BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

原文始发于微信公众号(药时代):BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

进行性多发性硬化(MS)是一种慢性神经炎症和神经退行性疾病,随着疾病的进展会影响大脑和脊髓。在全世界约有250万人受到多发性硬化症的困扰。大约一半的多发性硬化患者最终会发展成一种进行性的疾病,会导致运动、视觉和认知功能损害程度的增加,最终导致残疾。MSC-NTF细胞由自体骨髓来源的间充质干细胞(MSCs)诱导分化产生的细胞,2021年3月24日,BrainStorm最新公布的Ⅱ期主要数据显示MSC-NTF在治疗进行性多发性硬化症中试验结果呈阳性。
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
自体MSC-NTF细胞Ⅱ期临床试验
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
自体MSC-NTF细胞是由患者自身骨髓衍生的MSC细胞产生的,患者自身的MSC被收集并分化,以利用BrainStorm公司专有技术分泌高水平的神经营养因子(NTFs)。诱导分化的MSC细胞,即为MSC-NTF细胞,然后采集并准备注射给患者。MSC-NTF细胞没有经过基因修饰。自体MSC-NTF细胞是一种创新的细胞疗法,它能有效地将多个NTFs和免疫调节细胞因子直接传递到损伤部位,从而获得期望的生物学效应,最终减缓或稳定疾病进展。
这项临床登记号号为NCT03799718的Ⅱ期试验为期28周,共招募了20名原发性和继发性进行性MS患者,年龄18-65岁,基线扩展残疾状态量表(EDSS)得分在3-6.5之间,在招募后6个月内无复发迹象,能够在60秒或更短的时间内行走25英尺,并被允许接受稳定剂量的疾病治疗。
在招募的20位患者中,有18位患者接受了治疗,其中16位(占80%)完成了研究。两名患者因与手术相关的不良事件而停药。没有与多发性硬化恶化有关的研究死亡或不良事件。研究患者的平均年龄为47岁,女性占56%,平均EDSS基线评分为5.4。
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
自体MSC-NTF细胞的疗效和安全性
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

MS功能和认知测量主要包括5项,分别是定时25英尺步行(T25FW)9孔钉测试(9-HPT)低对比度字母敏锐度(LCLA)符号数字模态测试(SDMT)12项MS步行量表(MSWS-12)。从基线检查到28周,在自体MSC-NTF细胞治疗的患者中,分别有14%和13%的患者在定时25英尺步行(T25FW)和9孔钉测试(9-HPT)中出现了预先设定的25%的改善。从基线检查到第28周,38%接受NurOwn治疗的患者MSWS-12至少改善了10个百分点,患者报告的结果是评估步行功能。此外,47%的受试者在低对比度字母敏锐度测试(LCLA)中表现出至少8个字母的改善。67%的受试者在符号-数字模式测试(SDMT)中表现出至少3个字母的改善。

此外,接受自体MSC-NTF细胞治疗的患者定时25英尺步行(T25FW)平均改善率为10%,9孔钉测试(9-HPT)优势手的平均改善率为4.8%,在12项MS步行量表(MSWS-12)比基线检查时有6%的改善。注射自体MSC-NTF细胞治疗后,可以观察到神经保护分子(VEGF,HGF)增加,神经炎症生物标志物(MCP-1,SDF-1和骨桥蛋白)减少。

美国国家多发性硬化症学会研究副会长Mark Allegretta博士说:“非常兴奋看到自体MSC-NTF细胞疗法能在人类身上进行首次试验,该试验的早期安全性和有效性结果是令人振奋的。”
BrainStorm的执行副总裁Stacy Lindborg博士;“很高兴能够看到自体MSC-NTF细胞疗法表现出的治疗效果,我们的目标是通过高效的设计,在进行性MS中实现概念验证我们还高兴地看到,通过多发性神经退行性疾病患者的脑脊液生物标记物数据,越来越多的证据证实了自体MSC-NTF细胞疗法的作用机制。”
全文来源:
  • https://brainstorm-cell.com/science/#msc-cells

  • https://ir.brainstorm-cell.com/2021-03-24-BrainStorm-Announces-Positive-Topline-Data-in-Phase-2-Study-Evaluating-NurOwn-R-as-a-Treatment-for-Progressive-MS

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
END
版权声明/免责声明
本文为投稿作品,仅供感兴趣的个人谨慎参考,非商用,非医用、非投资用。
欢迎朋友们批评指正!衷心感谢!
文中图片取自网络,根据CC0协议使用,版权归拥有者。
任何问题,请与我们联系。衷心感谢!

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

作者专栏

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

推荐阅读

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据
BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

药时代,聚焦新药研发,荟萃行业精华,分享交流合作,共筑健康天下!

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据点击这里,欣赏更多精彩内容!

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

分享本页
返回顶部