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“方向比努力更重要”，最近经常能在一些地方看到这句话，如果理解有一些障碍，中国制药行业的状态可以作为补充参考。
在经过了一轮轮的政策指导、市场修正之后，我们对于新药研发已经有了一个基本的认知和共识，即“创新是核心”，无创新的药会以最快的速度被淘汰。
但，什么是创新？除了新靶点、新机制，我们对于创新是否还有其他层面的认知？如果没有，可能就会调入“盲目创新”或“伪创新”的陷阱。换句话说就是：你以为你在做创新。
其实在新药研发的产业里，创新的范畴远不止靶点和机制，或许换一个角度，思路就被打开了。
美东时间11月8日，FDA召开了一场肺过敏药物咨询委员会（PADAC）讨论阿斯利康开发的新型哮喘药PT027（沙丁胺醇/布地奈德），与会专家几乎全票通过，认可了该药物在治疗成人哮喘上的获益。
这不是新靶点，也不是新机制，只是将两款经典哮喘药组合在了一起形成复方制剂，但这是创新。
其实，斯利康一开始根本没把这个药当回事。在他们官方公布的新闻稿里，找不到太多有关这个药的消息，这意味着在最初的评估里，PT027并不是一款值得投入大量精力的产品。
PT027的两种组分：沙丁胺醇和布地奈德，都是哮喘常用药。
沙丁胺醇是β2受体激动剂，可以舒张支气管平滑肌，能起到哮喘发作时急救药的作用，我们常在影视剧里看到，一个哮喘患者呼吸突然急促，然后掏出一个气雾剂猛吸两口就不喘了，就是这种药。但是它不能当作日常治疗用，只能应急。
布地奈德是糖皮质激素，可以抑制过敏反应、局部抗炎，用于患者的长期治疗，有时也可以在β2受体激动剂使用后控制不佳的情况下使用。
沙丁胺醇由于可能出现副作用及安全性风险，近年来的使用优先级有所下降，两种药物的联用策略和复方制剂成为一种选择。
这就是PT027的研发背景。
不过类似的复方制剂已有成熟产品上市，阿斯利康自己的布地奈德/福莫特罗复方制剂都已经上市多年了，因此失败的概率比较高。
同时，由于是哮喘这类慢病药物，临床试验需要入组的人群比肿瘤药会高一个数量级，所以资金的投入需求也比较大，从披露的临床试验结果也可以看出，最终MANDALA研究的样本量高达3000多，另一项DENALI研究也招募了超过1000名患者。
2020年全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate旗下EP Vantage发布报告，将PT027列入最烧钱的TOP10新药项目。
PT027位列榜单第七位（图片来源：EP Vantage官网）
别说资金有限的biotech公司，就算是大型MNC也不太容易对这样的项目产生兴趣。
因此PT027最初是由阿斯利康旗下全资子公司 Pera Therapeutics立项，并引入了合作伙伴Avillion共担风险，值得一提的是，Avillion并非药企，因为你也很难找到另一个认可项目价值并愿意承担巨大风险的药企一起跟进，就算有，回头还得分利润，有点舍不得。
具体的资金条款没有披露，但是Avillion确实是把钱花出去了，而且让产品的开发非常成功。
这是PT027开发成功背后第二个值得关注的地方。
方向有时比努力更重要，死磕靶点和机制，有时并非创新的唯一解法。PT027的成功将成熟的医药产业的展示得淋漓尽致。
参考资料：
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https://endpts.com/fda-adcomm-offers-thumbs-up-on-astrazenecas-2-in-1-asthma-inhaler-but-only-for-adults/
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打不过就加入，哮喘潜在“FIC”复合制剂获积极进展
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Avillion 官网
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本篇文章来源于微信公众号:药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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