华盛顿病人 | 一个新药拯救阿尔兹海默病患者的神奇故事!

【重磅录像】颜宁:“AI在结构生物学中的未达之地”

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华盛顿病人 | 一个新药拯救阿尔兹海默病患者的神奇故事!
药时代编者按

华盛顿病人 | 一个新药拯救阿尔兹海默病患者的神奇故事!

亲爱的朋友们好!

您是否听说过“柏林病人”、“伦敦病人”、“杜塞多夫病人”以及“纽约病人”等名词?过去这几年里相关报道文章广为传播,频频刷屏,表明了全球业界和个人对于艾滋病患者能够被治愈的渴盼和密切关注。

在2023年3月4日发表的访谈文章中,药时代提出一个新名词,这个新名词涉及的疾病领域不是艾滋病,而是同样严重,影响着全球千万患者、与每一个人都息息相关的阿尔兹海默病(Alzheimer’s Disease,简称为AD)。

这个新名词就是:

华盛顿病人

2023年3月23日,药时代团队有幸采访了来自美国华盛顿的一位阿尔兹海默病患者及其妻子,他们的真实经历深深打动了我们!

现在,我们迫不及待地分享这个创新性新药成功拯救阿尔兹海默病患者的真实故事,初衷就是:

带给中国乃至全球的制药界、每一个人、每一个家庭巨大而温暖的希望!

华盛顿病人 | 一个新药拯救阿尔兹海默病患者的神奇故事!
01
前 言
华盛顿病人 | 一个新药拯救阿尔兹海默病患者的神奇故事!
2022年9月10日,电影《妈妈!》在中国上映,该影片讲述了一位85岁高龄的母亲照顾她的65岁患有阿尔兹海默病的女儿的故事。电影获得了不少观众和影评人的好评。不少观众流下了热泪,认为电影展现了母女之间刚柔兼备的亲情,以及面对困境时生命的美好和坚强,也引发了人们对阿尔兹海默病患者和照护者的关心和理解
华盛顿病人 | 一个新药拯救阿尔兹海默病患者的神奇故事!
电影海报(图片来源:网络)
根据业界共识,阿尔兹海默病是一种不可逆的神经退行性疾病,会导致记忆衰退、认知能力下降、语言和行为障碍等全面性痴呆的表现。目前全球阿尔兹海默病患者大约有5500万,而且人数呈现快速增长的趋势,预计到2050年,全球阿尔兹海默病患者将达1.52亿以上,中国将达4000万。为了应对这个对个人和家庭破坏性极大的顽疾,全球药企在内的方方面面的力量投入巨资和人力物力,前赴后继开发新药,遗憾的是过去的几十年里纷纷折戟沉沙,功亏一篑,2004年至2020年间没有一款新药获批上市。令人感到欣慰的是,最近这几年里在各国政府的重视、监管机构的支持下,跨国药企为代表的新药研发力量渐渐回归,新药陆续获批,给全球患者带来了新的选择,帮助制药行业增强了继续投资研发的信心。
作为世界第一经济大国,美国目前阿尔兹海默病患者的人数约为600万,预计到2050年,美国阿尔兹海默病相关治疗成本将上升至1.1万亿美元。

现在,我们就讲述一位美国阿尔兹海默病患者在创新药的帮助下与疾病做斗争,快速康复的感人故事。我们相信,这个幸运患者的真实故事将鼓舞全世界千千万万的患者、患者家属在内的每一个人!

