加速批准后,确证性试验整整逾期6年!FDA终于忍不下去了……

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加速批准后,确证性试验整整逾期6年!FDA终于忍不下去了……

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作者 | 子系良

文章来源 | 药时代公众号

加速批准后,确证性试验整整逾期6年!FDA终于忍不下去了……

FDA收紧加速批准要求已是近年来大势所趋。为什么加速批准的要求越来越严格,还不是以前有太多药物钻了加速批准的空子,非但没有达成”患者获益“的目标,还可能因为其模糊的疗效,导致患者的生命健康受到损害。FDA也不得不为曾经不够严格的加速批准还债……

将在明日(2023年11月16日)召开的FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)正是例证:本次ODAC会议将直接决定两款加速批准后迟迟未完成确证性试验的”复发或难治性外周t细胞淋巴瘤“药物的前路命运。

Folotyn (pralatrexate)和Beleodaq (belinostat)是两款治疗复发或难治性外周t细胞淋巴瘤的产品,曾经分属于不同药企,但都在2019年由Acrotech Biopharma以3亿美元的打包价格和其他五款药物打包买下。这两种药物已经超过了最初计划的完成验证研究的日期,在报告发布之时,Beleodaq已逾期15个月,而Folotyn已逾期72个月(整整6年!)……而且两款药物均通过客观缓解率(ORR)取得了加速批准,至今仍没有总生存期(OS)甚至是中位生存期(PFS)的数据。

虽然Beleodaq也有不少问题,但“头铁”程度显然没有Folotyn这么严重,感觉更像是“反正药企代表来都来了,不如趁这个机会给你旗下两款药全掰扯明白”这种感觉。

我们还是把重点放在这款确证性试验逾期72个月的药物上。

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被导过多手的天价抗癌药

Folotyn(普拉曲沙)由Allos Therapeutics公司开发,是首个用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL)的二氢叶酸还原酶(DHFR)抑制剂,最早于2009年9月获得FDA批准上市。Folotyn也是全球首款DHFR抑制剂,在当时确实有不可替代性。

2012年4月,Spectrum以2.06亿美元收购Allos获得这款药物。2019年,该公司又以3亿美元的价格将这款药物出售给印度仿制药巨头阿拉宾度的子公司Acrotech Biopharma。但无论是哪家公司,似乎对于推进Folotyn的确证性试验兴趣不高。

至今FOLOTYN的药物官网仍然标注“通过ORR获得批准,仍未取得PFS或者OS数据”。

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尽管迟迟没有完成确证性试验,Folotyn的销售价格却居高不下,甚至在近几年还进行了涨价。由Fierce Pharma发布的2023年美国最昂贵药物排名TOP10中,以每年84.26万美元的花费位居第十名。要知道Folotyn是一款已经上市14年的药物,在基因治疗药物还没有如此兴盛之前,Folotyn的排名还要更高。

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2020年国内上市仍靠ORR

在美国之外的市场,Folotyn一直都有动静,不光地区权益多次易手,还在中国做了一个新的3期试验。这款药物于2020年8月26日以优先审评方式获得NMPA批准,在中国大陆地区上市,本次批准基于FOT12-CN-301研究,主要终点仍是ORR。

丁香园用药助手提供的Folotyn中文说明书显示,FOT12-CN-301研究是一项在中国复发或难治性 PTCL 患者中评价普拉曲沙有效性和安全性的单臂、多中心的3期临床试验。主要分析基于所有受试者完成了 5 个周期治疗的时间点(数据截止日期)。主要终点是基于国际工作组标准(IWC)的客观缓解率 (ORR)。次要疗效终点为至缓解时间 (TTR)、缓解持续时间 (DOR) 、无进展生存期(PFS) 、总生存期(OS)。按照独立中心审核 WC 法评估,安全性人群 (n= 71)的客观缓解率为 52.1% (37171 例受试者,95%CI: 39.9-64.1%)。

目前该试验还未给出完整的PFS、OS数据。

连中国大陆都已上市3年,FDA终于忍不住要过问一句,FOLOTYN的确证性试验,做得咋样了啊?

加速批准后,确证性试验整整逾期6年!FDA终于忍不下去了……小结

本次ODAC会议将会要求Acrotech递交两款药物的临床试验情况说明,确实不由得让人期待药企代表将会怎么解释上市14年没做完确证性试验的情况。

当然对于FDA而言更重要的是——如何杜绝类似情况再次发生,让加速批准成为真正有助于解决临床需求的好规定,而不是“获得批准后直接当撒手掌柜,勒令撤市时,商业生命早就吃干抹净了 ”

参考资料:

1.FDA官网

2.Jun Zhu, Ee Min Yeoh, Yoshinobu Maeda & Kensei Tobinai (2020) Efficacy and safety of single-agent pralatrexate for treatment of angioimmunoblastic T-cell lymphoma after failure of first line therapy: a pooled analysis, Leukemia & Lymphoma, 61:9, 2145-2152, DOI: 10.1080/10428194.2020.1765232

3.丁香园用药助手

4.其他公开资料

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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