士泽生物通用细胞治疗帕金森病亮相MDS国际大会丨临床I期突破进展+盲法II期全部入组

2026年10月，国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）在韩国首尔举行，该大会是全球公认的帕金森病及运动障碍疾病领域最高水平、最具影响力的国际学术会议之一。首都医科大学附属北京天坛医院冯涛团队受邀，作为“Parkinson’s Disease: Clinical Trial, Pharmacology, and Medical Management”专场的首个发言，报告士泽生物自主研发的通用型XS411细胞注射液治疗帕金森病的I期临床研究结果，以及全国多中心、随机分组、平行对照、盲法评估的II期临床进展，受到国际同行广泛关注。

前期临床评价结果显示，士泽生物通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药XS411注射液，无需HLA配型，联合规范的抗免疫排斥治疗，XS411细胞可在帕金森病患者的壳核存活、定植、分化成多巴胺能神经元，形成多巴胺合成、代谢能力，显著改善帕金森病症状，同时具有良好的安全性。

I期研究：运动功能、日常生活质量和分子影像指标均持续改善

本次报告的I期研究采用单臂、开放标签、3+3剂量递增设计，共纳入9例中晚期帕金森病患者。患者平均病程约10年，均存在剂末现象，关期Hoehn–Yahr分期为3至4期。尽管接受现有治疗，其症状仍未能有效改善，工作和生活受到严重影响。

患者经过规范的检查和评测，符合NMPA的相关标准后，接受双侧后部壳核XS411干细胞移植，经过持续随访，迄今所有受试者均达到了主要安全性和耐受性终点：未观察到剂量限制性毒性事件、严重不良事件或归因于XS411的不良事件；连续MRI检查未发现异常细胞过度生长或肿瘤形成，也未观察到移植物诱导的异动症。

随访至今，1期研究9例受试者均获得显著改善，且改善幅度均超过已发表文献报道的最小临床重要差异（MCID）阈值，提示运动症状改善具有临床意义。

运动功能方面，9例受试者移植后6个月的关期MDS-UPDRS第III部分评分较基线改善平均超过30分。随访至12个月时，疗效持续改善。在随访过程中更高剂量组的改善幅度显示优于低剂量组的趋势。

对于病程较重、长期受运动波动困扰的患者，患者日记呈现了更贴近日常生活的变化。移植后6个月，9例受试者的优质开期时间，即不伴严重异动症的开期时间，平均每天增加时间超过5小时；随访至12个月，疗效改善幅度继续扩大。更高剂量组的改善幅度显示优于低剂量组的趋势。

患者自我评价的PDQ-39生活质量评估也显示一致改善趋势，与医生评估的运动功能改善及患者日记记录的症状变化相互印证，提示运动功能变化与患者感受到的生活改善相互呼应。

考虑开放标签的研究中医生评分和患者自我的病情报告均可能受到主观因素的影响，国家神经疾病中心首都医科大学附属天坛医院冯涛主任及研究者团队在本项1期研究中，进一步采用了国际公认的反映多巴胺合成代谢能力的¹⁸F-DOPA PET分子影像作为客观指标。

国际金标准¹⁸F-DOPA PET分子影像学客观指标结果（注册临床I期数据）：XS411细胞新药治疗后，在细胞移植区域示踪剂摄取增加，显示特异性增强脑内多巴胺合成代谢能力

¹⁸F-DOPA PET检查显示，移植后受试者的壳核（XS411干细胞移植注射的区域）¹⁸F-DOPA示踪剂特异性结合比相较基线增加，信号增强区域与细胞移植针道位置相吻合。这说明干细胞植入后，已经在移植区域存活、定植、分化，形成多巴胺能合成代谢功能，用健康有功能的多巴胺能神经元替代了已经病变的多巴胺能神经元，成为多巴胺的新来源。

II期研究：完成入组，为全球首个采用PROBE盲评设计的干细胞治疗PD研究项目

XS411通用型细胞注射液治疗原发性帕金森病II期临床试验由国家神经疾病医学中心北京天坛医院牵头，冯涛教授担任牵头研究者，联合北京协和医院、苏州大学附属第二医院和江苏省人民医院等国内多家帕金森病领域权威临床中心作为分中心共同开展这项多中心研究。

