作伙伴有了新的研究进展,使武田下定决心放弃AAV。

无论如何,可以肯定的是,武田不会放弃罕见病领域,并将持续为了更新一代的疗法而努力。

参考资料:

1、https://endpts.com/takeda-ending-discovery-preclinical-work-in-aav-gene-therapy-rare-hematology/

2、https://endpts.com/takeda-signs-off-on-a-2b-deal-aimed-at-bypassing-aav-roadblocks-on-the-way-to-gene-therapy-2-0/

3、Code Bio官网

4、其他公开资料

封面图来源:123rf

达成20亿美元交易1年后,武田终止了所有「AAV基因疗法」早期项目

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

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