2024年8月12日，A股抗癌药板块掀起涨停潮。截至收盘，香雪制药、广生堂20%涨停，雅本化学涨超13%，四环生物、以岭药业、贝瑞基因、达安基因、双成药业纷纷涨停。
值得注意的是，8月12日收盘时20%涨停是香雪制药自7月30日以来，9个交易日内收获的第4个20%涨停板，股价飙涨220.54%，市值也较今年2月时低点大幅涨升。
01
TCR-T，新热点
香雪制药市值回春背后原因之一与其在研的TCR-T疗法的审批进展有关。
2024年7月30日，香雪制药公告，其子公司广东香雪精准医疗技术有限公司申报的TAEST16001注射液被CDE纳入突破性治疗品种名单。
图片来源：CDE官网
TAEST16001注射液是基于香雪制药开发的第一个TCR-T细胞治疗产品，是将病人的T细胞在体外用基因工程改造，把带有NY-ESO-1肿瘤抗原特异性的TCR基因的慢病毒转染T细胞后体外扩增，再把TCR-T细胞回输给病人，达到有效治疗肿瘤的目的（大致流程与CAR-T疗法极为相似）。这款TCR-T疗法的首个适应症为HLA-A*02:01 阳性并且表达NY-ESO-1 抗原的晚期软组织肉瘤。
目前，TAEST16001已完成I期临床试验和II期临床试验第一阶段的研究工作。2024年6月的ASCO大会上，TAEST16001的II期临床试验阶段性总结数据以墙报的形式首次公开。数据显示，由独立影像评估委员会（IRC）评估的最佳缓解率为50%，由独立影像评估委员会和研究者评估的中位无进展生存期（mPFS）均为5.9个月，观察到显著的具有临床意义疗效和可控的安全性。
TCR-T疗法与CAR-T疗法一样，均属于“T细胞受体重新定向”技术，但具体作用机制存在差异。
其中，CAR-T疗法依靠的是人工设计的单链抗体片段，只能识别肿瘤表面的抗原，通过胞内共刺激分子传递信号，进而激活T细胞。
TCR-T疗法则与天然T细胞更为相似，通过亲和力优化或纯天然的TCR来识别肿瘤MHC分子所呈递的抗原，不仅能够精准识别肿瘤表面的抗原，更能深入识别肿瘤内部成百上千个抗原。这一区别决定了相比于CAR-T疗法，TCR-T更适合应用于实体瘤治疗（相比于血液瘤，实体瘤在细胞表面表达的特异性抗原较少）。
目前，CAR-T疗法已有多款产品上市（国内共上市5款）。而TCR-T疗法的第一款上市产品近日才刚刚面世（国内还没有），在全球的研发/获批进展仍处于较早阶段。
2024年8月2日，FDA加速批准首个TCR-T疗法，用于治疗既往接受过化疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者。
根据产品说明书信息，可接受这款产品的患者必须满足下述条件：
1.特定的HLA-A亚型：HLA-A02:01P, -A02:02P, -A02:03P, 或 -A02:06P阳性
2.确定表达MAGE-A4抗原：患者通过FDA批准或认可的伴随诊断设备检测出表达MAGE-A4抗原
相比之下，香雪制药被看好的这款TCR-T产品靶向识别并攻击表达NY-ESO-1抗原的肿瘤细胞。这两种抗原均已被证实在多种实体瘤中表达，但在不同癌症类型中的表达频率存在差异。
02
卖不动的CGT产品
无论是CAR-T疗法还是TCR-T疗法，“卖不动“是贴在这类CGT产品上，暂时还没办法撕掉的标签。
近期正值 2024 Q2财报季，笔者将对已公布财报的MNC研发/合作的部分热门CGT产品的季度营收简单进行陈列：
5）Yescarta®（吉利德）的Q2产品销售额为4.14亿美元；
1）ELEVIDYS®（Sarepta Therapeutics）Q2净产品收入总额为1.217亿美元，一款用于治疗DMD的基因疗法，已被FDA完全批准上市。
2）全球首款TIL疗法——Amtagvi®此次披露的产品收入为 1280 万美元，该产于2024年2月16日被FDA加速批准上市。
03
CGT领域：还早
近年来，CGT领域高速发展，不过与已经较成熟的小分子药物和抗体领域相比，仍然尚未成熟，有极大开辟空间的阶段。2024年早些时候，IQVIA的一份报告曾指出，与10年前相比，细胞和基因疗法领域的交易增加了48%。现在，正式这个领域蓬勃发展的时候。
目前，CGT 领域的突破方向主要为：
1.CAR-T疗法：从定制型走向通用型，从血液瘤走向实体瘤
近期的国内相关喜讯：2024年7月16日，邦耀生物宣布其自研的异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功。研究成功在顶级期刊Cell上首次发表，这也是Cell首次发表CAR-T治疗自免疾病的研究成果。
2.基因编辑疗法：从罕见病走向常见病，更精确的基因编辑技术
2023年年末，FDA批准了两款CRISPR基因编辑疗法——Casgevy（Vertex）和Lyfgenia（Bluebird bio），两款产品均用于镰状细胞病（SCD），一种罕见病。目前，基因编辑疗法仍通常用于罕见遗传疾病。
3.更多新型疗法的突破：CAR-NK疗法、TIL疗法、TCR-T疗法、siRNA疗法等相关的产品审批推进和疾病领域拓展。
4.成本降低
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参考资料：
1.CDE官网
2.各公司官网
3.其他公开资料
封面图来源：pixabay
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