经过数十年的努力，美国当地时间2024年7月2日，星期二，礼来公司（Eli Lilly）终于获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对其阿尔茨海默病治疗药物donanemab的批准，该药物将以Kisunla的商品名进行销售，用于治疗早期阿尔茨海默病患者。这一批准原本预计在去年底，但由于安全性和有效性的讨论而被两次推迟。
Kisunla的上市为阿尔茨海默病患者及其家庭带来了新的选择，现在有两种药物可以清除大脑中的淀粉样蛋白，减缓疾病进展，尽管效果有限。这标志着礼来公司与卫材和渤健之间的竞争开始，后者去年获得了治疗药物Leqembi的全面批准。
Kisunla的12个月疗程费用为32,000美元，但价格会根据个体情况而异，因为药物是按月进行输液，直到清除患者大脑中的大部分淀粉样斑块。相比之下，Leqembi的年费用为26,500美元，每两周进行一次输液。
礼来公司认为，Kisunla将为大多数患者提供更经济、更方便的治疗选择，因为它不需要长期服用。FDA对礼来公司停止剂量的决定提出了疑问，但最终批准了这一做法。
Kisunla适用于疾病早期阶段的患者，包括有轻度认知障碍或轻度痴呆的人。然而，它也带有关于淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）的警告，这是一种可能的副作用，表现为脑出血和肿胀。FDA特别警告说ARIA可能模仿缺血性中风，并建议在使用这些症状的患者时要小心，因为中风药物可能会加重脑出血。
此外，FDA还建议患者接受APOE基因检测，因为携带两个APOE4版本的患者发展阿尔茨海默病的风险更高，并且在使用淀粉样蛋白靶向药物时更容易出现ARIA。
分析人士预测，到2030年，这些药物的总销售额可能超过100亿美元。尽管这些药物不能逆转或停止疾病，但目前Leqembi的销售起步缓慢，礼来公司的高管也暗示donanemab可能不会立即取得商业成功。
礼来公司首席执行官David Ricks在摩根大通医疗保健会议上表示，需要做很多工作来说服医疗保健系统再次重视对阿尔茨海默病患者的治疗，而不是忽视他们。
目前，阿尔茨海默病药物的销售可能与礼来公司的减肥药物相比只是一小部分，后者使公司的市值升高到8600亿美元，成为世界上市值最高的制药公司。
以下为公司新闻稿的中文译文（部分），仅供感兴趣的朋友们个人谨慎参考
- Kisunla在其关键的三期研究中，在18个月时与安慰剂相比，最多可减缓35%的认知和功能下降，并减少了参与者发展到下一临床疾病阶段的风险，最多可达39%。
- Kisunla是首个也是唯一一个以淀粉样斑块为目标的治疗方法，采用基于淀粉样斑块清除的有限期治疗方案；近一半的参与者在12个月内完成了Kisunla的治疗。
- 每月一次的30分钟输液，与研究开始时相比，平均减少了84%的淀粉样斑块。
印第安纳波利斯，2024年7月2日/PRNewswire/ — 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了礼来公司（Eli Lilly and Company，纽约证券交易所代码：LLY）的Kisunla™（donanemab-azbt，350毫克/20毫升每月一次静脉注射），用于治疗成年早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括轻度认知障碍（MCI）患者以及轻度痴呆阶段的AD患者，且已确认有淀粉样病理。1每月一次的Kisunla是首个也是唯一一个以淀粉样斑块为目标的治疗方法，有证据支持在淀粉样斑块被清除后停止治疗，这可能导致治疗成本更低和输液次数更少。
“Kisunla为早期症状性阿尔茨海默病患者展示了非常有意义的结果，他们迫切需要有效的治疗选择。我们知道，当人们在疾病早期接受治疗时，这些药物的潜在益处最大，我们正在与他人合作，努力改善检测和诊断，”礼来公司神经科学执行副总裁兼总裁Anne White说。”我们对参与我们临床项目的病人及其亲人表示最深切的感谢，并对几十年来坚持不懈的礼来科学家和合作者表示感激。每年，越来越多的人有这种疾病的风险，我们决心让他们的生活更好。”
