首款胆管癌靶向疗法!Incyte公司FGFR口服抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获得FDA批准

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首款胆管癌靶向疗法!Incyte公司FGFR口服抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获得FDA批准
药时代上海报道
 
2020年4月18日,美国食品药品监督管理局FDA)加速批准了美国Incyte公司研发Pemazyre(pemigatinib)用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法

首款胆管癌靶向疗法!Incyte公司FGFR口服抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获得FDA批准

pemigatinib

胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时,大多数胆管癌患者已经为晚期,这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者,化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2(FGFR2融合。今天的批准适用于局部晚期或转移性的的胆管癌患者,这些患者的肿瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。

 

FDA肿瘤学卓越中心和FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示,“这项批准表明,继续全力抗击COVID-19流行病的同时,FDA仍致力于审评针对癌症和其它严重疾病患者的疗法这一重要工作。对于Pemazyre而言,我们认为观察到的疗效结果具有临床意义,对于携带FGFR2基因融合和其它重排的肿瘤患者,总体受益风险评估是有利的,尤其当下这些患者在接受化疗一线治疗后没有其它好的选择。”

 

Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂,在临床前研究中已被证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。Pemazyre的FDA批准基于一项临床试验的结果,该试验招募了107位接受过先前治疗的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排的胆管癌患者。在临床试验期间,患者每天接受一次Pemazyre,连续21天,随后停药7天,直至疾病进展或患者出现不合理的副作用水平。为了评估Pemazyre在试验期间的作用情况,每8周对患者进行一次扫描。该试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的全部或部分缩小(总体缓解率)。总体缓解率为36%,其中2.8%的患者具有完全缓解,而33%的患者具有部分缓解。在有反应的38例患者中,有24例(63%)的反应持续了6个月或更长时间,有7例(18%)的反应持续了12个月或更长时间。

 

在接受Pemazyre的患者中,最常见的不良反应是高磷酸盐血症和低磷酸盐血症(电解质紊乱)、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是一个风险。
2019年11月,FDA正式受理Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)递交的pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA,并授予其优先审评资格。此前,pemigatinib已获得FDA“突破性疗法认定”,以加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。Pemazyre还获得了孤儿药认定,该认定提供了激励措施以协助和鼓励开发安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见病患者的药物。根据美国处方药使用者费用法案(PDUFA),预计pemigatinib在美国获批的日期为2020年5月30日。

 

作为加速批准的条件,Incyte公司需要完成并提交一项随机试验的结果,以证明无进展生存期或总体生存期的改善。
 
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信达生物拥有Pemigatinib在大中华区的开发和商业化权益。

 

2018年12月,信达生物与Incyte就pemigatinib等三个Incyte发现并研发的处于临床试验阶段候选药物达成战略合作。根据协议条款,信达生物拥有pemigatinib及其它两个候选药物在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的开发和商业化权利。2020年3月4日,公司宣布,pemigatinib(研发代号:IBI375)的2期关键性注册临床研究完成中国首例患者给药。该项研究的目的是评估pemigatinib在既往至少接受过一线系统治疗、FGFR2基因融合或重排的中国晚期胆管癌患者中的有效性和安全性。
 
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参考资料:

  • FDA Approves First Targeted Treatment for Patients with Cholangiocarcinoma, a Cancer of Bile Ducts

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