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2019年4月12日，美国FDA批准加速批准了强生公司旗下的杨森（JanssenPharmaceutical）与Otsuka Pharmaceutical旗下的Astex Pharmaceuticals联合开发的小分子创新药Balversa（erdafitinib），治疗患有局部晚期或转移性膀胱癌的成人患者，他们具有FGFR3或FGFR2易感基因改变，并且在含铂化疗之前或之后疾病恶化。同时获批的还有Qiagen开发的一款伴随诊断器械，该器械将被用于选择患者接受Balversa治疗。

重磅！FDA批准首个针对转移性膀胱癌的靶向疗法

“我们正处于更加个性化或精准医学的时代，将癌症治疗针对患者的特定基因突变或生物标志物的能力正在成为标准，在新的疾病类型中取得了进展。今天的批准代表第一个针对转移性膀胱癌患者的易感FGFR基因改变的个性化疗法，”FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任RichardPazdur医学博士表示。“FGFR调节重要的生物过程，包括细胞生长、发育和组织修复过程中的分裂。该药通过靶向FGFR的遗传改变起作用。“

膀胱癌是美国第六大常见癌症。最常见的膀胱癌类型是移行细胞癌，也称为尿路上皮癌。膀胱癌与患者膀胱或整个尿路上皮（下泌尿道内层）中存在的基因突变有关。大约五分之一的患有复发性和难治性膀胱癌的患者携带成纤维细胞生长因子（FGFR）改变。

Balversa的疗效在一项87名患者参加的临床试验中得到研究。这些患者的总体反应率为32.2％，其中2.3％具有完全反应，近30％具有部分反应。发应持续时间大约为五个半月。该研究中约四分之一的患者之前接受过PD-L1/PD-1治疗，这是针对局部晚期或转移性膀胱癌患者的标准治疗方法。Balversa对先前对PD-L1/PD-1治疗无反应的患者亦有疗效。

重磅！FDA批准首个针对转移性膀胱癌的靶向疗法

常见副反应包括：磷酸盐水平升高、口腔溃疡、感觉疲倦、肾功能改变、腹泻、口干、指甲盖脱开或指甲形成不良、肝功能改变、低盐（钠））水平、食欲下降、味觉改变、红细胞低（贫血）、皮肤干燥、眼睛干涩和脱发。其它副反应包括手或脚上的发红、肿胀、脱皮或压痛（手足综合症）、便秘、胃痛、恶心和肌肉疼痛。

Balversa可能引起严重的眼部问题，包括发炎的眼睛、发炎的角膜和视网膜的紊乱。建议患者随访，进行眼科检查，如果他们出现视力模糊、视力丧失或其它视觉变化，立即告诉医疗保健专业人员。建议卫生保健专业人员在开始治疗后每月检查一次患者的血磷水平，在血清磷酸盐低于目标水平的患者中增加Balversa的剂量。

建议医疗保健专业人员告知拥有有生殖能力的女性伴侣的男性患者在Balversa治疗期间和最后一次用药后一个月内使用有效的避孕措施。在开始接受Balversa治疗之前，建议对具有生殖能力的女性进行妊娠试验。孕妇或哺乳期妇女禁用Balversa，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。Balversa的开具必须根据患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。

Balversa获得了加速批准。这意味着公司需要开展进一步的临床试验来确认Balversa的临床益处。Balversa还曾被授予突破性疗法认定。

与此同时，FDA还批准了由QIAGENManchester，Ltd.开发的试剂盒therascreenFGFRRGQRT-PCR，作为Balversa治疗该适应症的伴随诊断。

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