又放大招,Sarepta新产品能否成为下一个王牌?

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治疗DMD的新机会
一边是产品大卖,一边是三期临床失败,站在“论风口”中的Sarepta以“新产品数据亮相”作为回应。
最近,受传闻影响,股价连续回升的Sarepta迫不及待地将一款用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)的产品推到了台前。
2024年1月29日,Sarepta发布新闻稿称其临床研究MOMENTUM B部分取得积极数据。MOMENTUM 是SRP-5051(vesleteplirsen)的一项全球Ⅱ期多剂量递增临床试验。该试验最新结果表明,在更高剂量下(每 4 周给药约 30 mg/kg),SRP-5051 的平均抗肌萎缩蛋白表达为 5.17%,平均外显子跳跃为 11.11% 。
Sarepta Therapeutics执行副总裁、首席科学官兼研发主管Louise Rodino-Klapac博士表示,与每周给药一次的EXONDYS 51(eteplirsen)相比,每四周给药一次的SRP-5051显示出抗肌萎缩蛋白和外显子跳跃的增加要高得多。
EXONDYS 51是Sarepta最早获FDA批准的用于治疗DMD的产品于2016年获FDA加速批准上市,用于治疗已确认的抗肌萎缩蛋白基因突变的外显子 51 跳跃的DMD患者,也是FDA批准上市的第一款DMD治疗产品。
公告中提到,SRP-5051 使用了 Sarepta 最新的的 PPMO 化学和外显子跳跃技术,与EXONDYS 51使用的PMO技术相比,PPMO能增加组织渗透性,增强外显子跳跃,并抗肌萎缩蛋白的产生显著增加。
而以上这些信号都意味着,SRP-5051 极有可能成为Sarepta下一款获FDA加速批准上市的DMD治疗产品。

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临床失败的“王牌”
Sarepta是DMD研发的王牌药企,Sarepta目前获FDA批准上市的产品均用于DMD治疗,并且目前获FDA批准上市的用于治疗DMD的6款产品中,Sarepta一家就独占4款。
而在Sarepta获FDA批准上市的这些产品中,最受关注的那一定非ELEVIDYS(delandistrogene moxeparvovec-rokl)莫属。
ELEVIDYS是Sarepta开发的一款用于治疗 4 ~5 岁杜氏肌营养不良症 (DMD)儿童患者的基因疗法,于2023年6月22日获FDA加速批准上市。根据Sarepta发布的2023年全年初步产品净收入情况,进入市场不满半年的ELEVIDYS全年收入2.004亿美元,远远超出预期。而Sarepta获FDA批准上市的其余三款基于RNA技术平台开发的DMD产品2023年全年总共才营收9.25亿美元。
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其实ELEVIDYS能达到如今的营收并不算意外,毕竟这款药能够被FDA加速批准上市就是FDA专家咨询委员会结合患者需求作出的“让步”。
DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)属于严重的神经肌肉遗传性疾病,全世界每3600名男婴中就会有约1例发病。DMD患者一般在2岁左右时出现症状,3~5岁左右确诊,10~14岁患者将逐渐失去行走能力,并出现心脏和呼吸肌功能减弱症状,最终危机患者生命。
尽管在临床试验中并未达到主要终点,且其次要终点的临床获益多次受到FDA专家的质疑,但在最新的专家咨询委员会上,与会专家依然以8:6的结果赞成ELEVIDYS加速批准上市。
ELEVIDYS的加速批准上市基于其临床试验SRP-9001-102的结果。SRP-9001-102是一项1:1随机,双盲,交叉对照试验,受试者均为4~7岁DMD男性患者。试验结果显示,受试者骨骼肌中 ELEVIDYS 微肌营养不良蛋白表达的增加。在结合临床需求和实际试验数据后,ELEVIDYS最终被批准用于 治疗4 ~5 岁杜氏肌营养不良症 (DMD)儿童患者。
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患者需求让刚上市的ELEVIDYS”一炮而红“,但其临床试验之路实在坎坷。
2023年10月30日,Sarepta公布了其临床试验SRP-9001-301的最新结果,这项试验关系到ELEVIDYS能否将其适应症扩展到6~7岁的患者。试验数据表明,与安慰剂对照组相比,接受ELEVIDYS治疗的受试者在52周时北极星移动评估(NSAA)分数有所增加,但其试验仍未达主要终点。
尽管如此,Sarepta认为这项试验仍然可以证明了ELEVIDYS在所有年龄组中具有相似的临床获益,因为试验中其所有次要终点(包括上升时间(p=0.0025)和10米步行测试(p=0.0048)均取得了积极且具有统计学意义的结果。
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可是显然外界对此并不看好,消息发布当天,Sarepta股价下跌了37.47%。
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新药何以冲关
2024年1月,一则”Peter Marks似乎非常乐意以某种形式完全批准Elevidys“的消息让Sarepta的股价迅速回升。
如今再看Sarepta的市值,俨然已达111亿美元。作为一家专注于开发罕见病基因疗法、mRNA、基因编辑的公司,Sarepta凭借四款获FDA加速批准上市的产品,其市值已成功甩开其他罕见病CGT公司一大截。而相比之下,昔日基因疗法届的明星企业Bluebird市值如今也不过堪堪2亿美元出头。
就在一众看客还在猜测ELEVIDYS能否再次力挽狂澜让FDA批准其标签扩增相关的临床试验时,Sarepta公布了其又一款用于治疗DMD的产品的临床数据。
公告通篇对这款产品的积极评价,让人不禁发问,新产品是否会是Sarepta继ELEVIDYS之后的又一个重磅产品。
单从目前披露的信息来看,两款产品各有优劣。凭借基因疗法的优势,Elevidys若能将其适应症在扩增至更广泛年龄段的人群中,其有可能辐射到更多的患者人群。而新产品所适用的确诊抗肌萎缩蛋白基因 51 外显子突变的患者,这类人群仅仅占 DMD 患者总数的大约 13%。Sarepta工作人员提到,由于使用不同的指标进行测试,很难在新产品和Elevidys之间进行比较。
封面图来源:123rf
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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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