BrainStorm宣布MSC-NTF治疗进行性MS Ⅱ期试验阳性数据

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进行性多发性硬化（MS）是一种慢性神经炎症和神经退行性疾病，随着疾病的进展会影响大脑和脊髓。在全世界约有250万人受到多发性硬化症的困扰。大约一半的多发性硬化患者最终会发展成一种进行性的疾病，会导致运动、视觉和认知功能损害程度的增加，最终导致残疾。MSC-NTF细胞由自体骨髓来源的间充质干细胞（MSCs）诱导分化产生的细胞，2021年3月24日，BrainStorm最新公布的Ⅱ期主要数据显示MSC-NTF在治疗进行性多发性硬化症中试验结果呈阳性。

自体MSC-NTF细胞Ⅱ期临床试验

自体MSC-NTF细胞是由患者自身骨髓衍生的MSC细胞产生的，患者自身的MSC被收集并分化，以利用BrainStorm公司专有技术分泌高水平的神经营养因子（NTFs）。诱导分化的MSC细胞，即为MSC-NTF细胞，然后采集并准备注射给患者。MSC-NTF细胞没有经过基因修饰。自体MSC-NTF细胞是一种创新的细胞疗法，它能有效地将多个NTFs和免疫调节细胞因子直接传递到损伤部位，从而获得期望的生物学效应，最终减缓或稳定疾病进展。

这项临床登记号号为NCT03799718的Ⅱ期试验为期28周，共招募了20名原发性和继发性进行性MS患者，年龄18-65岁，基线扩展残疾状态量表（EDSS）得分在3-6.5之间，在招募后6个月内无复发迹象，能够在60秒或更短的时间内行走25英尺，并被允许接受稳定剂量的疾病治疗。

在招募的20位患者中，有18位患者接受了治疗，其中16位（占80％）完成了研究。两名患者因与手术相关的不良事件而停药。没有与多发性硬化恶化有关的研究死亡或不良事件。研究患者的平均年龄为47岁，女性占56％，平均EDSS基线评分为5.4。

自体MSC-NTF细胞的疗效和安全性

MS功能和认知测量主要包括5项，分别是定时25英尺步行（T25FW）、9孔钉测试（9-HPT）、低对比度字母敏锐度（LCLA）、符号数字模态测试（SDMT）和12项MS步行量表（MSWS-12）。从基线检查到28周，在自体MSC-NTF细胞治疗的患者中，分别有14%和13%的患者在定时25英尺步行（T25FW）和9孔钉测试（9-HPT）中出现了预先设定的25%的改善。从基线检查到第28周，38%接受NurOwn治疗的患者MSWS-12至少改善了10个百分点，患者报告的结果是评估步行功能。此外，47%的受试者在低对比度字母敏锐度测试（LCLA）中表现出至少8个字母的改善。67%的受试者在符号-数字模式测试（SDMT）中表现出至少3个字母的改善。

此外，接受自体MSC-NTF细胞治疗的患者定时25英尺步行（T25FW）平均改善率为10%，9孔钉测试（9-HPT）优势手的平均改善率为4.8%，在12项MS步行量表（MSWS-12）比基线检查时有6%的改善。注射自体MSC-NTF细胞治疗后，可以观察到神经保护分子（VEGF，HGF）增加，神经炎症生物标志物（MCP-1，SDF-1和骨桥蛋白）减少。

美国国家多发性硬化症学会研究副会长Mark Allegretta博士说：“非常兴奋看到自体MSC-NTF细胞疗法能在人类身上进行首次试验，该试验的早期安全性和有效性结果是令人振奋的。”

BrainStorm的执行副总裁Stacy Lindborg博士说；“很高兴能够看到自体MSC-NTF细胞疗法表现出的治疗效果，我们的目标是通过高效的设计，在进行性MS中实现概念验证。我们还高兴地看到，通过多发性神经退行性疾病患者的脑脊液生物标记物数据，越来越多的证据证实了自体MSC-NTF细胞疗法的作用机制。”

全文来源：

https://brainstorm-cell.com/science/#msc-cells
https://ir.brainstorm-cell.com/2021-03-24-BrainStorm-Announces-Positive-Topline-Data-in-Phase-2-Study-Evaluating-NurOwn-R-as-a-Treatment-for-Progressive-MS