全球首款AI药物迎来里程碑时刻，AI+医药进展如何？

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2025年6月3日，首个人工智能（AI）驱动药物研发的临床概念验证成果在顶尖期刊《Nature Medicine》上发表。英矽智能发布了业界首个完成临床药效概念验证的AI药物——TNIK抑制剂Rentosertib（ISM001-055）在IIa期临床试验的安全性和有效性数据。

来源：《Nature Medicine》

Rentosertib是一种潜在全球首创用于治疗特发性肺纤维化的候选药物，这是全球第一个由AI主导发现的药物进入并完成II期临床，是目前进展最快的AI药物。该药物的靶点识别和分子设计完全由英矽智能自主研发的生成式AI平台Pharma.AI驱动。

来源：英矽智能官方

IIa临床数据显示，Rentosertib达到主要研究终点，即具有可控的安全性和耐受性，接受60 mg每日一次 Rentosertib治疗的患者，用力肺活量（FVC）平均改善幅度最大，FVC均值增加98.4毫升，而对照组FVC均值下降 20.3 毫升。

此外，在研究中进行的探索性生物标志物分析，进一步验证了通过人工智能方法发现的新颖靶点TNIK的生物学机制。研究结果支持Rentosertib具有潜在的抗纤维化和抗炎作用，为其后续开发提供了坚实的科学依据。

Rentosertib的成功实践充分展现了AI在药物研发领域的变革潜力。相比传统早期药物发现所需的 2.5 至 4 年时间，英矽智能自2021年至2024年间提名的22个候选新药项目，平均仅用12至18个月便实现了从项目立项到临床前候选分子（PCC）确定的转化，整体研发成本也从传统的4.14亿美元大幅降低至20万美元。

国内AI+行业的百舸争流

AI的进步已证明其概念创新性，并展现出在药物研发的各个阶段加速进程和降低成本的潜力，这得益于其在疾病相关靶点优先级排序、化合物设计与优化以及临床试验表现方面的促进作用。在国内，“AI+医疗”虽起步相对较晚，但近年来发展迅速。AI原生企业、传统制药公司以及互联网巨头纷纷布局，形成了百舸争流的竞争格局，共同推动技术创新和产业落地。

今年4月17日，全球AI驱动生物药研发企业Earendil Labs（华深智药海外公司）宣布与跨国制药巨头赛诺菲就两款潜在同类首创双特异性抗体达成约134亿人民币的许可协议。HXN-1002及HXN-1003两种抗体均基于Earendil Labs专有的人工智能和高通量发现与研究平台进行开发，旨在为结肠炎、皮肤炎症等自免疾病提供治疗选择。

与此同时，刚刚登陆港股的恒瑞医药交所也正积极拥抱数字化转型和AI技术。恒瑞医药组建了计算化学和AI辅助药物设计（AIDD）团队及平台，利用AI进行靶点发现、化合物虚拟筛选、分子结构优化、以及临床试验方案优化等方面。

早在2021年，腾讯 AI Lab 旗下的“云深”平台就与成都先导展开合作，共同设计完成了业内首个经实验验证的骨架跃迁分子生成算法（GraphGMVAE），证明模型能高效并准确地寻找新的候选分子，为药物化学专家设计分子时提供更多启发。

国际视野下的行政服务革新

“AI+医疗”的模式也在席卷全球，并从临床的研发迈入行政服务领域。今年6月2日，美国FDA局长Marty Makary宣布正式上线名为Elsa的生成式人工智能（AI）助手。FDA官网新闻稿指出，Elsa是一款“生成式AI工具”，旨在帮助从科学审评员到检查员在内的所有FDA员工“更有效率地工作”，推动机构职能现代化。Makary强调，经过前期试点验证后，FDA制定了到6月30日前全局部署的激进时间表；Elsa上线比原计划提前完成且低于预算。

Elsa 的推出只是 FDA 使用 AI 的第一步。 随着该工具的成熟，FDA 计划将数据处理和其他生成式 AI 功能集成到各种流程中，以进一步支持 FDA 保护公众健康的使命。这一举措作为政府机构数字化转型（DX）的先进例子而备受关注。 人工智能技术的使用有望提供更高效和高质量的行政服务，最终将使人民受益。

今年2月，AI医疗公司OpenEvidence拿下了红杉资本的7500 万美元融资。这次融资后，OpenEvidence估值达到10亿美元，跻身AI医疗领域独角兽。官方声称，1/4 的美国用户医生已经在使用 OpenEvidence 的工具。

结语

AI制药的成功，其颠覆性可想而知。笔者率先想到了前段时间马斯克进军生物医药领域的传闻，首款AI药物的诞生难免会惊动这些科技大佬跨界而来。想象一下，传统药企做靶点，验证要拖一年半载，各种会议流程，马斯克直接让整个团队围绕一个目标狂奔，疯狂砸资源，slack直通高层，每天实时监控，原本三到五年的早期研发，可能真的压缩到18个月，尤其是他对AI的激进运用。当其他药企还在小心试水AI工具，马斯克直接组建上百人乃至上千人的AI团队，训练专门的药物发现模型，传统方法数月完成的化合物筛选，AI可能在几个小时内完成，实现研发效率的降维打击。再结合马斯克讲故事的能力，对顶级人才的吸引，可以获取恐怖的融资能力。

现在整个行业都在问，如何在合规的前提下，注入硅谷基因，我想首款AI药物的诞生或将成为这一契机。

参考资料：

本篇文章来源于微信公众号: 药时代