据美国行业媒体Endpoint news报道，武田公司最近正在通知员工，公司将终止AAV基因治疗和血液学罕见病的临床前开发工作，该消息已经通过邮件向武田公司的一位发言人证实。
停止早期项目开发并不意味着放弃该领域，仅代表着早期资源的倾斜。该发言人表示，此举并不会影响现有的临床开发管线或商业产品，可能影响的员工数也并不确定，因为他们可能会被分派到其他的研发项目当中。
基因疗法作为新型治疗方法，近年来备受关注。基因疗法的核心之一是病毒载体，因为病毒可以将外源基因导入到细胞内，使用病毒作为载体，可以将用于治疗疾病的外源性基因导入细胞。
此次武田终止的AAV，即腺相关病毒，是基因疗法里的明星载体，目前被广泛应用于基因疗法的开发中。但使用AAV作为载体也存在一定缺陷，尽管它是目前已知安全性最好的病毒载体，但病毒本身仍然会激活免疫系统。
这意味着，病毒会免疫系统杀灭，使治疗失效，同时，严重的免疫反应也会引发强烈的副作用。另一家相关公司Audentes就在开发AAV基因治疗的过程中，就遭遇过2名受试者死于临床试验的事件，近年来，FDA也因安全性问题叫停了多项AAV基因疗法的开发。
而即便治疗成功，病毒也会激活了免疫记忆，使后续的治疗效果大打折扣。BioMarin作为基因疗法明星公司，曾因其血友病基因疗法效果的稳步下降而饱受困扰。
基因疗法是治疗罕见病的重要方法，而罕见病又是武田的四大核心领域之一，因此解决AAV基因疗法的问题，打破桎梏，对武田至关重要。
2022年2月22日，武田与一家专注于开发非病毒靶向递送基因药物的biotech公司Code Bio签订了最高可达20亿美元的合作协议，首付款为数百万美元，以资助Code Bio进行早期开发。
根据协议，武田和 Code Bio 将利用 Code Bio 的 3DNA 平台设计和开发用于肝脏罕见疾病的靶向基因疗法，同时还将进行中枢神经系统（CNS）罕见疾病的额外研究。武田有权行使四个项目的独家授权选择权。
此次武田终止自家AAV基因疗法的早期项目，有可能是之前的规划，也有可能是合作伙伴有了新的研究进展，使武田下定决心放弃AAV。
无论如何，可以肯定的是，武田不会放弃罕见病领域，并将持续为了更新一代的疗法而努力。
参考资料：
1、https://endpts.com/takeda-ending-discovery-preclinical-work-in-aav-gene-therapy-rare-hematology/
2、https://endpts.com/takeda-signs-off-on-a-2b-deal-aimed-at-bypassing-aav-roadblocks-on-the-way-to-gene-therapy-2-0/
3、Code Bio官网
4、其他公开资料
封面图来源：123rf
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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