导读

疫情爆发以来，mRNA技术在新冠疫苗开发方面的成功和广泛的有效性，使其在与新冠病毒的持续斗争中发挥着关键的作用。

mRNA这个名词不断走入大众的视线，不仅收获了大量的积极疗效和安全性数据，还引起了人们对于mRNA技术作为开发预防和治疗药物的平台前景的关注。

基于mRNA的疫苗的广泛有效性，mRNA技术如果能构建出类似于数字领域的技术平台，就可用于开发一系列预防和治疗的药物，包括传染病疫苗和癌症治疗药物，不仅可以节约药物开发成本，同时还能颠覆药物开发模式。

‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍

4月18日，据《哈佛商业评论》发表一篇文章显示，mRNA技术有望催生出新的行业生态，这将对制药行业的创新以及药物开发，产生巨大的影响。

那么，mRNA技术转变为开发预防和治疗药物的平台，有什么优势？

哈佛商业评论的相关文章

近年来，得益于麻省理工学院科赫研究所的Bob Langer实验室的工作，以及Flagship Pioneering在生命科学领域的风险投资方法，mRNA技术理所当然地获得了巨大的关注。

举个例子来说，当红明星产品：新冠mRNA疫苗，一种由Moderna开发，另一种Pfizier和BioNTech开发。他们就是利用了mRNA技术平台，以前所未有的速度开发出了这种安全、高效的新冠疫苗。

Moderna公司2022年的开发计划

Moderna还声称拥有一支由数百名科学家组成的团队，致力于推进公司的mRNA技术平台，这涉及基于mRNA的药物来开发递送系统，该系统可能比现有的疗法生物降解性更好、毒性更小，因此在高剂量下更具有耐受性。

再比如说，癌症的mRNA疗法会是一种高效的治疗方法，不会像患者在许多传统化疗中那样，经历严重的副作用。

Moderna的首席执行官Stéphane Bancel表明，他们认为有10或20种不同的细胞类型可以递送mRNA，了解了这一点后，可以针对不同递送方式做很多不同的药物。从这个意义上说，mRNA相当于是可以重写的“软件”。

上述的案例都是借助mRNA平台实现的，不仅可节约成本，还可以提高药物开发过程中的生产力。

图片来自Chalmers University of Technology

如何来实现mRNA技术这一优势？从历史上看，药物的开发一般都是一次性的。

之所以说是一次性的，是因为药物的开发通常是只专注于识别一种调节疾病靶点的分子，并根据临床研究的证据，来寻求对该分子及其用途的保护和监管批准。

这样的操作可以开发出治疗目的很明确的药物，但往往会使得药物开发的过程十分漫长、复杂，且成本越来越高。不仅如此，由于这种方法研发的药物具有专一性，不具有普适性，通常不适用于另一个疾病目标。

也就是说，这类研发项目必须高度“定制化”。

我们不妨思考一下，如果能够开发出一系列步骤，创建出“共享式”生态系统，是不是就能缩短药物开发的时间，提高生产力、降低成本呢？

这正是建立mRNA平台可以实现的。它可以通过允许制造商跳过开发基于mRNA新疗法的多个步骤，（如通过已经得到验证的、与监管机构和临床医生建立了安全性的平台），使基于同一平台的药物和疫苗更快获得监管的批准，从而实现范围经济，显著提高药物开发过程的生产力。

当mRNA平台更广泛地共享接口、构建创新生态系统时，制药公司的创新方式将迎来更深刻的变革。

平台所有者将在外部采用者和补充者的生态系统中发挥协调作用。所有者将控制关键基础设施，并与外部各方共享接口。

这就像是Apple和Google一样，通过发布大量应用程序编程接口（API）来激励软件开发人员创建平台互补的创新。 

目前，辉瑞（BioNTech）和莫德纳（Moderna）公司都已经迈出了第一步，他们在免疫肿瘤学、病毒疫苗和罕见病疗法等领域，都已向其他大型制药和生物技术公司开放了他们的mRNA平台。

目前全球正在临床上推进的mRNA疫苗试验

这些步骤的有序开放和进行，能有效地将其内部mRNA平台转变为行业平台，是潜在的创新生态系统的开端。

在此基础之上，外部各方可以设计自己的mRNA疗法，也可以为平台的开发做出贡献，改进mRNA平台的核心基础设施。比如，公开“将mRNA安全运输到细胞的递送系统”，从而为自己和其他公司创造额外的产品开发机会。

上述的开发都会增加平台的价值，并能够激励志同道合的人加入。这样，一个良性的循环也随之而来——一个擅长吸引外部创新者，并让这些创新者为其做出贡献的平台，将会随着时间的推移，成为主导的创新生态系统。

在这里，我们能总结出平台吸引外部合作伙伴的三个重要因素：

mRNA平台在多大程度上可以用于开发其他药物，目前还有待观察。但如果事实证明它能够具有广泛的适用性，那么这样一个强大的平台将成为制药行业的领航者。

就像是Apple的ios或Google的Android在数字领域的地位那样——核心技术对采用者和互补者开放，但却由平台的所有者严格把控。

这对制药行业创新的影响将是巨大的，可能会出现一些占主导地位的mRNA创新生态系统，并由这些主导的生态系统决定基于该技术的速度和新方向。

同时，平台目前面临的问题，也可能会阻碍技术的创新。比如，一个或几个平台及其生态系统的主导地位，可能会通过限制新药开发方法的多样性来阻碍创新。这是公司、政策制定者和监管机构所面临的一个问题。

政策制定者和监管机构需要弄清楚，要如何确保公平和可持续性地访问平台，以及确保在各个治疗领域里进行充分竞争。

这对于可能受益于替代治疗的患者，或者更广泛地说，对于公共卫生而言，都有着极其重要的意义。例如，混合不同的基于mRNA的疫苗，可能比仅使用一种类型的mRNA衍生疫苗提供更好的疾病保护，但达到这一结果的前提，是保障公平、充分的竞争。

在这些问题之外，mRNA技术也有可能简化新一代疗法的开发并产生巨大的社会效益，这是它的机遇和优势。

平台所有者关于是否或如何向他人开放其平台的选择、制药公司关于加入平台的选择、政策制定者和监管机构关于如何管理平台的选择等，这些都将影响正在形成的生态系统，并与能否为社会生产带来好处息息相关。

我们期待mRNA技术能建立起良好的生态系统，也期待平台能发挥其优势，惠及更多的人。

参考文献

1. https://hbr.org/2022/04/will-mrna-technology-companies-spawn-innovation-ecosystems

推荐阅读

 

• mRNA新冠疫苗竞赛火热进行中，超10家国内药企布局！谁将创造历史？
• 喜讯频传！阿斯利康3款产品接连取得突破性进展，Enhertu太强了…
• 熊市下，小型生物技术公司的生存之道——「更精简的团队、更多的授权合作伙伴和BD机会」
• 口腔溶解薄膜的「机理」与「优势」
• 3D打印药物，一项改变制药工业生产力的技术
• 熊市之下焉有完卵？！又有两家新药研发公司陷入困境。一家考虑被收购，另一家裁员幅度高达75%，包括CMO和COO！
• 遗憾！和黄、君实接连收到FDA完整回复函，出海不易…
• 面对CAR-T都束手无策的实体瘤，TCR-T表示毫无压力，中国多家企业已积极布局……
• 诺华正计划「大刀阔斧」的改革重组，任命顶级分析师Ronny Gal为首席战略和增长官仅是「第一步」
• 百奥赛图与默克签署抗体协议

点击这里，帮您找到理想的合作伙伴！

本篇文章来源于微信公众号:药时代