02
“华盛顿病人”的不幸与幸运
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“华盛顿病人”的名字叫Brian,今年六十多岁,住在距离美国华盛顿不远的一个县城里。这是一个典型的美国家庭,女主人叫Denise,今年也六十多岁,两人一起牵手度过了几十个春秋,生养了一个女儿和一个儿子,女儿和儿子都已经结婚成家。
Brian是一位颇具才华的软件工程师,在公司和政府机关都工作过,而且心灵手巧,擅长修理各种各样的东西,是妻子眼中的全能老公。Denise在航空公司工作了一辈子,多次退休,又多次被返聘,后来她创办了自己的咨询公司,帮助客户打理旅游方面的需求。
Brian和Denise的宝贵女儿打小爱好音乐,长大后进入大学,主修音乐专业,曾经作为交换学生两次到中国来学习。2021年的秋天,女儿生下了一个健康可爱的男孩,自己当上了妈妈,也帮助Brian和Denise分别晋升为外公和外婆。这令两人欣喜万分,准备享受三世同堂的天伦之乐。
人有旦夕祸福。这个美国家庭迎来了第三代出生这一好消息的同时,也收到一条坏消息。
Brian出生在一个体育世家,父亲曾经是20世纪50年代的一位职业美式足球运动员。
美式足球,American football,美国人通常简称为football,是橄榄球运动的一种,美国最流行的运动,为北美四大职业体育之首。美式足球是一种对抗性很强的接触性体育运动,由于球赛中往往会与对方球员有强烈的身体冲撞,因此球员需穿戴头盔和护具出场。
Brian父亲所生活的那个年代的头盔很小很薄,运动员被冲撞而得脑震荡的事时有发生,Brian的父亲也在所难免,结果患有脑脊髓炎,后来医生诊断他也患有阿尔茨海默病。
受父亲的影响,Brian打小爱好运动,尤其是美式足球。虽然他戴的头盔的质量已经大大提高,但事故难以完全避免。一次比赛中,Brian受了重伤,被紧急送到约翰霍普金斯大学,在医生的急救下捡回了一条命,但是肺部出现了肺衰竭问题。
大约一年半前,医生给Brian做CAT扫描和核磁共振成像时,发现他的大脑上有一些淀粉样斑块。基于Brian和太太Denise提供的更多信息,医生确定Brian最近出现的忘记妻子的名字和女儿的电话号码、出门后走丢、无法开车、生活上方方面面都离不开妻子的照料等各种各样的问题是阿尔兹海默病的症状,而且已经到了中期。
屋漏偏逢连夜雨。肺部问题还没有解决,又出现了AD问题,而且恶化的非常快。这令Denise和全家都很难过。
作为Brian的人生伴侣,Denise非常伤心,自己先生的身体这几年一直不好,罹患阿尔兹海默病无疑是雪上加霜。
他们立即找了几位神经科医生,医生的反馈很简单直接:我们真的无能为力。我们可以给你吃药,但它们不会有太大的帮助。
医生提及的那款药是当时少的可怜的能真正给阿尔茨海默病患者服用的药品之一,但医生明确提醒到这药可能有助于减缓病情,但对它不要抱太大的希望。果然,Brian服用后看不出有什么改善。
医生还建议Brian加强锻炼身体,吃地中海饮食。
实际上,医生没有提出任何有帮助的前瞻性建议。
Denise和家人们不甘心,决定去寻找一位更开放的神科学医生,这位医生视野更开阔,而不仅仅是照本宣科。
作为患者和患者家属,Brian和Denise更想从医生那里听到现代科技能做什么而不是不能做什么。
最终功夫不负有心人!他们找到了一位密切关注临床研究的神经科医生。这位医生建议他们考虑正在进行中的临床试验。这令他们喜出望外,看到了极其宝贵的希望之光,虽然这光芒很小,但对于他们来说弥足珍贵和温暖。
Brian、Denise和家人们立即对医生提供的两项临床试验进行认真阅读。其中一项试验有更多的副作用,21%的患者出现脑出血和脑肿胀问题,他们觉得风险太高了。相比之下,另一项试验吸引了他们的目光,这就是Truebinding公司开展的新药TB006临床研究。临床前实验和已完成的临床试验的数据表明,TB006有不错的安全性。于是,家庭会议后大家一致决定送Brian去参加这项临床试验,大约九个月前,经过一番测试和筛查后,Brian住进了医院。
这家医院的规模很大,里面的医生、护士都非常的友善和乐于帮助,这给了Brian、Denise和全家更大的希望。
全家人充满了期待,也倍感幸运!

 

03
奇迹出现了!
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负责临床试验的医生和护士特别安排时间与Brian和Denise进行面谈,详细介绍了患者知情同意书的内容,帮助他们了解参加临床试验的潜在获益和风险。因为是随机双盲试验,所以患者接受的可能不是在研药物,而是安慰剂,好消息是出于伦理考虑,如果患者被分配到安慰剂组,那么在完成设定的研究流程之后可以接受在研药物。
这次面谈对Brian和Denise帮助很大,他们在这份很长的文件上签了字,然后就是激动地等待每个月一次的用药。
很快Brian接受了第一次的静脉注射,但一点效果也观察不到。疗程结束时,Brian一点改善也没有,Denise和家人们感到很失望。幸运的是揭盲后得知Brian之前是在对照组,接受的都是安慰剂,根据临床试验计划,他被批准进入临床试验的下一个阶段,开始接受在研药物TB006,也是每个月一次静脉注射。
这一次的结果太神奇!
还没等离开医院,Brian就叫出了妻子Denise的名字,并给女儿打了一个电话,询问外孙子调不调皮等情况。
Denise当时惊呆了,喜极而泣!
激动的她迫不及待地专门写信,对孙博士团队表示了衷心的感谢。第二天她又写了一封信,描述了一家去超市买东西的情况,Brian竟然能记起家里缺什么东西,要买什么,不再恐惧开车、还能独立照看孙子、能遛狗、能骑车……
“我们对这种差异感到非常惊讶!” 采访中Denise这样描述,“在那之前,我们没有任何希望!我们打心里感谢比我们聪明得多的科学家和TrueBinding!他们的表现是令人难以置信,令我们对接下来的治疗充满信心!”
和Denise一样,越来越多的患者家属站了出来,主动分享这款新药挽救了他们和家庭的亲身体会。
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TrueBinding创始人兼首席执行官孙东旭博士

