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DNA双螺旋结构的发现，使遗传学的研究水平提高到了分子层面，让人们清晰的了解到遗传信息的构成、复制和传递途径。
人类就像拿到了一把解开自身奥秘的“钥匙”，去打开关于基因的“潘多拉魔盒”。
21世纪的今天，基因编辑技术已经遍地开花，从农业到医疗，从食物到药品。
全球药企争相布局，其中一些比较知名的有Editas Medicine、Moderna、邦耀生物等。他们利用CRISPR等基因编辑工具，开发针对遗传性疾病、癌症等的细胞基因药物。
在此过程中，也有一批药企停在了路上……
镰状细胞性贫血（SCD）是一种遗传性血液病，由于基因突变，导致血红蛋白异常。这种异常血红蛋白使红细胞变成镰刀状或新月状，容易堵塞血管，引起缺氧、溶血和炎症等并发症。
SCD患者通常会出现贫血、黄疽、肿胀、骨关节痛、感染等症状 。
除了基因编辑，还有其他治疗镰状细胞病的方法，但是目前没有根治的方法。一些常用的治疗方法包括以下4点:
血液输注，可以提供正常的血红蛋白，减少状细胞危象。
骨髓移植，可以替换造血干细胞，恢复正常的血液生成 ，但是这种方法风险高，需要匹配的供体。
药物治疗，例如经基脉、谷氨酷胺等，可以增加胎儿血红蛋白的含量，减少镰状细胞形成。
预防性措施，例如服用叶酸、抗生素、免疫接种等，可以降低感染和贫血的风险。
根据世界卫生组织的数据（2005），全球每年约有30万婴儿在出生时患有镰状细胞性贫血 ，而且每年约有332000例SCD和地中海贫血的患者怀孕或分娩 ，这两种疾病都涉及B-珠蛋白基因突变。
目前，SCD还没有完全治愈的方法 ,只能通过一些治疗手段来缓解症状和预防并发症。
想要根除SCD，提高患者生活质量，或许还要基因编辑技术的加持。
参考资料：
1.Sickle cell R&D hit by three culls in one day at Novartis/Intellia, Sangamo and Graphite Bio（Endpoints News）
2.Sangamo Therapeutics官网
3.Graphite Bio官网
4.Intellia Therapeutics官网
5.FDA官网
6.其他公开资料
封面图来源：pixabay
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1亿美元只抢到1个月时间，怎么看？
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本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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