上市等于股价大跌,基因疗法的故事

全球首款siRNA药物已成“弃子”,上市才五年,就被里外嫌弃,siRNA龙头的下一步怎么走……

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基因疗法的故事,讲不到上市前夕。
12月8日,FDA同时批准了两款CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法。一款是CRISPR Therapeutics和Vertex的Casgevy;一款是蓝鸟的Lyfgenia。两款疗法获批的适应症相同,都是用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。
两款竞品同天上市,两家公司同时大跌:蓝鸟生物一夜跌超40%,CRISPR一夜跌掉了1.5个蓝鸟……
蓝鸟暴跌可以理解,意味全,且更“便宜”。Lyfgenia被FDA上了黑框警称若干受试病患在接受其疗法期间发生血癌,并应终生接受监测),而Casgevy没有;Lyfgenia定价是310万美元,而Casgevy的定价是220万美元。
Casgevy的定价很有意思,在8款百万级别的“基因疗法”中,都是极具价格优势的,仅300万美元以上定价的就用4款:CSL Behring的Hemgenix(350万美元)、Sarepta Therapeutics的Elevidys(320万美元)、蓝鸟的Lyfgenia(310万美元)、蓝鸟的Skysona(300万美元)。
基因疗法的最高光时刻,好像只有在宣布概念与公布积极的临床结果时,其背后的逻辑就是天价药如同登天一样困难的商业化。

先,目前基因疗法主要针对的都是罕见病,受众群体有限。其次数百万美元的价格会再度筛选这一群体,让罕见更罕见。

其次,基因疗法可以纠正或补偿患者体内缺陷、变异的基因,使患者能够获得外源性的正常基因。换而言之,就是“一次性彻底治愈”=“一锤子买卖”。

最后,就是谈判承保范围方面的困难。Zynteglo和Skysona先后2019年5月和2021年7月在欧盟上市,后因承保范围问题相继撤离欧洲市场。

2022年,鸟携Zynteglo和Skysona进入美国市场。根据蓝鸟今年的中期财报,其产品销售收入较去年大涨233%。

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天有不测风云,刚有起色的蓝鸟,却在产品上市当天,被竞品直接踢出局。

让股价本就挣扎在谷底的蓝鸟,低空坠落,为了基因领域的背景板。

杰拉尔德·勒伯在畅销书《The Battle for Investment Survival》中提到:“市场价值与资产负债表和损益表仅有部分关系”

回忆2018年,蓝鸟152美元/股巅峰之时,公司高管应该高调宣布:“我们改做减肥相关的基因疗法”……

封面图来源:网络上市等于股价大跌,基因疗法的故事

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

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