AML药物IDHIFA宣布三期临床错过主要终点,刚签下许可协议的Agios该何去何从?

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AML药物IDHIFA宣布三期临床错过主要终点,刚签下许可协议的Agios该何去何从?

2010年,当时成立不过两年的Agios Pharmaceuticals与血液肿瘤领跑者新基Celgene)达成合作全球战略合作,共同研发与细胞代谢相关的肿瘤新疗法,而其中就包括IDHIFA® (enasidenib)。根据协议的条款,新基拥有IDHIFA®全球开发和商业化的权利。而随着价值740亿美元的世纪并购,该药物的权益也归入了百时美施贵宝(BMS)的百宝箱中。
美国时间2020年6月12日,Agios将其在IDHIFA®全球净销售额中基于销售的分层特许权,及其有权从BMS处获得最高5500万美元的未完成监管里程碑付款,并以2.55亿美元的价格出售给了Royalty Pharma
而两个月后,BMSIDHIFA®复发性急性髓细胞白血病的3期临床试验中发现了个小问题。
 

AML药物IDHIFA宣布三期临床错过主要终点,刚签下许可协议的Agios该何去何从?

这项名为IDHENTIFY (NCT02577406)的3期临床试验比较了IDHIFA®与常规护理方案的疗效与安全性。根据BMS的公告显示,该试验并未达到主要终点——总体生存率(OS),而安全性与先前报道的结果一致。
虽然在BMS公布具体数据之前,我们无从得知其确切数据,但BMS似乎放弃在试验数据中找寻希望。尽管试验结果不尽如人意,但BMS的高管表示,他们仍对这款全球首个且唯一治疗IDH2突变AML的药物的市场地位保持信心。
该款药物自2017年8月在美国上市,适用于复发或难治性AML成人患者。此外,该药物已经在加拿大以及澳大利亚上市。据悉,该款药物定价为24,872美元/月,占据AML市场19%份额。
一次失利并不会动摇BMS对从新基那儿收购而来的药物的信心。
BMA全球临床开发、血液学高级副总裁Noah Berkowitz表示,虽然我们对IDHENTIFY研究结果感到失望,但我们仍然对IDHIFA®作为IDH2突变的复发或难治性AML患者的治疗选择充满信心,并感谢所有参与这项研究的人。
对于Agios与Royalty Pharma签订的特许权使用费协议中是否存在追回条款,以及该药物是否会失去FDA的批准, Agios的一位发言人表示,协议中不存在追回条款,且Royalty方面在签署交易时就知道该药物正在进行三期临床试验,因此没有什么变化。此外,FDA给予这款药物的批准是完全批准而非有条件批准,因此没有理由怀疑它的商业地位以及价值。
Agios指出,IDH在AML中的作用已经明确,内科医生相信IDH抑制剂在复发或难治性AML治疗中的重要性。基于对该药物价值的信心,Agios对其有效性做出了如下回应:
众所周知,IDH突变是白血病细胞的早期驱动突变,因此对于IDH突变的AML患者,我们相信尽早服用IDH抑制剂可以为患者带来更好的效果。IDHENTIFY 3期研究中的患者均是二次或三次复发患者,这是一个病情很严重的患者群体。此外,根据BMS的新闻稿,我们仅了解到该试验未能达到主要终点——总体存活率,所以在我们看到所有数据(包括其他有临床意义的终点)之前,我们无法纵观试验数据全貌。除此之外,总体存活率可能会受到后续治疗路线的影响。对照组是化疗加最佳支持性护理或单独使用最佳支持性护理,而随着试验的进行,AML治疗格局开始演变。事实上,我们了解到欧美患者从对照组转移到了IDHIFA®组,而这将是敏感性分析中一个非常重要的部分。

 

Royalty Pharma方面仍对该药物特许权协议持积极态度,并表示,虽然IDHENTIFY研究的消息令人失望,但我们认为IDH靶向治疗在AML中的作用已经确立,并对IDHIFA®进入早期治疗的潜力感到兴奋。
全球首个且唯一治疗IDH2突变AML的药物的突然失利,让人不禁捏了一把冷汗。但BMS的研究数据尚未公布,这些数据是否能佐证其在AML疾病领域的安全性及有效性?这款药物是否会像渤健阿尔茨海默症药物一般逆风翻盘?我们拭目以待。

参考资料

1、https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/agios-and-royalty-pharma-announce-255-million-purchase-agreement
2、https://news.bms.com/press-release/corporatefinancial-news/bristol-myers-squibb-provides-update-phase-3-idhentify-trial-p

3、https://endpts.com/agios-just-sold-off-the-royalty-rights-for-255m-but-bristol-myers-says-idhifa-was-a-bust-in-phiii-now-what/

 

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