靶向TMPRSS6药物研发领域近期呈现加速发展趋势。作为铁调素的关键负调控因子，TMPRSS6通过调节铁代谢核心激素铁调素的表达，已成为治疗真性红细胞增多症（PV）及铁代谢紊乱等疾病的重要靶点。
在产业化进程方面，多家药企布局持续深化：日本小野制药于2025年3月以9.4亿美元（含2.8亿美元首付款）从Ionis公司获得靶向TMPRSS6的反义寡核苷酸药物Sapablursen全球权益。该药物通过下调TMPRSS6表达提升内源性铁调素水平，从而有效抑制红细胞过度增殖。
值得关注的是，国内药企迈威生物早在2023年即完成突破性出海，其自主研发的TMPRSS6单抗9MW3011以4.125亿美元总交易金额实现海外授权。
在小核酸药物研发领域，Silence Therapeutics于2024年取得重要进展，其针对PV的TMPRSS6 siRNA疗法Divesiran（SLN-124）I期临床试验结果积极。该药物通过RNA干扰机制靶向降解TMPRSS6 mRNA，展现出良好的安全性和初步疗效。
目前，药时代BD团队正在为一款处于临床一期阶段，用于治疗铁代谢紊乱的TMPRSS6 siRNA疗法寻找潜在合作伙伴。
项目简介
项目代号：DT-20250511-045
项目名称：一款用于铁代谢紊乱的靶向TMPRSS6的下一代siRNA疗法
适应症：PV、铁代谢紊乱
药物类型：siRNA
靶点：TMPRSS6
产品阶段：临床一期
项目亮点：
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与化合物SLN-124相比，DTC-045在体外和体内均表现出更有效的靶标沉默活性，并且靶标沉默持续时间更⻓；
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它在PV疾病模型中显示出极强的靶向沉默功效，增加铁调素水平，减少HCT 以及成熟红细胞；
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GLP毒理学研究表明良好的安全性；
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临床一期正在进行中；
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该发明受许可专利保护。
合作需求：license-out
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