在3月23日药时代对Truebinding公司创始人、CEO孙东旭博士的专访中,孙博士介绍到,“这都是非常具体的功能改善,而且不是个案。TB006的响应率非常高,三个多月的时间已经有70%的病人出现疾病逆转或病情稳定,我相信治疗时间达到6个月的话,响应率100%也是有可能的。”
截止2023年3月23日接受药时代采访时,Brian已经接受了四次输液,将于下一周进行第五次输液。

作为患者家属,Denise分享了更多感受。

  • 我们目睹了他(Brian)父亲的衰落,当他得知自己也得了AD,很难过!但现在有了这项临床试验,我们有了希望。我们相信这将改变我们的世界,事实确实如此!
  • 我想说的是,这太神奇了!因为正如你所说,有些患者觉得自己刚刚醒来,这正是他(Brian)的感受,患病时他觉得自己失去了生命的一部分,他不记得很多事情,但现在已经很正常了。还有一段路要走,有起伏,但这是一个巨大的进步
04
奇迹背后的英雄们
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这些奇迹背后是位于美国加州的TrueBinding公司和他们研发的创新药TB006
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TrueBinding是一家位于美国加州处于临床阶段的生物医药公司,专注于开发创新性单克隆抗体,用于治疗一些最具挑战性的神经退行性疾病,包括阿尔茨海默病、中风和其它严重疾病。
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TrueBinding团队(图片来源:TrueBinding)

TB006是TrueBinding团队全力研发的一款靶向Galectin-3的人源化单抗,临床前数据和早期临床研究显示,该药具有改善阿尔茨海默病患者认知和功能的潜力。在临床前评估中,Galectin-3被证明在本质上促进Aβ和pTau蛋白的聚集。在AD体内模型研究中,TB006显著降低Aβ/Tau蛋白聚集和神经炎症,显著改善认知功能方面表现出良好的能力,表明TB006在解决潜在病理和改善AD病程方面具有潜在的治疗作用。
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TB006的作用机制(图片来源:Truebinding)

TB006的人体安全性已经在一项单次递增剂量的安全性和耐受性研究中确定的,其中高达5000mg的剂量是安全的,且耐受性良好。在一项针对轻度至重度AD患者的1b/2a期概念验证试验中,TB006治疗的患者在认知和功能方面显示出统计学上的显著改善。TB006目前正在进行一项针对阿尔兹海默病患者的开放标签扩展试验,以及一项针对急性缺血性卒中患者的2期试验。
几天前,美国著名的专业媒体BioWorld也对孙博士进行了采访。

05
寄语与展望
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采访中,Denise多次表示对孙博士和TrueBinding团队的感激之情,与此同时对于偌大的医院里除了主管临床试验的医生和护士之外竟然没有更多的人知道这款神奇药物而倍感遗憾和不解,主动表示非常愿意和Brian一起用自己的真实经历为TB006做宣传,让更多的阿尔兹海默病患者及家属受益
在采访的最后,当我们请Denise和Brian和全球阿尔兹海默病患者及其家属分享一句话时,他们说到:

不要放弃希望,坚持寻找答案。一起努力,我们可以改变AD!

药时代团队非常高兴能够有机会采访Brian和Denise,获得第一手的资料,也非常荣幸能够协助孙博士和优秀的TrueBinding团队。

 

我们不做药,我们帮助做药的英雄们做好药!将继续全力以赴,助力孙博士和团队找到优秀的合作伙伴,快速推进,将这款希望之药尽早推上市,在美国,在中国,在全球的每一个角落!

真诚希望和坚信,从今天开始,在“华盛顿病人”故事的鼓舞之下,全世界的阿尔兹海默病患者和家属以及每一个人不再恐惧这个破坏性极强的疾病,快乐健康幸福地享受每一天!

 

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本篇文章来源于微信公众号: 创新药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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