全年多项重磅NDA，诺诚健华的商业化蓝图

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ORR高达100%！这个命途坎坷的CAR-T疗法终于迎来了天亮……

18A药企们的第六个年头，市场依然风云变幻，创新药企们始终在和时间赛跑。

由于创新药行业存在高资金需求、长研发周期以及上市不确定性等因素，市场一直视其为高风险资产。万幸的是，在“寒冬”中的关键时刻，政策端传来了一股坚定的支撑力量。多地发布支持创新药发展的征求意见稿后，仅仅十天，北京便率先落地了《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024）》，从创新药械研发、临床试验、审评审批、生产制造、流通贸易、临床应用等八个方面提出32条举措，覆盖创新药发展全链条。

上层政策给了行业坚持创新药行业的动力，行业乍暖还寒中，提振信心是当下关键。

企业一样也需要展示对未来发展的信心。不断推进业务发展，夯实基本面，加速国际化进程，彰显公司投资价值。信心比黄金更重要，诺诚健华董事长崔霁松曾多次表示，面对多种挑战，诺诚健华对生物医药的创新发展有着坚定的信心。诺诚健华自发布股份回购计划后持续回购，在“情绪赋能”的当下，公司的回购决策体现了药企与时代同频，展望商业化前景充满信心。

从日前发布的一季报表现来看，作为中国首个且唯一获批针对边缘区淋巴瘤适应症的BTK抑制剂奥布替尼销售收入持续上涨，达1.64亿，预计2024年奥布替尼销售收入较2023年实现至少30%增长。诺诚健华经营效率继续提升，毛利率上涨至85.4%，货币资金82亿，研发投入同比增长26%，持续搭建差异化研发平台和推进更多项目国际化。

核心产品商业化步入正轨

作为核心产品，奥布替尼商业化版图扩大对诺诚健华的意义不言而喻。对于比拼研发和商业化能力的创新药行业，新药从研发到上市，再到持续“造血”的商业化收获期，几乎每个环节都是一场严苛的考试。

如今，奥布替尼商业化价值的不断拓展，意味着诺诚健华已步入了商业化正轨。

2023年12月，奥布替尼新增适应症纳入新版国家医保目录，用于治疗既往至少接受过一种治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者。作为国内首个且唯一获批针对MZL适应症的BTK抑制剂，MZL的市场空间超出预期。有数据显示，在中国，MZL是第二常见的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占所有淋巴瘤的8.3%。MZL的蓝海市场有望得到不断释放。

MZL发病率的持续上升催生了巨大的临床需求，而BTK是B细胞受体信号通路的关键调节因子，对于MZL等B细胞恶性肿瘤的治疗拥有显著优势。目前，市场仅有奥布替尼一款BTK抑制剂获批用于MZL适应症，且标准的一线系统治疗方案仍为空白。日前，《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南2024》发布，奥布替尼治疗边缘区淋巴瘤获I级推荐。对于MZL的一线治疗探索，一项回顾性分析显示，奥布替尼联合利妥昔单抗对初治MZL患者中位随访13.0个月，总缓解率（ORR）为90%，且患者耐受性良好，奥布替尼联合方案在保证疗效的同时安全性更好。

当然，作为一款持续兑现BIC潜力的核心商业化产品，单一适应症难以满足奥布替尼的商业化愿景。奥布替尼在2024年预计将递交三项新药上市申请（NDA）。国内，一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），预计在今年第三季度递交NDA。国际方面，同样是在第三季度，诺诚健华预计向美国FDA递交奥布替尼用于既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）的NDA上市申请；预计2024年在新加坡提交既往至少接受过一种治疗的MZL的NDA上市申请。

作为一款热门靶点，BTK安全性与疗效已得到了有效验证。当前，奥布替尼正处于销量爬坡阶段，随着覆盖更多淋巴瘤适应症，尤其对自身免疫性疾病领域的开拓，目前奥布替尼在自免领域的开发全球处于领先地位，商业化前景充满想象。

透视商业化蓝图

多条管线更加海阔天空。

“爆款”单品奠定了一家成长型Biotech的底色，要实现向拥有深刻品牌影响力的Bio Pharma转变，少不了多个产品的合力。

纵观诺诚健华的商业化布局，拥有BIC底力的奥布替尼并非其唯一解。致力于成为血液瘤领域领导者的诺诚健华，自然不会放弃弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）这个NHL中最常见的类型。今年年初，诺诚健华宣布坦昔妥单抗（tafasitamab）联合来那度胺治疗复发/难治DLBCL在大湾区开出首方，目前坦昔妥单抗联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL注册临床试验在中国完成患者入组，预计2024年第二季度递交BLA上市申请，在2025年上半年获批上市。显然，坦昔妥单抗在内地上市无疑将与奥布替尼形成合力，从而进一步覆盖血液瘤治疗的终端市场。

此外，聚焦恶性肿瘤与自免的诺诚健华，今年也将迎来实体瘤方面的重大进展，公司自研的泛TRK抑制剂Zurletrectinib（ICP-723）针对NTRK融合阳性肿瘤的治疗预计在2024年底递交NDA。据悉，Zurletrectinib已于今年年初完成了首例儿童患者给药，作为第二代TRK小分子抑制剂，Zurletrectinib不仅能够有效抑制TRK家族中的TRKA、TRKB、TRKC，而且能够有效抑制TRKA的耐药性突变G595R和G667C等，可以克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。此前公布的临床数据显示，Zurletrectinib在8毫克及以上剂量组，不同实体瘤NTRK基因融合阳性患者中，总缓解率(ORR)为80%-90%，显示出了良好的安全性和有效性。

2024年，多项NDA申报可以说是诺诚健华长期商业化布局的阶段性爆发。多条临床后期管线中，诺诚健华手中仍有一张兼具FIC/BIC潜力的自免王牌。诺诚健华的TYK2抑制剂ICP-332此前在治疗中重度特应性皮炎（AD）的II期临床中展现了极佳的临床数据，在疗效优于多款已获批药物的同时，其两个治疗组的总体不良事件发生率均与安慰剂组相当，具有优异的安全性，2024年将在中国启动ICP-332治疗AD的3期临床试验，同时在美国启动临床试验，以及针对第二个适应症白癜风的2期试验。

铺开来看，诺诚健华的商业化布局其实相当清晰，通过奥布替尼深挖血液瘤领域，再以持续扩大的核心产品销售来支撑自免与实体瘤领域的进展，从而实现了三大领域的合力。脚踏实地去做源头创新与差异化竞争，同样可以勾勒一份清晰的商业化蓝图。

诺诚健华的商业化脚步不断迈进，商业化布局并未限于淋巴瘤领域，对商业化团队的完善也从未停止。2024年2月，诺诚健华任命此前拥有罗氏、阿斯利康、艾伯维等多家MNC供职经历的陈少峰为首席商务官，拥有近30年医药市场经验的“新血”加入，商业化核心管理团队的不断优化，无疑让诺诚健华的商业化道路更加充满期待。