2023年11月20日，股价已经连续暴跌5日的Morphosys公布了潜在first in class Pelabresib的3期临床（MANIFEST-2）数据，结果显示，Pelabresib对未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者表现出了显著的治疗效果，预计将在2023年美国血液学会（ASH）年会进一步披露最新数据。
Pelabresib为BET抑制剂，是一类新型抗癌药。简单来说，BET蛋白是重要的表观遗传“阅读器”，参与转录调控和染色质重塑，在骨髓纤维化中通常呈现高表达（但不止骨髓纤维化），BET抑制剂可通过降低癌细胞中BET蛋白的异常表达，从而促进抗肿瘤活性的效果。
MANIFEST-2是一项全球性、多中心、双盲、3期研究，该研究共招募了430名未接受过JAK抑制剂的成年骨髓纤维化受试者，按照1：1的比例分为Pelabresib与Ruxolitinib联合用药和Ruxolitinib单药，主要终点为脾脏体积缩小比例。
结果显示，试验24周时，66%接受Pelabresib联合Ruxolitinib治疗的受试者在第24周时脾脏体积至少缩小了35%（SVR35），达到主要终点，而接受安慰剂和Ruxolitinib治疗的受试者只有35%达到了SVR35，SVR35应答率几乎翻了一番。
安全性方面，Pelabresib和Ruxolitinib的安全性与之前观察到的这种联合疗法的安全性一致；没有观察到新的安全性信号。值得一提的是，与安慰剂和Ruxolitinib相比，Pelabresib和Ruxolitinib的贫血不良事件报告较少。
2018年，该药就已获得FDA快速通道资格，加上此次的如此好的数据，获得FDA批准上市似乎只差临门一脚了，该公司也早在今年6月就上调了单股的目标价格（从3.3美元上调至-10美元），可谓信心满满。
不过，该公司在2023年11月15日公布了Q3财报后，迎来了一次股价大跌，最高跌超20%……
股价下跌的主因是Q3的营业额不太喜人，较2022年同期足足下降了33%，不知道此次MANIFEST-2优异的结果能不能帮助Morphosys快速止血……
MorphoSys也曾是”红极一时“，2017年与天境生物就多发性骨髓瘤达成了合作协议，之后又与诺华、GSK在内的药企展开过多项合作……
只不过，在经历了一系列试验失利和砍管线、裁员等操作后，该公司管线仅剩3款在研产品，分别为已上市的CD19抗体Tafasitamab，BET抑制剂Pelabresib及EZH2抑制剂CPI-0209，目前现金流余额为7.03亿美元，满打满算还能支持公司运营3年时间……
总之，MorphoSys目前的整体状况相较曾经的辉煌时期还有着不小的差距，不过，这家公司的苦日子可能要随着MANIFEST-2数据的公布熬到头了……
吧？
1.MorphoSys官网
2.其他公开资料
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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