“FIC” 血友病疗法再突破!赛诺菲野望兑现

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犹记2023年12月时,赛诺菲在其举办的投资者研发日活动上史无前例的放出豪言,称在2024~2025年将实现III期临床试验数量增长50%,并在未来两年内获得25个中后期临床试验结果。

事实上从赛诺菲近期动作来看,其昔日野望正在兑现……

 

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A型血友病疗法再突破

巴黎时间2024年7月17日,赛诺菲与Sobi共同开发的A型血友病疗法Altuviiio(efanesoctocog alfa)的III期临床XTEND-Kids研究完整结果在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表。

Altuviiio是一款“first-in-class”的高持久性凝血因子VIII(FVIII)替代疗法,已获批用于A型血友病患者的常规预防、按需治疗以控制出血事件以及围手术期管理。根据赛诺菲2023年报,这款药自2023年2月上市后,共营收1.59亿欧元。

此次公布结果的XTEND-Kids研究,是一项开放标签、非随机干预性研究,研究共纳入了74名之前接受过治疗的12岁以下重度A型血友病患者。研究中,患者接受了为期52周的每周一次的Altuviiio预防性治疗,用药剂量为50 IU/kg。

结果显示,XTEND-Kids研究达到主要终点研究中未检测到因子VIII抑制剂的产生。Altuviiio在患者体内产生的疗效的核心逻辑在于其可暂时替代患者体内缺失的凝血因子VIII,从而恢复患者凝血功能。但此类替代疗法的常见问题在于,患者在接受治疗后,体内会产生因子VIII抑制剂,导致患者接受治疗后凝血能力无法得到有效恢复。抑制剂的产生是血友病A治疗中最复杂和最具挑战性的问题之一。

此外,研究达到试验次要终点。结果显示,中位年化出血率(ABR)数据极佳,仅为0.00(数值越低越好。并且,在按照方案治疗的73名患者中,估计的平均ABR为0.61(低于XTEND-1研究相应数值),稍高但依然处于低水平,这意味着该疗法能有效减少患者出血事件。

值得注意的是,相较于成人,儿科患者注射的凝血因子从血液中的清除速度更快,因此一般情况下儿科患者在使用标准或延长半衰期的FVIII产品时仍需每周注射2-4次。但在此项研究中,在每周一次的使用频率下,试验数据仍然优异。

在早期报道中,欧洲媒体Labiotech认为Altuviiio是2023年获批上市药品中的潜在重磅炸弹,极具潜力。业内也曾有声音表示,这款药的巅峰销售额将有望达到17.7亿美元。

赛诺菲在血友病领域的领先地位不只由Altuviiio一款产品支撑。其在研的小核酸药物Fitusiran也被患者翘首以盼。

Fitusiran的作用机制与Altuviiio不同,并非凝血因子替代疗法,其靶向抗凝血酶,可通过降低抗凝血酶产生,从而恢复凝血因子和抗凝血因子之间的平衡。FDA将这款药的PDUFA日期定为2025年3月28日,赛诺菲也已于2024年5月向NMPA提交了Fitusiran的上市申请。

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专利悬崖逼近,不得不加速

包括血友病在内的罕见病板块在赛诺菲上市产品中的占比并不小。在其Specialty Care板块中,罕见病药物占绝对优势。

“FIC” 血友病疗法再突破!赛诺菲野望兑现

图片来源:赛诺菲官网

2011年,赛诺菲以201亿美元收购Genzyme,大手笔入局罕见病。之后在关于Ablynx和Bioverativ的收购中也获得不少罕见病新药。目前,根据其官方公开资料,赛诺菲仍有十余项罕见病管线正在推进中。

不过仅从上述图片中也能看出,赛诺菲的营收中存在不少风险。其罕见病产品Aubagio的营收正在高速下滑,而其营收主力Dupixent(度普利尤单抗)的专利也将在近几年面临过期。

与其他MNC一样,寻找业绩新增点也是赛诺菲的头等大事。

文章开头提到,赛诺菲曾在去年年末的活动掷下豪言,一展未来美好愿景。据当时消息,除了在临床试验数量上定下增长50%的预期,赛诺菲也曾公开表示,其目前手握12款潜在“重磅产品”。其中,9款为创新药物和疫苗,每款峰值销售潜力有望达到20亿至50亿欧元;3款为“自成管线产品”(pipeline-in-a-product),每款峰值销售潜力有望超过50亿欧元。到2030年,更多近期以及未来上市的创新药物预计能为赛诺菲贡献超过 100亿欧元年销售额。

从赛诺菲当前公开信息来看,自免是赛诺菲重点发力方向,目前赛诺菲共有三十余项自免相关管线在进行,其中超90%管线已经进入II期及以后临床阶段。

在自免领域,赛诺菲已拿下一个短期小目标。2024年7月初,其王牌产品度普利尤单抗被欧盟批准用于血嗜酸粒细胞升高的未控制慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的治疗。目前FDA关于这款药在COPD领域的上市批准申请延后至2024年7月29日,但获批可能性仍较大。因为从赛诺菲公布信息来看,FDA仅要求其进行部分数据的进一步分析,并未有更多相关质疑。

另外,从近期消息来看,赛诺菲正在为产能扩增做准备。近日,赛诺菲报告称,将投资4亿欧元,扩大其位于印度海得拉巴的全球产能中心。并计划在两年内将该工厂的员工人数从目前的1000人增加到2600人,使其成为该公司四个全球产能中心中最大的一个。

参考资料

1.各公司官网

2.其他公开资料

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封面图来源:pixabay

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