艾美赛珠单抗成功纳入国家医保，开启血友病 “零出血” 全年龄段长守护新纪元

2026年11月14日，国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2026年版）》，罗氏制药中国血友病领域的突破性创新药舒友立乐^®（艾美赛珠单抗注射液）成功纳入医保，医保报销范围覆盖伴或不伴凝血因子VIII抑制物的 A 型血友病患者规律替代治疗。

填补了成人及儿童血友病患者长效皮下规律替代治疗的临床保障空白，这也是我国首次将成人血友病规律替代治疗纳入国家医保支付，对于推动我国血友病规范化治疗标准迈入全新的“长效规律替代”时代具有重要意义。

舒友立乐^®（艾美赛珠单抗注射液）支持最长四周一次的皮下给药，可显著降低患者年化出血率，在助力实现“零出血”治疗目标的同时，彻底摆脱传统疗法高频次静脉注射的困扰，极大减轻了患者及其家庭的长期照护和身心负担，切实助力“健康中国2030”罕见病防治目标的落地。

作为我国血友病领域目前唯一^[1]获批的双特异性抗体创新疗法，艾美赛珠单抗同时也是唯一^[1]实现全年龄段覆盖^[2]的非因子类药物。此次纳入医保，为破解A型血友病规律替代治疗困境提供全新长期管理方案，也将进一步减轻患者及家庭的经济负担，助力更多患者从被动“按需治疗”向主动“规律替代治疗”的关键跨越，为推进我国血友病全年龄段规范化诊疗提供有力支撑。

突破传统治疗困境：从“替代”到“搭桥”的机制突破

血友病是一种严重的遗传性凝血障碍性疾病，中国约有 13.6 万名患者，其中 A 型血友病约占 80%-85%^[3]。最新《2025 年血友病治疗中国指南》已正式将 “预防治疗” 更名为 “规律替代治疗”，并确立为临床常规治疗的基石^[4]。然而，我国规范化规律替代治疗比例仍不足三成^[5]。

长期以来，传统凝血因子 Ⅷ 替代治疗仍存在不少尚未满足的临床现实需求。该疗法需要每周多次进行静脉穿刺，给药门槛较高；受药物体内代谢波动影响，在药效低谷期仍有可能发生突破性出血。此外，约 30% 的重度 A 型血友病患者会产生凝血因子 Ⅷ 抑制物，致使传统治疗效果大打折扣，患者致残风险随之明显上升^[6]。

面对这一治疗挑战，研发团队提出并实现了一种非因子治疗策略。艾美赛珠单抗是一种结构不同于FVIII的重组双特异性抗体，通过模拟活化FVIII的关键辅助因子功能^[7]，促进FIXa介导的FX活化，从而改善 A 型血友病患者的凝血功能。它不再机械地补充凝血因子VIII ，而是充当了一座“聪明的桥梁”，用两只不同的抗体臂将激活的因子IX和因子X精准连接，绕过对 FVIII 活性的依赖、促进凝血功能恢复。

这一机制创新打破了传统疗法的结构束缚。无论患者体内是否产生了凝血因子VIII抑制物，艾美赛珠单抗都能持续发挥稳定的凝血作用，为全年龄段患者提供强有力的保护。正是凭借这一成功跨越传统疗法的突破，艾美赛珠单抗于今年9月荣膺了全球医学界至高荣誉——“2026年度拉斯克临床医学研究奖”^[7]（Lasker Awards）。

治疗格局跃迁：“全年龄段”平稳保护与减负，重塑患者日常

对于血友病患者而言，生命的底色曾被频繁的静脉穿刺和对自发性出血的担忧所占据。 由于传统因子类药物在体内代谢的特点，患者往往需要高频次地进行静脉注射。艾美赛珠单抗为患者提供了全新的治疗选择和显著的临床获益：

●  平稳持久的“全年龄段”保护，让“零出血”成为可能： 针对成人和青少年伴抑制物患者人群的HAVEN-1研究显示，对比未接受规律替代治疗，艾美赛珠单抗规律替代治疗可显著降低 87% 的出血风险，治疗零出血^[8]率高达 62.9%，长期随访整体安全性可控^[9]；针对儿童患者的HAVEN-2研究显示 ，治疗后年化出血率（ABR）可低至 0.3 次，为儿童关节保护带来重要获益^[10]。

●  皮下注射，极大地减轻治疗负担：艾美赛珠单抗皮下注射给药，并提供灵活的给药方案，给药间隔最长可达每4周一次^[9]。这一改变极大地减轻了患者频繁静脉注射的痛楚与治疗负担，让患者能够居家治疗，让患者回归正常生活成为可能。

 ●  简化疾病管理，无需常规监测：机制创新最终经临床结局验证：HAVEN系列研究显示，在伴或不伴FVIII抑制物的A型血友病患者中，艾美赛珠单抗规律替代治疗显著降低年化出血率。其较长半衰期支持每周、每两周或每四周皮下给药；常规治疗通常无需实验室监测药物活性，也不建议常规调整剂量，有助于简化 A 型血友病患者长期规律替代治疗管理^[9][10]。

政策护航、多方聚力：让“规律替代治疗”更可及，守护全年龄段患者

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授对此次艾美赛珠单抗纳入医保给予高度评价，他表示：“规律替代治疗是权威指南推荐的优选标准治疗方案。长期以来，静脉穿刺耐受性不佳、抑制物产生，是临床开展规范化治疗的两大现实障碍。艾美赛珠单抗依托双特异性抗体的创新机制与皮下注射的给药优势，依靠稳定的体内药物浓度，让患者实现长期良好的出血控制，大部分受试者可以达到‘零出血’的治疗目标。”

杨仁池教授进一步强调：“血友病是关乎患者一辈子的事，其全周期管理覆盖了从婴幼儿到成年的各个阶段。而艾美赛珠单抗正因覆盖不同年龄段，为更早启动规律替代治疗创造了有利条件。随着该药物纳入国家医保，真正打通了优质治疗可及性的“最后一公里”，不仅有助于减少重度 A 型血友病患者反复关节出血导致的致残风险、改善长期生存质量，更能让儿童与青少年患者获得正常上学、自由成长的机会，同时帮助成年患者回归正常家庭生活与社会功能性角色，实现更多人生可能。”

此次，艾美赛珠单抗纳入医保既是国家完善罕见病多层次保障体系的生动缩影，也为我国 A 型血友病规律替代治疗模式按下了“加速键”。展望未来，随着多方力量将持续深化协作，帮助更多全年龄段血友病患者在“零出血”的守护下迈向高质量生活。