自从「药品监管机构」这样的组织机构成立后,药品审批上市的速度就一直是其最重要的KPI之一。
这种对效率的追求,在生命科学高速发展的大背景下,变成了一种需要被迫切改善的需求。如何能平衡审批效率与药品质量,用最快的时间,批准临床最需要,疗效、安全性最好的药物上市,成为了永恒的话题。
受限于审评人员的数量和能力,审批药品的工作效率无法在短时间内进行大幅提升,只能优化工作的方式,即出台一系列加速审批的政策。
FDA从上世纪九十年代开始就为此相继出台了优先审评、加速批准、快速通道、突破性疗法认定、罕见病认证等一系列加速审批制度,并设立了PDUFA日期来督促管理人员工作,毕竟Deadline是第一生产力。
同时我国也在吸收相关经验,建立自己的加速审批标准。
然而,加速审批政策的出台只能优化「审批」这个环节,作为最严谨的科学之一,药品上市最耗费时间、精力、财力的环节其实是「临床试验」,动辄数年的RCT研究成为了新药上市最大的「限速步骤」。
于是,真实世界研究(RWS)及真实世界证据(RWE)进入了人们的视野,成为了下一个突破口。
真实世界 or 现实世界?
来源:ICMERA官网
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所有的指导原则都认可RCT是临床试验的“金标准”,真实世界数据只能作为补充; -
使用真实世界数据要进行更加严格的评价; -
RWS不能支持所有药物的研发以及监管决策的所有情况; -
真实世界数据与真是世界证据及注册申请之间,要存在强因果关系; -
真实世界数据在合规性、安全性、质量管理体系上要有所保证; -
RWS也要先设计、先沟通、后实施。
同时,还有几点认识:我国目前在真实世界数据的管理、应用和分析上仍存在不完善;RWS也要尽可能做到对照;RWS更需要多中心和大样本;RWS需要更精细的分析方法;RWS需要对数据库进行分析。
药品审批、上市的速度一直是最受药企和病人的关注的重点,尤其是新型疗法和临床急需的药物。
一个新的科学理念转化成可应用在人身上的药品,尽管困难,但并不是无法提升、加速的,而临床试验的开展,等待试验入组人群的PFS甚至OS数据,却是一分一秒都不能少。
RWE的使用无疑是为药品的耗时极长的临床试验提供了重要的补充机制,有望成为新药「加速审批」的下一个突破口。能让新药早一年上市,就能多挽救成千上万的危重病人。
对于群体来说,这些病人只是数字,但对于个体来说,这就是全部。
参考资料:
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https://endpts.com/ema-joins-regulatory-coalition-in-calling-for-rwe-to-be-integrated-into-regulatory-decisions/
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https://endpts.com/real-world-evidence-lessons-learned-from-an-fda-pilot-show-the-limits-of-emulating-rcts/
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ICMERA官网
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其他公开资料
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本篇文章来源于微信公众号:药时代
发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权