原文始发于微信公众号（药时代）：FDA风向标：增聘50多位审评员，将细胞疗法和基因疗法进行到底！

Scott Gottlieb, Peter Marks (Credit: Newsweek, FDA)

药时代（DrugTimes）上海报道：

2019年1月15日，星期二，美国食品药品监督管理局（FDA）局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）和生物制品评估与研究中心（CBER）主任彼得·马克斯（Peter Marks）详细阐述了该机构在未来几年内应对预期大幅增加的细胞疗法和基因疗法申请的计划。

两位官员表示：“FDA正在目睹井喷式的细胞疗法和基因疗法产品进入早期开发阶段，证据来自于研究新药申请（IND）数量大幅上升。”

该机构已经在审评800个有效的IND。他们预计，到2020年，FDA每年将接收超过200个细胞疗法和基因疗法的IND。他们预测到2025年，该机构每年将批准10到20种细胞疗法和基因疗法产品。

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两位FDA领导人做了形象的对照，把细胞疗法和基因疗法的当前情况与20世纪90年代后期抗体药物的发展情况进行了比较，彼时，制造不会被患者免疫系统排斥的抗体的平台一旦广泛可用，抗体药物立即爆发性增长。

“在这种情况下，用于运送基因疗法产品的安全有效的载体的出现，例如采用腺相关病毒（AAV）载体，成为关键。”

局长和主任表示，为促进新细胞疗法和基因疗法的持续开发，FDA将采取一系列措施，包括为团队增加多达50名额外的审评员，充分利用加急审评通道，发布新指南以及针对不符合FDA规定的诊所采取执法行动。

根据两位FDA领导的说法，加速批准与基因疗法特别相关，因为该机构可以要求上市后研究来衡量疗法的持久性以及在上市前难以评估的长期安全性问题。

至于新指南，FDA将针对产品开发的不同领域制定一系列临床指导文件，例如，遗传性血液病的基因疗法和神经退行性疾病的基因疗法。

在某些情况下，对于某些基因疗法，可能需要采用更传统的药物开发方法，例如那些旨在解决神经退行性疾病症状的药物，或针对某种蛋白质或酶的表达的药物。这些蛋白质或酶在疾病进展中发挥作用。“

在另一项计划发布的指南中，FDA将争取解决基于细胞的基因疗法的制造复杂性这一问题，例如嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）。

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“我们打算发布的指南将促进对关键质量属性和与产品制造相关的其它因素更好的理解，” 他们的目标之一是尽量减少对细胞疗法制造中就次要变更而开展桥接研究的需求。

两人还表示，FDA将在今年晚些时候发布指导，概述研究人员如何在遵循通用制造方案后汇集他们的临床数据，为获得生物制剂许可证申请（Biologics License Application，BLA）而开发更强大的数据集。

药时代将继续密切关注，及时报道。

参考资料：

• Gottlieb, Marks Detail Plans to Advance Development of Cell and Gene Therapies（Michael Mezher， 2019-01-15）

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