研究采用前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估的PROBE设计。随机分组、平行对照和盲法终点评估有助于减少偏倚，为判断疗效及后续确证性研究提供更可靠的依据。II期研究采用的盲法终点评估，独立评分结果不受主观因素的影响，更加准确地反映病情的真实变化。

本研究是国际上首个采用PROBE设计的干细胞治疗帕金森病研究，为III期关键注册研究奠定坚实的基础，为这一创新疗法的临床转化提供更充分的科学证据。目前，研究已经顺利完成全部30例受试者入组，进入随访阶段。

XS411：无需HLA配型的通用型细胞治疗策略，面向广泛帕金森病患者的新药开发

迄今国际范围内已经发表的4项多能干细胞衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病国际研究展现了帕金森病治疗领域的重要突破（Nature 2025；Nature 2025；Cell 2025；Nature Medicine 2026）；其中3项研究应用了胚胎干细胞衍生细胞，面临伦理问题难以广泛应用；仅有1项由日本京都大学进行的研究采用了诱导多能干细胞衍生细胞治疗帕金森病，目前已经获得有条件批准上市。日本京都大学采用HLA单倍型纯合子“超级供体”策略，但该技术路线在中国、欧洲和北美等面临技术、成本和法规监管等瓶颈。

士泽生物自主开发的通用型XS411细胞注射液，无需HLA配型，在规范免疫抑制管理下成功实现细胞替代治疗的安全性及突出疗效。这项研究的重要意义在于，异体iPSC衍生多巴胺神经前体细胞有望成为通用型产品，让更多帕金森病患者有机会受益于干细胞疗法。

XS411细胞注射液将患者可及性纳入研发起点：不以供受体HLA配型作为接受治疗的前提，不为每位患者单独建立自体细胞制备流程，也不以建设覆盖不同HLA型别的庞大匹配细胞库作为临床应用前提。统一的细胞来源、生产工艺和质量控制体系，为集中制造、批次管理及多中心临床供应创造条件。

对于需要严格质量控制和精细化临床操作的神经细胞药物，通用化策略能否落地，取决于可重复的产品制备和持续积累的临床证据。XS411已将这一策略推进至完整的I期剂量递增研究和多中心随机II期研究，使规模化应用的开发路径更加具体。

2026年，XS411相关项目获得“创新药物研发”国家科技重大专项支持，由士泽生物牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、北京天坛医院、北京协和医院等国家级单位共同承担，项目启动会于6月在北京举行。企业研发、基础研究、药品检验与临床研究力量共同参与，为通用型神经细胞新药的关键技术攻关和临床转化提供协同支撑。

随后的7月，XS411获得美国FDA授予的快速通道资格认定（Fast Track Designation）。继中美临床试验申请获准后，这一资格为产品的国际化开发增添重要支持，有助于加强与FDA就开发计划和研究设计的沟通，并在满足相应条件时利用滚动审评等机制。

国家科技重大专项支持与美国监管开发机制相衔接，使XS411能够在中国临床进展基础上，持续完善面向国际市场的开发体系。对于一款以广泛患者可及性为目标的原创细胞新药，临床证据、药学质量与跨区域注册能力的同步建设，是形成长期竞争力的关键。

全流程研发和制造能力构筑持续成长基础

细胞药物的竞争力贯穿从细胞来源到临床使用的全过程。士泽生物围绕XS411建立了覆盖iPSC重编程、定向分化、产品表征、质量控制及临床前安全性评价的一体化研发体系，并将其应用于临床级细胞产品制备。单细胞转录组等分析手段与系统性安全评价，共同服务于产品特征确认和质量研究。

这一能力正在接受多中心临床实践的检验。30例II期研究完成入组，意味着产品开发已进入对临床供应、研究协作和规范随访提出更高要求的阶段。工艺、质量和临床执行经验的持续积累，也为后续扩大研究规模和产业化准备奠定基础。

此次MDS国际大会报告，使XS411的临床进展进入国际帕金森病研究共同体的交流视野。非HLA配型的产品策略、9例剂量递增研究的持续随访、30例多中心随机II期研究，以及中美注册开发基础和国家科技重大专项支持，共同构成士泽生物为代表的中国领军药企在iPSC神经细胞治疗领域的竞争力。