淀粉样蛋白是体内自然产生的蛋白质，可以聚集形成淀粉样斑块。大脑中淀粉样斑块的过度积累可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思维问题。Kisunla可以帮助身体清除过多的淀粉样斑块，减缓可能导致人们记忆新信息、重要日期和约会、计划和组织、做饭、使用家用电器、管理财务以及独处能力的下降。
在TRAILBLAZER-ALZ 2三期研究中，疾病最不发达的人使用Kisunla获得了最强烈的结果。研究参与者在18个月内被分析为两个群体：一个群体疾病较不发达（那些tau蛋白水平低至中等的人）和整体人群，其中也包括tau水平高的参与者。Kisunla治疗显著减缓了两组人群的临床下降。1 那些用Kisunla治疗且疾病较不发达的个体在使用综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS）上，与安慰剂相比，显著减缓了35%的下降，该量表衡量记忆、思维和日常功能。在整体人群中，使用iADRS的治疗反应也具有统计学意义，为22%。在分析的两组中，使用Kisunla治疗的参与者比服用安慰剂的人发展到下一临床疾病阶段的风险低了多达39%。
在参与者的整体人群中，Kisunla在6个月时平均减少了61%的淀粉样斑块，在12个月时减少了80%，在18个月时减少了84%，与研究开始时相比。研究的治疗目标之一是将淀粉样斑块减少到最小水平，与使用淀粉样正电子发射断层扫描（PET）的视觉阴性扫描一致。如果参与者被确认达到了这些水平，他们可以完成Kisunla的治疗，并在研究的其余部分转为安慰剂。
Kisunla可能导致淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA），这是一种潜在的副作用，通常不会引起症状。它可以通过磁共振成像（MRI）扫描检测到，当它确实发生时，可能会表现为大脑区域的暂时肿胀，通常随着时间的推移而解决，或者作为大脑表面或内部的小出血点。偶尔，大脑中较大的出血区域也会发生。ARIA可能很严重，可能会发生危及生命的事件。Kisunla还可能引起某些类型的过敏反应，其中一些可能是严重的，甚至危及生命，通常发生在输液期间或输液后30分钟内。头痛是另一个常见的副作用。有关更多信息，请参见下面的适应症和安全总结警告。
“这一批准标志着在不断发展阿尔茨海默病患者的护理标准方面迈出了另一步，最终将包括一系列新型治疗方法，为阿尔茨海默病社区带来急需的希望。作为一名医生，我对停止治疗的潜力感到鼓舞，这可以减少合格患者的自付成本和输液负担，”阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）的联合创始人兼首席科学官Howard Fillit博士说。”比我们今天更早地诊断和治疗阿尔茨海默病有潜力显著减缓疾病进展，为患者提供宝贵的时间，使他们能够更长时间地保持独立。”
成本和覆盖范围
在TRAILBLAZER-ALZ 2试验中，人们在实现研究的治疗目标之一后，可以在6、12或18个月后完成治疗并转为安慰剂，即与视觉阴性淀粉样PET扫描一致的淀粉样斑块的最小水平。在接受Kisunla治疗的人群中，17%的人在6个月时完成治疗，47%在12个月时，69%在18个月时，这是通过淀粉样PET扫描评估淀粉样水平得出的。
Kisunla有限期治疗示例
注：每瓶Kisunla的价格为$695.65
Kisunla的总成本将根据患者完成治疗的时间而有所不同。FDA的剂量说明指出，医生可以根据淀粉样PET成像观察到的淀粉样斑块减少到最小水平来考虑停止Kisunla的剂量。与其他淀粉样蛋白靶向疗法相比，有限期疗程治疗完成后，以及每月一次的30分钟输液，可能导致患者自付治疗成本更低和输液次数更少。
患者使用Kisunla治疗的自付成本将取决于他们的治疗长度和他们的保险。Kisunla的覆盖范围和报销现在对符合条件的患者通过国家覆盖决定与证据发展覆盖在医疗保险下可用。此外，截至2023年10月，符合条件的患者对淀粉样PET扫描的广泛覆盖和报销在医疗保险下也可用。超过98%的符合条件的医疗保险患者有保险，可以消除、限制或限制他们的年度自付风险。
发布者：DrugTimes001，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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