SMA特效药诺西那生钠国内外价差超2500倍！药企给出了定价标准……

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本文授权转载自医药地理，作者：jyy，点击阅读原文。

8月5日，相关媒体发布的《200多元一针进口药卖70万，何其狠也》文章指出，脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液在国外的售价与普通常用药的价格相比并不高昂，例如此药在澳洲只卖41美元，相当于280多元人民币，“在日本近乎于免费”……一个药品的中外差价如此之大，已非“离谱”二字所能形容。

文章一出，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。此事引发行业内外人士广泛热议。

图中为欧阳春兰递交的的申请以及诺西那生钠注射液

在国外仅需花费200多元就能使用的药物，在国内居然要70万，为何差距如此悬殊？事实上，多年来，中国无数专家学者都在为此问题寻找答案。

诺西那生钠注射液为何被关注？

有效缓解SMA

SMA是一种罕见病，高发于2岁以下的婴儿。由于单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷，运动神经细胞受损、凋亡，出现肌肉无力和萎缩的症状，导致婴儿无法抬头、翻身和爬行，逐渐丧失各种运动功能，最终会慢慢无法呼吸，因呼吸衰竭而死亡。据悉，著名物理学家霍金就是全球寿命最长的晚发型脊髓萎缩症（SMA IV 型）患者，享年76岁。

有数据也显示，每10000名新生儿中就有一人患有脊髓性肌肉萎缩症，其中90%的患病婴儿活不过2岁。因此，脊髓性肌肉萎缩症也被称为婴幼儿的头号遗传病。

此次报道中的主角——诺西那生钠注射液则被宣称可以有效缓解脊髓性肌肉萎缩症。

公开资料显示，诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），针对SMA的根本病因，可提高SMN2（SMN1的高度同源基因）信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的纳入以及全长SMN蛋白的产生，这是维持运动神经元存活的关键。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物递送到脊髓周围的脑脊液中，以在疾病发生的区域给与治疗。

诺西那生钠注射液目前具有最大的、来自300多名各种SMA患者的临床数据集，显示出有益的风险受益比特性。两项在婴儿型和晚发型SMA患者中进行的随机、双盲、假对照研究（ENDEAR和CHERISH）对诺西那生钠注射液进行了评估，且数项在症状前婴儿（NURTURE）和治疗持续到成人的晚发型SMA患者（CS2/CS12）中进行的非盲研究进一步为其提供了证据支持。

在大样本、长期临床研究中，诺西那生钠注射液还显示出对SMA患者显著且具有临床意义的疗效。针对婴儿型、晚发型以及症状前患者可帮助患者达到运动里程碑；改善、稳定运动功能；提高无事件生存率及总生存率，改变SMA的疾病进程。同时，显示出良好的安全性及耐受性。

截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批。全球已有超过11000名婴儿、儿童、成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗，最长接受治疗时间已达6年多。

根据药物综合数据库（PDB）显示，诺西那生钠注射液自2016年12月23日上市至今，销售金额从2017年的9亿美元跃升至2019年的21亿美元，复合增长率超54%。许多罕见病虽然在国外已经有药企在研发可治疗的特效药，但由于各种原因国内外上市的特效药仍然有限。另根据新药研发监测数据库（CPM）显示，目前全球针对脊髓性肌萎缩症这一适应症共有46家企业在研，其中仅诺华 Zolgensma及渤健的诺西那生钠注射液获批上市。

由此可以看出，脊髓性肌萎缩症治疗药物研发难度巨大，也正因此，许多患者常常接受许多不恰当的治疗，给患者以及家庭造成沉重的经济和精神负担。

研发与定价瓶颈

需充分考虑多方因素

哪怕有药可用，罕用药的市场定价，也是所有患者一直以来不得不面对的沉重话题。

美国知名的处方药搜索比价网站GoodRx在2019年发布的一份“10大价格昂贵的药物名单”指出，药价排名前十位的药物无一例外都是罕见病治疗药。

其中，定价最高的药物就是诺华公司的Zolgensma，定价为212万美元（折合人民币约为1500万元人民币），堪称史上最贵药物。而在这一榜单上，哪怕是排名最靠后的骨硬化症和慢性肉芽肿病治疗药物Actimmune，患者花费也将近每年约575540美元（折合人民币约为407万元人民币）。

罕见病患者如何才能更好地活下去？在诸多行业论坛，专家一致提出：罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也低于非罕见病药物。

因此，罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等。

为了鼓励罕见病药物研发和提高患者治疗的可及性，全球多个国家和地区都推出了罕见病相关法律并建立了报销体系。

不过此时也要正确区分两个基本概念：一是药品价格，二是报销后患者自付费用，这是两个完全不同的概念。

以诺西那生钠注射液为例，该药物最早在美国获批，美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年的年治疗费用大约为75万美金，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美金。

截至目前，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了全部或部分报销，包括澳大利亚。据澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme – PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，该网站显示药品的政府采购单支价格为11万澳元，报销后患者自付费用为41澳元。41澳元并不是该药品在澳大利亚的价格。

在中国，自获批上市后，该药物在中国市场的单支价格为人民币699700元。家庭收入在药价面前仅仅属于杯水车薪，“天价药”成为众多中国患者及其家庭绕不过去的无奈。

8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受相关媒体采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入。除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。

多方发声：建立多方共付机制

如何才能让“天价药”成为“救命良药”，已成为摆在中国医学专家面前亟需解决的社会性难题。

近年来，国家陆续出台一系列政策，加速罕见病药物审批，提高罕见病患者用药保障，SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。

SMA

2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。

2018年11月，诺西那生钠注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》。

2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。

诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。对于此次的舆论报道，渤健也发出了声明表示，深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。为此，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

“根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。”渤健在声明中强调。

全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁为降低罕见病患者用药负担已经呼吁多年，她见证了无数罕见病家庭一夜之间从小康走向一贫如洗的悲惨现实。

“尽管并非所有罕见病治疗药都是‘天价药’，但是其中也有相当多的药物极其昂贵，患者花销动辄每年几百万。如果这都得靠患者或者家庭自行支付，那真的是砸锅卖铁。所以，中国需要建立罕见病的医疗保障以及多方支付的机制。”丁洁教授此前在接受《医药地理》采访时提出，希望建立健全我国罕见病医疗保障机制，并能在我国落地实施。而“1+4”多方支付机制是结合我国国情的支付体系，值得推广。

“1”是核心，是指首先将第一批罕见病目录的相关药物逐步纳入国家基本用药目录。“4”是理念，包括：

建立国家和省级两级政府罕见病的专项救助

由财政部门牵头协调建立专项救助，解决不同省市因为经济发展水平不同带来的罕见病的医疗支付不均衡的现象；

整合社会的资源

整合慈善基金，从慈善的角度积极、持续、明确、公开推动支付机制，使之更完整，更有保障；

引进商业保险

完善的商业保险在罕见病医疗保障中是一支不可忽视的力量；

患者个人支付

罕见病患者作为参保人，可以按一定比例支付一定的费用。

“昂贵的药品，仅仅靠基本的医疗保险难以解决患者的实际问题。此外，在罕见病药物的价格问题上，我们也希望它能进入谈判机制，通过合理的、更有利的谈判，在不伤及成本的情况下压低药物价格。当然我们也更期盼能够有国产药物，哪怕是仿制药的出现。”丁洁教授强调。

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