mRNA疫苗“巨头”最近不太顺

ORR高达100%!这个命途坎坷的CAR-T疗法终于迎来了天亮……
mRNA疫苗“巨头”最近不太顺
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近日,被期待已久的RSV疫苗第三人——Moderna相关审批被延期。
根据其官网信息,FDA原定将于2024年5月12日(PDUFA日期)之前完成对RSV疫苗 mRNA-1345的审查,但目前因为FDA方面行政相关原因将审批的最后期限推迟到5月底之前。
mRNA疫苗“巨头”最近不太顺图片来源Moderna官网

目前,FDA尚未向Moderna通报任何与疫苗安全性、有效性或质量有关的问题,但对于曾经红极一时的疫苗制造商Moderna来讲,这的确算不上什么好消息。
在FDA发出最终通知之前,这款RSV疫苗的命运还未可知。
如果能成功获批上市,这款RSV疫苗将是继GSK的Arexvy辉瑞的Abrysvo之后,第三款上市的RSV疫苗。从时间上看,推迟的这十几天并不会对这款疫苗的销量产生很大影响,因为距离下一个RSV疫苗接种高峰期还有几个月的时间,Moderna完全有时间进行商业布局。
但如果上市申请被拒,对于Moderna来讲将是个不小的打击。因为这款亟待被批准上市的RSV疫苗被Moderna寄予厚望,是其接下来一段时间的重要业绩增长点。
从目前RSV疫苗领域已上市产品竞争格局来看,Moderna的这款疫苗如果能上市,开局就是hard模式。去年,两款已上市RSV疫苗共计销售额超过24亿美元,临床中最急迫的那一批需求显然已经被两款产品瓜分。且从接种人群角度出发,大部分人再次接种时也更倾向于选择与之前一致的品牌。
此外,目前辉瑞和GSK的两款疫苗在初步的人群扩展上都取得了相当不错的进展,而Moderna的这款疫苗目前上市也仅适用于60岁及以上的成人人群,虽说其人群拓展相关的III期临床试验已经在进行中,但进度上还是慢了一步。
不过不能否认的确有一部分人群的确更钟情于mRNA疫苗,且接种需求不那么急迫,等得起。技术上的区别是这款疫苗不能忽视的重要优势,这款产品也是现如今Moderna在新冠业务板块营收下降后,转型之路中的重要一步。
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Moderna:市值缩水近1500亿
2024年是Moderna成立的第14年,市值近450亿(2024年5月13日数据)
作为现如今mRNA疫苗领域的扛把子,新冠前的Moderna长时间处于手握技术默默前行的状态。但其后面的发迹证明,有实力的人有时候缺的就只是一个合适的机会。
2020年初,疫情全面爆发。在特朗普政府与制药业高管之间的白宫会议上,时任Moderna CEO的 Stéphane Bancel称可迅速开发出新冠疫苗。次日, FDA就批准了其新冠候选疫苗的临床试验。同年12月,该疫苗获得FDA的紧急使用授权(EUA),并于2022年1月成功获批上市,用于18岁以上人群的新冠预防。
新冠红利下,Moderna市值很快就超过了1000亿美元,并在2021年8月达到巅峰值(约1936亿美元),离2000亿仅一步之遥。
后疫情时代,公司的唯一一款上市产品——mRNA新冠疫苗已然是卖不动了。2024 Q1财报显示,其Q1产品净销售额为 1.67 亿美元,与 2023 年同期相比下降 91%。
从市值变化情况(见下图)也能看出来,特殊时期远去之后,市场已经在重新评估这家辉煌过一阵儿的Biotech。

