上市等于股价大跌，基因疗法的故事

全球首款siRNA药物已成“弃子”，上市才五年，就被里外嫌弃，siRNA龙头的下一步怎么走……

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基因疗法的故事，讲不到上市前夕。

12月8日，FDA同时批准了两款CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法。一款是CRISPR Therapeutics和Vertex的Casgevy；一款是蓝鸟的Lyfgenia。两款疗法获批的适应症相同，都是用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。

两款竞品同天上市，两家公司同时大跌：蓝鸟生物一夜跌超40%，CRISPR一夜跌掉了1.5个蓝鸟……

蓝鸟暴跌可以理解，意味竞品更安全，且更“便宜”。Lyfgenia被FDA上了黑框警告（称若干受试病患在接受其疗法期间发生血癌，并应终生接受监测），而Casgevy没有；Lyfgenia定价是310万美元，而Casgevy的定价是220万美元。

Casgevy的定价很有意思，在8款百万级别的“基因疗法”中，都是极具价格优势的，仅300万美元以上定价的就用4款：CSL Behring的Hemgenix（350万美元）、Sarepta Therapeutics的Elevidys（320万美元）、蓝鸟的Lyfgenia（310万美元）、蓝鸟的Skysona（300万美元）。

基因疗法的最高光时刻，好像只有在宣布概念与公布积极的临床结果时，其背后的逻辑就是天价药如同登天一样困难的商业化。

首先，目前基因疗法主要针对的都是罕见病，受众群体有限。其次数百万美元的价格会再度筛选这一群体，让罕见更罕见。

其次，基因疗法可以纠正或补偿患者体内缺陷、变异的基因，使患者能够获得外源性的正常基因。换而言之，就是“一次性彻底治愈”=“一锤子买卖”。

最后，就是谈判承保范围方面的困难。蓝鸟的Zynteglo和Skysona先后于2019年5月和2021年7月在欧盟上市，后因承保范围问题相继撤离欧洲市场。

2022年，蓝鸟携Zynteglo和Skysona进入美国市场。根据蓝鸟今年的中期财报，其产品销售收入较去年大涨233%。

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