FDA、NMPA、EMA都推荐了——真实世界证据，新药「加速审批」的下一站？

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自从「药品监管机构」这样的组织机构成立后，药品审批上市的速度就一直是其最重要的KPI之一。

这种对效率的追求，在生命科学高速发展的大背景下，变成了一种需要被迫切改善的需求。如何能平衡审批效率与药品质量，用最快的时间，批准临床最需要，疗效、安全性最好的药物上市，成为了永恒的话题。

受限于审评人员的数量和能力，审批药品的工作效率无法在短时间内进行大幅提升，只能优化工作的方式，即出台一系列加速审批的政策。

FDA从上世纪九十年代开始就为此相继出台了优先审评、加速批准、快速通道、突破性疗法认定、罕见病认证等一系列加速审批制度，并设立了PDUFA日期来督促管理人员工作，毕竟Deadline是第一生产力。

同时我国也在吸收相关经验，建立自己的加速审批标准。

然而，加速审批政策的出台只能优化「审批」这个环节，作为最严谨的科学之一，药品上市最耗费时间、精力、财力的环节其实是「临床试验」，动辄数年的RCT研究成为了新药上市最大的「限速步骤」。

于是，真实世界研究（RWS）及真实世界证据（RWE）进入了人们的视野，成为了下一个突破口。

真实世界 or 现实世界？ FDA、NMPA、EMA都推荐了——真实世界证据，新药「加速审批」的下一站？

“真实世界研究”的说法直译自英文“Real World Study” 。

在今年3月26日国际CMO学苑举办的“中美双报及全球申报高峰论坛”上，南京医科大学生物统计学陈峰教授提出观点认为，“真实世界”的叫法并不精准，而更愿称其为“现实世界”，一方面更易理解，另一方面也与RCT形成了对比。（陈峰教授参与了大部分我国真实世界相关指导原则的起草）

RCT研究其实是源自人类对科学研究方法中“控制变量法”和“理想状态”的极致追求，力争用最客观的研究环境，得出最直观的证据。相较而言，RWS则更接近病人真实用药的情况，会存在不可控的现象，研究的“噪音”也会更大。

但倘若使用正确的分析方法对来自“现实世界”的数据（RWD，Real World Data）进行分析，就可以将其转化为证据（RWE，Real World Evidence），以支持药品监管部门对新药的审评工作，这可以节省药企大量的时间和成本。

近年来，关于RWS及RWE的应用备受各国监管机构的关注。

2022年6月，国际药品监管机构联盟（ICMRA）专门召开了研讨会，邀请各国药品监管机构分享其在使用RWS加速审批上的经验，并于上周五发布了一则关于使用真实世界证据的声明。

声明中认为，RWE在药品的不同开发阶段上都能提供支持，并正在迅速发展。但由于数据源混杂、数据质量不稳定、难以建立数据的访问和共享管理模型等原因，RWE的应用也存在巨大挑战。