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图片来源:百度股市通
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mRNA疫苗到底怎么样
Moderna的所有研发活动基本都围绕其一个关键词展开,即“mRNA技术”。
mRNA,即信使RNA,是DNA遗传信息的临时复制体,也是蛋白质生物合成的直接模板。1984年,科学家们首次合成了具有生物活性的mRNA,mRNA疫苗的初步构想也从那时候开始生根发芽。
目前的mRNA疫苗通常包含一段能翻译为目标蛋白质的mRNA序列,并使用脂质纳米粒子对mRNA片段进行包裹。在这里,脂质体的作用主要有二,一是保护其不被体内的酶所降解,二是协助其在体内传递。一旦目标蛋白质合成完毕,免疫系统就会立即进行识别,从而诱导机体产生特异性免疫反应,最终达到保护预防作用。
与传统灭活疫苗、裂解疫苗相比,mRNA是直接将编码病毒抗原的mRNA注入体内,相当于在模拟病毒的自然感染过程。从理论上讲,mRNA疫苗的预防效果的确会更好。因为,mRNA疫苗能够呈现更多的抗原,同时能更持久地激活巩固特异性免疫。而传统灭活疫苗,抗原呈递数量是一定的,最终“起效”的抗原数量只能小于/等于疫苗中的抗原数量,且疫苗所含抗原数量即为所有抗原,并不像mRNA疫苗一样可通过激活自身免疫系统持续产生抗原。
不足之处在于,相比于传统灭活疫苗的低不良反应发生率,接种mRNA疫苗的人群短期内发生不良反应事件的概率更大,有一部分可能与抗原引起的强烈免疫反应有关。
Moderna短短几个月就将一款mRNA疫苗产品推上市进行大规模商业化,从中可以看出,mRNA疫苗的一个显著优势在于足够快的生产速度和大规模生产的可行性。同时,mRNA疫苗的原理决定了它是可定制的,可以用于预防大部分病毒。
作为一种起步较晚的新技术,mRNA疫苗的开发困境在于,需要想办法更好维持mRNA片段在体内/生产过程中的稳定性。目前这类疫苗通常需要在超低温条件下储存和运输,对于企业来讲,将面临较高的初期研发和生产设施成本。
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mRNA:不只是疫苗
随着技术发展,mRNA技术将不再只局限于流行性疾病的预防。
在2023 年 9 月举办的Moderna研发日上,公司宣布其已经搭建起以呼吸道病毒疫苗、潜伏病毒及其他疫苗、肿瘤治疗mRNA产品、罕见病治疗mRNA产品等为主的四大业务板块。这侧面反映了,mRNA技术的未来将进一步细分为预防和治疗两个主流方向。
与细胞基因疗法类似,mRNA疗法也是通过干预遗传信息来治疗疾病。两者的相似之处在于,在理想状态下均有可能让某种疾病完全治愈的能力。
但是相比于细胞基因疗法直接插入或修复基因片段,mRNA仅仅提供临时的蛋白质生产指令,不改变患者的基因组。所以从理论上来讲,细胞基因疗法是长期甚至终生有效的,而mRNA在体内的作用时间则是暂时性的,因为外源mRNA会在一定时间内降解,不会永久改变细胞或个体的遗传物质。
同时,与细胞基因疗法的高技术难度相比,mRNA疗法操作相对简便,副作用从理论上讲会更可控。
种种优势决定了mRNA疗法可被预见的“光明未来”。Nova One Advisor 最近的一项研究显示,从2024到2033年,全球mRNA疗法的市场规模将以17.06%的年复合率快速增长。到 2033 年,mRNA疗法的市场规模将有望超过 589.0 亿美元。

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图片来源:biospace
研究显示,目前的mRNA疗法市场还是以预防领域为主导,但不少药企和研究机构对 mRNA 疗法领域的兴趣和投资正在日益增长,mRNA治疗领域展现出了并不亚于预防领域的潜力和前景。
目前,全球布局mRNA疗法领域的除了两大昔日新冠疫苗制造商Moderna和BioNTech,还有CureVac 、Arcturus Therapeutics等,有相关领域布局的MNC有赛诺菲、GSK 、辉瑞以及阿斯利康。
小结
与传统治疗手段相比,选择mRNA疗法/细胞基因疗法这类新技术,的确会面临更多未可知的风险。但当处于诸如新冠大流行这种特殊时期时,传统治疗手段显然有点局限或不可及之处,而这类从遗传信息入手解决问题的治疗手段则极具优势。
参考资料
1.mRNA Therapeutics Market Size Set to Soar USD 58.90 Bn by 2033
2.Moderna官网
3.其他公开资料

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封面图来源:pixabay

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